Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lomecel-B levert under stadium II kirurgi for hypoplastisk venstre hjertesyndrom (ELPIS) (ELPIS)

2. oktober 2023 oppdatert av: Longeveron Inc.

Lomecel-B-injeksjon hos pasienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom: En fase I/II-studie (ELPIS)

Denne studien er designet for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av Lomecel-B som tilleggsbehandling til standard stadium II (BDCPA) kirurgisk inngrep for HLHS. Lomecel-B vil bli levert via intramyokardiale injeksjoner

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er designet for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av Lomecel-B (tidligere LMSCs) som en tilleggsterapi til standard stadium II (BDCPA) kirurgisk intervensjon for HLHS, som vanligvis utføres 4 - 6 måneder etter fødselen. Lomecel-B vil bli levert via intramyokardiale injeksjoner.

Totalt 30 pasienter vil bli registrert i 2 stadier med 3 kohorter.

I den første fasen vil 10 påfølgende HLHS-pasienter bli registrert og behandlet med Lomecel-B (Kohort A). De første 3 pasientene vil bli behandlet med ikke mindre enn 5 dagers mellomrom, og vil bli evaluert for eventuelle behandlingsfremkommede bivirkninger (TE-AE) (f.eks. indusert hjerteinfarkt eller perforasjon). Disse pasientene vil gjennomgå full evaluering i 5 dager for å demonstrere sikkerhet før de fortsetter med resten av kohorten. Etter 6 måneder etter behandling av den siste pasienten i kohort A, vil en formell sikkerhetsgjennomgang bli utført før man fortsetter til neste fase.

Det andre stadiet er dobbeltblindet, der 20 HLHS-pasienter vil bli randomisert til enten å motta behandling med Lomecel-B (Kohort B, 10 pasienter), eller vil ikke få noen celler og ingen injeksjon (Kohort C, 10 pasienter).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30307
        • Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag til 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier: alle pasienter må ha HLHS (alle typer) som krever BDCPA-kirurgi.

Eksklusjonskriterier: alle pasienter må ikke ha noen av følgende.

  1. Betydelige sinusoider i koronararteriene.
  2. Krav om mekanisk sirkulasjonsstøtte før BDCPA-operasjon.
  3. Underliggende bevis på arytmi som krever antiarytmibehandling.
  4. Behov for samtidig kirurgi for aorta-koarktasjon eller trikuspidalklaffreparasjon.
  5. HLHS og restriktiv eller intakt atrieseptum.
  6. Gjennomgår trinn I (Norwood) prosedyren som ikke har HLHS.
  7. Serumpositivitet for: HIV; hepatitt B virus overflateantigen (HBV BsAg); og/eller viremisk hepatitt C-virus (HCV).
  8. Foreldre/foresatte som ikke vil eller kan etterkomme nødvendig oppfølging.
  9. Uegnethet for studien basert på etterforskerens kliniske oppfatning.
  10. Dokumenterte kromosomavvik

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort A – fase 1 (åpen etikett)
10 påfølgende HLHS-pasienter vil bli registrert og behandlet med Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSCs). En enkelt administrering av LMSCs vil bli utført via intramyokardiale injeksjoner under Stage II (BDCPA) operasjonen. Dosering er basert på kroppsvekt. Hver LMSC-behandlet pasient vil få 2,5 x 105 LMSCs per kg kroppsvekt. Hele dosen av cellene vil være omtrent 600 mikroliter.
Biologisk: Longeveron mesenkymale stamceller
Allogen benmargsavledet mesenkymal stamcelle
Andre navn:
  • LMSC-er
Eksperimentell: Kohort B - Fase 2 Behandlingsgruppe
Dobbeltblindet, der 20 HLHS-pasienter vil bli randomisert til enten å motta behandling med Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSCs) (Kohort B, 10 pasienter) utført via intramyokardiale injeksjoner under Stage II (BDCPA) operasjonen, eller vil ikke motta noen celler og ingen injeksjon (Kohort C, 10 pasienter) under Stage II (BDCPA) operasjonen. Den andre fasen er å innhente foreløpige sikkerhets- og effektdata som vil muliggjøre og veilede en påfølgende større fase 2-studie.
Biologisk: Longeveron mesenkymale stamceller
Allogen benmargsavledet mesenkymal stamcelle
Andre navn:
  • LMSC-er
Ingen inngripen: Kohort C - Fase 2 kontrollgruppe
Dobbeltblindet, der 20 HLHS-pasienter vil bli randomisert til enten å motta behandling med Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSCs) (Kohort B, 10 pasienter) utført via intramyokardiale injeksjoner under Stage II (BDCPA) operasjonen, eller vil ikke motta noen celler og ingen injeksjon (Kohort C, 10 pasienter) under Stage II (BDCPA) operasjonen. Den andre fasen er å innhente foreløpige sikkerhets- og effektdata som vil muliggjøre og veilede en påfølgende større fase 2-studie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet: For å evaluere sikkerheten og gjennomførbarheten av intramyokardial injeksjon av LMSCs under Stage II (BDCPA) operasjonen for HLHS via forekomst av behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Forekomsten av behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger vil bli evaluert, inkludert: vedvarende/symptomatisk ventrikulær takykardi som krever intervensjon med inotropisk støtte; forverring av hjertesvikt; hjerteinfarkt; uplanlagt kardiovaskulær operasjon for hjertetamponade; infeksjon i løpet av den første måneden etter behandling; og døden.
Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt: Endring fra baseline i høyre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (%).
Tidsramme: Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Brukes til å vurdere hjertefunksjon.
Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Effekt: Endring fra baseline i høyre ventrikkel ende-systolisk volum.
Tidsramme: Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Brukes til å vurdere hjertefunksjon.
Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Effekt: Endring fra baseline i høyre ventrikkel ende-diastolisk volum.
Tidsramme: Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Brukes til å vurdere hjertefunksjon.
Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Effekt: Endring fra baseline i høyre ventrikkel ende-diastolisk diameter.
Tidsramme: Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Brukes til å vurdere hjertefunksjon.
Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Effekt: Endring fra baseline trikuspidal regurgitasjon.
Tidsramme: Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Brukes til å vurdere hjertefunksjon. Målt med serielle ekkokardiogrammer og MR.
Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Effekt: Endring i vekt (i kilo).
Tidsramme: Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Brukes til å vurdere endring i somatisk vekst.
Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Effekt: Endring i høyde (i centimeter).
Tidsramme: Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Brukes til å vurdere endring i somatisk vekst.
Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Effekt: Endring i hodeomkrets (i centimeter).
Tidsramme: Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Brukes til å vurdere endring i somatisk vekst.
Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Effekt: Antall pasienter med behandlingsoppståtte bivirkninger, og totalt antall forekomster av behandlingsoppståtte bivirkninger, gjennom deltagelse i studien.
Tidsramme: Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.
Behandlingsoppståtte bivirkninger vil bli vurdert via forekomst av komorbiditet, som inkluderer: kardiovaskulær sykelighet; behov for transplantasjon; re-sykehusinnleggelser; kardiovaskulær dødelighet; og dødelighet av alle årsaker.
Evaluert gjennom 1 år etterbehandling.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Longeveron Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2018

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2018

Først lagt ut (Faktiske)

15. mai 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 00-0000-05

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på HLHS

Kliniske studier på Longeveron mesenkymale stamceller

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere