Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lomecel-B toimitettu toisen vaiheen leikkauksen aikana hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän (ELPIS) vuoksi (ELPIS)

maanantai 2. lokakuuta 2023 päivittänyt: Longeveron Inc.

Lomecel-B-injektio potilailla, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä: vaiheen I/II tutkimus (ELPIS)

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan Lomecel-B:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa HLHS:n tavanomaisen vaiheen II (BDCPA) kirurgisen toimenpiteen lisähoitona. Lomecel-B annetaan intramyokardiaalisilla injektioilla

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan Lomecel-B:n (entinen LMSC:t) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa lisähoitona HLHS:n tavanomaisen vaiheen II (BDCPA) kirurgiseen interventioon, joka suoritetaan tyypillisesti 4–6 kuukauden kuluttua syntymästä. Lomecel-B annetaan sydänlihaksensisäisillä injektioilla.

Yhteensä 30 potilasta otetaan mukaan kahdessa vaiheessa ja 3 kohortissa.

Ensimmäisessä vaiheessa 10 peräkkäistä HLHS-potilasta otetaan mukaan ja niitä hoidetaan Lomecel-B:llä (kohortti A). Kolmea ensimmäistä potilasta hoidetaan vähintään 5 päivän välein, ja heistä arvioidaan mahdolliset hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TE-AE) (esim. indusoitu sydäninfarkti tai perforaatio). Näille potilaille tehdään täydellinen arviointi 5 päivän ajan turvallisuuden osoittamiseksi ennen kuin jatkat kohortin jäljellä olevaa osaa. 6 kuukautta A-kohortin viimeisen potilaan hoidon jälkeen suoritetaan virallinen turvallisuusarviointi ennen seuraavaan vaiheeseen siirtymistä.

Toinen vaihe on kaksoissokkoutettu, jossa 20 HLHS-potilasta satunnaistetaan joko saamaan hoitoa Lomecel-B:llä (kohortti B, 10 potilasta) tai eivät saa soluja eikä injektiota (kohortti C, 10 potilasta).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30307
        • Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit: kaikilla potilailla on oltava HLHS (kaikki tyypit), jotka vaativat BDCPA-leikkausta.

Poissulkemiskriteerit: kaikilla potilailla ei saa olla mitään seuraavista.

