Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lomecel-B leveret under trin II-kirurgi for hypoplastisk venstre hjertesyndrom (ELPIS) (ELPIS)

2. oktober 2023 opdateret af: Longeveron Inc.

Lomecel-B-injektion hos patienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom: Et fase I/II-studie (ELPIS)

Denne undersøgelse er designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Lomecel-B som en supplerende terapi til standard trin II (BDCPA) kirurgisk indgreb for HLHS. Lomecel-B vil blive leveret via intramyokardieinjektioner

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Lomecel-B (tidligere LMSC'er) som en supplerende terapi til standard trin II (BDCPA) kirurgisk intervention for HLHS, som typisk udføres 4 - 6 måneder efter fødslen. Lomecel-B vil blive leveret via intramyokardieinjektioner.

I alt 30 patienter vil blive indskrevet i 2 trin med 3 kohorter.

I første fase vil 10 på hinanden følgende HLHS-patienter blive indskrevet og behandlet med Lomecel-B (kohorte A). De første 3 patienter vil blive behandlet med mindst 5 dages mellemrum og vil blive evalueret for eventuelle behandlingsfremkaldte bivirkninger (TE-AE'er) (f.eks. induceret myokardieinfarkt eller perforation). Disse patienter vil gennemgå fuld evaluering i 5 dage for at demonstrere sikkerhed, før de fortsætter med resten af ​​kohorten. Efter 6 måneder efter behandling af den sidste patient i kohorte A vil der blive gennemført en formel sikkerhedsgennemgang, inden der fortsættes til næste fase.

Anden fase er dobbeltblindet, hvor 20 HLHS-patienter vil blive randomiseret til enten at modtage behandling med Lomecel-B (kohorte B, 10 patienter), eller vil ikke modtage celler og ingen injektion (kohorte C, 10 patienter).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30307
        • Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier: alle patienter skal have HLHS (alle typer), der kræver BDCPA-kirurgi.

Eksklusionskriterier: alle patienter må ikke have nogen af ​​følgende.

  1. Betydelige sinusoider i kranspulsåren.
  2. Krav om mekanisk kredsløbsstøtte forud for BDCPA-kirurgi.
  3. Underliggende tegn på arytmi, der kræver antiarytmibehandling.
  4. Behov for samtidig kirurgi for aorta coarctation eller trikuspidalklapreparation.
  5. HLHS og restriktiv eller intakt atrial septum.
  6. Gennemgår Stage I (Norwood) proceduren, der ikke har HLHS.
  7. Serumpositivitet for: HIV; hepatitis B virus overfladeantigen (HBV BsAg); og/eller viremisk hepatitis C-virus (HCV).
  8. Forælder/værge, der er uvillig eller ude af stand til at overholde nødvendig opfølgning.
  9. Uegnethed til undersøgelsen baseret på efterforskerens kliniske udtalelse.
  10. Dokumenterede kromosomafvigelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte A - fase 1 (åben etiket)
10 på hinanden følgende HLHS-patienter vil blive indskrevet og behandlet med Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSC'er). En enkelt administration af LMSC'er vil blive udført via intramyokardieinjektioner under Stage II (BDCPA) operationen. Dosering er baseret på kropsvægt. Hver LMSC-behandlet patient vil få 2,5 x 105 LMSC'er pr. kg kropsvægt. Hele dosis af cellerne vil være omkring 600 mikroliter.
Biologisk: Longeveron mesenkymale stamceller
Allogen knoglemarvs-afledt mesenkymal stamcelle
Andre navne:
  • LMSC'er
Eksperimentel: Kohorte B - Fase 2 Behandlingsgruppe
Dobbeltblindet, hvor 20 HLHS-patienter vil blive randomiseret til enten at modtage behandling med Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSC'er) (Kohorte B, 10 patienter) udført via intramyokardieinjektioner under Stage II (BDCPA) operationen, eller vil ikke modtage nogen celler og ingen injektion (kohorte C, 10 patienter) under trin II (BDCPA) operationen. Den anden fase er at indhente foreløbige sikkerheds- og effektdata, som vil muliggøre og vejlede et efterfølgende større fase 2-forsøg.
Biologisk: Longeveron mesenkymale stamceller
Allogen knoglemarvs-afledt mesenkymal stamcelle
Andre navne:
  • LMSC'er
Ingen indgriben: Kohorte C - fase 2 kontrolgruppe
Dobbeltblindet, hvor 20 HLHS-patienter vil blive randomiseret til enten at modtage behandling med Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSC'er) (Kohorte B, 10 patienter) udført via intramyokardieinjektioner under Stage II (BDCPA) operationen, eller vil ikke modtage nogen celler og ingen injektion (kohorte C, 10 patienter) under trin II (BDCPA) operationen. Den anden fase er at indhente foreløbige sikkerheds- og effektdata, som vil muliggøre og vejlede et efterfølgende større fase 2-forsøg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed: For at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​intramyokardieinjektion af LMSC'er under Stage II (BDCPA) operationen for HLHS via forekomsten af ​​behandlings-emergent alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Forekomsten af ​​behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger vil blive evalueret, herunder: vedvarende/symptomatisk ventrikulær takykardi, der kræver intervention med inotrop støtte; forværring af hjertesvigt; myokardieinfarkt; uplanlagt kardiovaskulær operation til hjertetamponade; infektion i den første måned efter behandling; og døden.
Evalueret gennem 1 år efter behandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt: Ændring fra baseline i højre ventrikulær ejektionsfraktion (%).
Tidsramme: Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Bruges til at vurdere hjertefunktion.
Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Effektivitet: Ændring fra baseline i højre ventrikel end-systolisk volumen.
Tidsramme: Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Bruges til at vurdere hjertefunktion.
Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Effekt: Ændring fra baseline i højre ventrikulær ende-diastolisk volumen.
Tidsramme: Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Bruges til at vurdere hjertefunktion.
Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Effektivitet: Ændring fra baseline i højre ventrikel end-diastolisk diameter.
Tidsramme: Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Bruges til at vurdere hjertefunktion.
Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Effekt: Ændring fra baseline trikuspidal regurgitation.
Tidsramme: Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Bruges til at vurdere hjertefunktion. Målt ved serielle ekkokardiogrammer og MR.
Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Effektivitet: Ændring i vægt (i kg).
Tidsramme: Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Bruges til at vurdere ændringer i somatisk vækst.
Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Effektivitet: Ændring i højden (i centimeter).
Tidsramme: Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Bruges til at vurdere ændringer i somatisk vækst.
Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Effekt: Ændring i hovedomkreds (i centimeter).
Tidsramme: Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Bruges til at vurdere ændringer i somatisk vækst.
Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Effektivitet: Antal patienter med behandlingsfremspringende bivirkninger, og det samlede antal forekomster af behandlingsopståede bivirkninger, gennem deltagelse i forsøget.
Tidsramme: Evalueret gennem 1 år efter behandling.
Behandlings-opståede bivirkninger vil blive vurderet via forekomsten af ​​co-morbiditet, som omfatter: kardiovaskulær morbiditet; behov for transplantation; genindlæggelser; kardiovaskulær dødelighed; og dødelighed af alle årsager.
Evalueret gennem 1 år efter behandling.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Longeveron Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

15. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 00-0000-05

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner