Lomecel-B administrado durante la cirugía en etapa II para el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (ELPIS) (ELPIS)
2 de octubre de 2023 actualizado por: Longeveron Inc.
Inyección de lomecel-B en pacientes con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico: estudio de fase I/II (ELPIS)
Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Lomecel-B como terapia adjunta a la intervención quirúrgica estándar de etapa II (BDCPA) para HLHS.
Lomecel-B se administrará mediante inyecciones intramiocárdicas
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Lomecel-B (antes LMSC) como terapia complementaria a la intervención quirúrgica estándar de etapa II (BDCPA) para HLHS, que generalmente se realiza entre 4 y 6 meses después del nacimiento. Lomecel-B se administrará a través de inyecciones intramiocárdicas.
Se inscribirá un total de 30 pacientes en 2 etapas con 3 cohortes.
En la primera etapa, 10 pacientes consecutivos con HLHS serán inscritos y tratados con Lomecel-B (Cohorte A). Los primeros 3 pacientes serán tratados con no menos de 5 días de diferencia y serán evaluados para cualquier evento adverso emergente del tratamiento (TE-AE) (p. ej., infarto de miocardio inducido o perforación). Estos pacientes se someterán a una evaluación completa durante 5 días para demostrar la seguridad antes de proceder con el resto de la cohorte. Después de 6 meses posteriores al tratamiento del último paciente de la Cohorte A, se realizará una revisión de seguridad formal antes de pasar a la siguiente fase.
La segunda etapa es doble ciego, en la que 20 pacientes con HLHS serán aleatorizados para recibir tratamiento con Lomecel-B (Cohorte B, 10 pacientes) o no recibirán células ni inyección (Cohorte C, 10 pacientes).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30307
- Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland Medical Center
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 día a 1 año (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión: todos los pacientes deben tener HLHS (todos los tipos) que requieran cirugía BDCPA.
Criterios de exclusión: todos los pacientes no deben tener ninguno de los siguientes.
- Sinusoides significativos de la arteria coronaria.
- Requerimiento de asistencia circulatoria mecánica antes de la cirugía BDCPA.
- Evidencia subyacente de arritmia que requiere tratamiento antiarrítmico.
- Necesidad de cirugía concomitante por coartación aórtica o reparación de válvula tricúspide.
- HLHS y tabique interauricular restrictivo o intacto.
- Someterse al procedimiento de la Etapa I (Norwood) que no tiene HLHS.
- Seropositividad para: VIH; antígeno de superficie del virus de la hepatitis B (HBV BsAg); y/o virus de la hepatitis C (VHC) virémico.
- Padre/tutor que no quiere o no puede cumplir con el seguimiento necesario.
- Inadecuación para el estudio basada en la opinión clínica del Investigador.
- Anomalías cromosómicas documentadas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte A - Fase 1 (etiqueta abierta)
10 pacientes consecutivos con HLHS serán inscritos y tratados con células madre mesenquimales de Longeveron (LMSC).
Se realizará una sola administración de LMSC a través de inyecciones intramiocárdicas durante la cirugía de Etapa II (BDCPA).
La dosificación se basa en el peso corporal.
Cada paciente tratado con LMSC recibirá 2,5 x 105 LMSC por kg de peso corporal.
La dosis total de las células será de aproximadamente 600 microlitros.
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Célula madre mesenquimatosa derivada de médula ósea alogénica
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte B - Grupo de tratamiento de fase 2
Doble ciego, en el que 20 pacientes con HLHS serán aleatorizados para recibir tratamiento con células madre mesenquimales de Longeveron (LMSC) (cohorte B, 10 pacientes) mediante inyecciones intramiocárdicas durante la cirugía de etapa II (BDCPA), o no recibirán células y sin inyección (Cohorte C, 10 pacientes) durante la cirugía de Etapa II (BDCPA).
La segunda etapa es obtener datos preliminares de seguridad y eficacia que permitirán y guiarán un ensayo posterior de Fase 2 más grande.
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Célula madre mesenquimatosa derivada de médula ósea alogénica
Otros nombres:
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Sin intervención: Cohorte C - Grupo de control de fase 2
Doble ciego, en el que 20 pacientes con HLHS serán aleatorizados para recibir tratamiento con células madre mesenquimales de Longeveron (LMSC) (cohorte B, 10 pacientes) mediante inyecciones intramiocárdicas durante la cirugía de etapa II (BDCPA), o no recibirán células y sin inyección (Cohorte C, 10 pacientes) durante la cirugía de Etapa II (BDCPA).
La segunda etapa es obtener datos preliminares de seguridad y eficacia que permitirán y guiarán un ensayo posterior de Fase 2 más grande.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad: Evaluar la seguridad y viabilidad de la inyección intramiocárdica de LMSC durante la operación de etapa II (BDCPA) para HLHS a través de la incidencia de eventos adversos graves emergentes del tratamiento.
Periodo de tiempo: Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Se evaluará la incidencia de eventos adversos graves emergentes del tratamiento, que incluyen: taquicardia ventricular sostenida/sintomática que requiere intervención con apoyo inotrópico; agravamiento de la insuficiencia cardíaca; infarto de miocardio; operación cardiovascular no planificada por taponamiento cardíaco; infección durante el primer mes posterior al tratamiento; y muerte
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Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia: cambio desde el inicio en la fracción de eyección del ventrículo derecho (%).
Periodo de tiempo: Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Se utiliza para evaluar la función cardíaca.
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Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Eficacia: cambio desde el inicio en el volumen sistólico final del ventrículo derecho.
Periodo de tiempo: Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Se utiliza para evaluar la función cardíaca.
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Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Eficacia: cambio desde el inicio en el volumen telediastólico del ventrículo derecho.
Periodo de tiempo: Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Se utiliza para evaluar la función cardíaca.
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Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Eficacia: cambio desde el inicio en el diámetro telediastólico del ventrículo derecho.
Periodo de tiempo: Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Se utiliza para evaluar la función cardíaca.
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Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Eficacia: cambio desde la insuficiencia tricuspídea inicial.
Periodo de tiempo: Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Se utiliza para evaluar la función cardíaca.
Medido por ecocardiogramas seriados y resonancia magnética.
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Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Eficacia: Cambio de peso (en kilogramos).
Periodo de tiempo: Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Se utiliza para evaluar el cambio en el crecimiento somático.
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Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Eficacia: Cambio de altura (en centímetros).
Periodo de tiempo: Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Se utiliza para evaluar el cambio en el crecimiento somático.
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Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Eficacia: Cambio en la circunferencia de la cabeza (en centímetros).
Periodo de tiempo: Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Se utiliza para evaluar el cambio en el crecimiento somático.
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Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Eficacia: número de pacientes con eventos adversos emergentes del tratamiento y número total de ocurrencias de eventos adversos emergentes del tratamiento, a lo largo de la participación en el ensayo.
Periodo de tiempo: Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Los eventos adversos emergentes del tratamiento se evaluarán a través de la incidencia de comorbilidad, que incluye: morbilidad cardiovascular; necesidad de trasplante; rehospitalizaciones; mortalidad cardiovascular; y mortalidad por todas las causas.
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Evaluado a través de 1 año después del tratamiento.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de febrero de 2018
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de febrero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
15 de mayo de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 00-0000-05
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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Ensayos clínicos sobre HLHS
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiReclutamientoSíndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS)Estados Unidos, Reino Unido, Canadá
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Mayo ClinicReclutamientoSíndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS)Estados Unidos