  1. Merkittävät sepelvaltimon sinusoidit.
  2. Mekaanisen verenkierron tuen vaatimus ennen BDCPA-leikkausta.
  3. Taustalla oleva näyttö rytmihäiriöstä, joka vaatii rytmihäiriöiden vastaista hoitoa.
  4. Samanaikaisen leikkauksen tarve aortan koarktaation tai kolmikulmaläpän korjauksen vuoksi.
  5. HLHS ja rajoittava tai ehjä eteisväliseinä.
  6. Käytetään vaiheen I (Norwood) menettelyä, jolla ei ole HLHS:ää.
  7. Seerumin positiivisuus: HIV; hepatiitti B -viruksen pinta-antigeeni (HBV BsAg); ja/tai vireeminen hepatiitti C -virus (HCV).
  8. Vanhempi/huoltaja, joka ei halua tai ei pysty noudattamaan tarvittavia seurantatoimia.
  9. Sopimattomuus tutkimukseen tutkijan kliinisen lausunnon perusteella.
  10. Dokumentoidut kromosomipoikkeavuudet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti A – vaihe 1 (avoin otsikko)
10 peräkkäistä HLHS-potilasta otetaan mukaan ja niitä hoidetaan Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSC) -kantasoluilla. Yksi LMSC-annostelu suoritetaan intramyokardiaalisilla injektioilla vaiheen II (BDCPA) leikkauksen aikana. Annostus perustuu kehon painoon. Kullekin LMSC:llä hoidetulle potilaalle annetaan 2,5 x 105 LMSC:tä painokiloa kohden. Solujen koko annos tulee olemaan noin 600 mikrolitraa.
Biologinen: Longeveronin mesenkymaaliset kantasolut
Allogeeninen luuytimestä peräisin oleva mesenkymaalinen kantasolu
Muut nimet:
  • LMSC:t
Kokeellinen: Kohortti B - Vaiheen 2 hoitoryhmä
Kaksoissokkoutettu, jossa 20 HLHS-potilasta satunnaistetaan joko saamaan hoitoa Longeveronin mesenkymaalisilla kantasoluilla (LMSC) (kohortti B, 10 potilasta), jotka suoritetaan sydänlihaksensisäisillä injektioilla vaiheen II (BDCPA) leikkauksen aikana, tai he eivät saa soluja ja ei injektiota (kohortti C, 10 potilasta) vaiheen II (BDCPA) leikkauksen aikana. Toisessa vaiheessa hankitaan alustavat turvallisuus- ja tehotiedot, jotka mahdollistavat ja ohjaavat myöhempää laajempaa vaiheen 2 koetta.
Biologinen: Longeveronin mesenkymaaliset kantasolut
Allogeeninen luuytimestä peräisin oleva mesenkymaalinen kantasolu
Muut nimet:
  • LMSC:t
Ei väliintuloa: Kohortti C - Vaiheen 2 kontrolliryhmä
Kaksoissokkoutettu, jossa 20 HLHS-potilasta satunnaistetaan joko saamaan hoitoa Longeveronin mesenkymaalisilla kantasoluilla (LMSC) (kohortti B, 10 potilasta), jotka suoritetaan sydänlihaksensisäisillä injektioilla vaiheen II (BDCPA) leikkauksen aikana, tai he eivät saa soluja ja ei injektiota (kohortti C, 10 potilasta) vaiheen II (BDCPA) leikkauksen aikana. Toisessa vaiheessa hankitaan alustavat turvallisuus- ja tehotiedot, jotka mahdollistavat ja ohjaavat myöhempää laajempaa vaiheen 2 koetta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: Arvioida LMSC-solujen intramyokardiaalisen injektion turvallisuutta ja toteutettavuutta HLHS:n vaiheen II (BDCPA) -leikkauksen aikana hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella.
Aikaikkuna: Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Hoidon yhteydessä ilmenevien vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus arvioidaan, mukaan lukien: jatkuva/oireinen kammiotakykardia, joka vaatii interventiota inotrooppisella tuella; sydämen vajaatoiminnan paheneminen; sydäninfarkti; suunnittelematon sydän- ja verisuonileikkaus sydämen tamponaattia varten; infektio ensimmäisen kuukauden aikana hoidon jälkeen; ja kuolema.
Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Teho: Muutos lähtötilanteesta oikean kammion ejektiofraktiossa (%).
Aikaikkuna: Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Käytetään sydämen toiminnan arvioimiseen.
Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Teho: Muutos lähtötilanteesta oikean kammion loppusystolisessa tilavuudessa.
Aikaikkuna: Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Käytetään sydämen toiminnan arvioimiseen.
Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Teho: Muutos lähtötilanteesta oikean kammion loppudiastolisessa tilavuudessa.
Aikaikkuna: Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Käytetään sydämen toiminnan arvioimiseen.
Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Teho: Muutos lähtötilanteesta oikean kammion loppudiastolisessa halkaisijassa.
Aikaikkuna: Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Käytetään sydämen toiminnan arvioimiseen.
Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Teho: Muutos kolmikulmaisen regurgitaatiosta lähtötilanteessa.
Aikaikkuna: Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Käytetään sydämen toiminnan arvioimiseen. Mitattu sarjakaikututkimuksilla ja MRI:llä.
Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Tehokkuus: Painon muutos (kilogrammoina).
Aikaikkuna: Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Käytetään somaattisen kasvun muutoksen arvioimiseen.
Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Teho: Muutos korkeudessa (senttimetrinä).
Aikaikkuna: Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Käytetään somaattisen kasvun muutoksen arvioimiseen.
Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Teho: Muutos pään ympärysmitassa (senttimetrinä).
Aikaikkuna: Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Käytetään somaattisen kasvun muutoksen arvioimiseen.
Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Teho: Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia sairastavien potilaiden lukumäärä ja hoitoon liittyvien haittatapahtumien kokonaismäärä, koko tutkimukseen osallistumisen ajan.
Aikaikkuna: Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.
Hoidon yhteydessä ilmenevät haittatapahtumat arvioidaan samanaikaisten sairauksien ilmaantuvuuden perusteella, joita ovat: sydän- ja verisuonitauti; elinsiirron tarve; uudelleen sairaalahoidot; sydän- ja verisuonikuolleisuus; ja kaikista syistä johtuva kuolleisuus.
Arvioitu 1 vuoden hoidon jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Longeveron Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 21. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. toukokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 15. toukokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 00-0000-05

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset HLHS

Kliiniset tutkimukset Longeveronin mesenkymaaliset kantasolut

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lithuania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa