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Lomecel-B administré au cours d'une chirurgie de stade II pour le syndrome hypoplasique du cœur gauche (ELPIS) (ELPIS)

2 octobre 2023 mis à jour par: Longeveron Inc.

Injection de Lomecel-B chez les patients atteints d'hypoplasie du cœur gauche : une étude de phase I/II (ELPIS)

Cette étude est conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de Lomecel-B en tant que traitement d'appoint à l'intervention chirurgicale standard de stade II (BDCPA) pour le HLHS. Lomecel-B sera administré par injections intramyocardiques

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de Lomecel-B (anciennement LMSC) en tant que traitement d'appoint à l'intervention chirurgicale standard de stade II (BDCPA) pour le HLHS, qui est généralement effectuée 4 à 6 mois après la naissance. Lomecel-B sera administré par injections intramyocardiques.

Un total de 30 patients seront recrutés en 2 étapes avec 3 cohortes.

Dans la première étape, 10 patients HLHS consécutifs seront recrutés et traités avec Lomecel-B (cohorte A). Les 3 premiers patients seront traités à au moins 5 jours d'intervalle et seront évalués pour tout événement indésirable lié au traitement (ET-EI) (par exemple, infarctus du myocarde induit ou perforation). Ces patients subiront une évaluation complète pendant 5 jours pour démontrer leur innocuité avant de poursuivre avec le reste de la cohorte. Après 6 mois de post-traitement du dernier patient de la cohorte A, un examen formel de l'innocuité sera effectué avant de passer à la phase suivante.

La deuxième étape est en double aveugle, dans laquelle 20 patients HLHS seront randomisés pour recevoir soit un traitement avec Lomecel-B (cohorte B, 10 patients), soit ne recevront aucune cellule et aucune injection (cohorte C, 10 patients).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30307
        • Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion : tous les patients doivent avoir un HLHS (tous types) nécessitant une intervention chirurgicale BDCPA.

Critères d'exclusion : tous les patients ne doivent présenter aucun des éléments suivants.

  1. Sinusoïdes importantes de l'artère coronaire.
  2. Nécessité d'une assistance circulatoire mécanique avant la chirurgie BDCPA.
  3. Preuve sous-jacente d'arythmie nécessitant un traitement anti-arythmique.
  4. Nécessité d'une chirurgie concomitante pour coarctation aortique ou réparation de la valve tricuspide.
  5. HLHS et cloison auriculaire restrictive ou intacte.
  6. Subissant la procédure de stade I (Norwood) qui n'a pas HLHS.
  7. Positivité sérique pour : VIH ; l'antigène de surface du virus de l'hépatite B (HBV BsAg); et/ou le virus virémique de l'hépatite C (VHC).
  8. Parent/tuteur qui ne veut pas ou ne peut pas se conformer au suivi nécessaire.
  9. Inadéquation pour l'étude basée sur l'opinion clinique de l'Investigateur.
  10. Anomalies chromosomiques documentées

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte A - Phase 1 (Open Label)
10 patients HLHS consécutifs seront recrutés et traités avec des cellules souches mésenchymateuses de Longeveron (LMSC). Une administration unique de LMSC sera effectuée par injections intramyocardiques au cours de la chirurgie de stade II (BDCPA). Le dosage est basé sur le poids corporel. Chaque patient traité par LMSC recevra 2,5 x 105 LMSC par kg de poids corporel. La dose totale de cellules sera d'environ 600 microlitres.
Biologique: Cellules souches mésenchymateuses de Longeveron
Cellule souche mésenchymateuse allogénique dérivée de la moelle osseuse
Autres noms:
  • LMSC
Expérimental: Cohorte B - Groupe de traitement de phase 2
En double aveugle, dans lequel 20 patients HLHS seront randomisés pour recevoir un traitement avec des cellules souches mésenchymateuses de Longeveron (LMSC) (cohorte B, 10 patients) effectué via des injections intramyocardiques pendant la chirurgie de stade II (BDCPA), ou ne recevront aucune cellule et aucune injection (cohorte C, 10 patients) pendant la chirurgie de stade II (BDCPA). La deuxième étape consiste à obtenir des données préliminaires sur l'innocuité et l'efficacité qui permettront et guideront un essai ultérieur de phase 2 plus important.
Biologique: Cellules souches mésenchymateuses de Longeveron
Cellule souche mésenchymateuse allogénique dérivée de la moelle osseuse
Autres noms:
  • LMSC
Aucune intervention: Cohorte C - Groupe témoin de phase 2
En double aveugle, dans lequel 20 patients HLHS seront randomisés pour recevoir un traitement avec des cellules souches mésenchymateuses de Longeveron (LMSC) (cohorte B, 10 patients) effectué via des injections intramyocardiques pendant la chirurgie de stade II (BDCPA), ou ne recevront aucune cellule et aucune injection (cohorte C, 10 patients) pendant la chirurgie de stade II (BDCPA). La deuxième étape consiste à obtenir des données préliminaires sur l'innocuité et l'efficacité qui permettront et guideront un essai ultérieur de phase 2 plus important.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité : Évaluer l'innocuité et la faisabilité de l'injection intramyocardique de LMSC au cours de l'opération de stade II (BDCPA) pour la HLHS via l'incidence des événements indésirables graves apparus sous traitement.
Délai: Évalué pendant 1 an après le traitement.
L'incidence des événements indésirables graves apparus sous traitement sera évaluée, notamment : tachycardie ventriculaire soutenue/symptomatique nécessitant une intervention avec un soutien inotrope ; aggravation de l'insuffisance cardiaque; infarctus du myocarde; opération cardiovasculaire non planifiée pour tamponnade cardiaque; infection au cours du premier mois post-traitement ; et la mort.
Évalué pendant 1 an après le traitement.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité : variation par rapport à la ligne de base de la fraction d'éjection ventriculaire droite (%).
Délai: Évalué pendant 1 an après le traitement.
Utilisé pour évaluer la fonction cardiaque.
Évalué pendant 1 an après le traitement.
Efficacité : modification par rapport à la ligne de base du volume télésystolique du ventricule droit.
Délai: Évalué pendant 1 an après le traitement.
Utilisé pour évaluer la fonction cardiaque.
Évalué pendant 1 an après le traitement.
Efficacité : changement par rapport à la ligne de base du volume télédiastolique du ventricule droit.
Délai: Évalué pendant 1 an après le traitement.
Utilisé pour évaluer la fonction cardiaque.
Évalué pendant 1 an après le traitement.
Efficacité : changement par rapport à la ligne de base du diamètre télédiastolique du ventricule droit.
Délai: Évalué pendant 1 an après le traitement.
Utilisé pour évaluer la fonction cardiaque.
Évalué pendant 1 an après le traitement.
Efficacité : changement par rapport à la régurgitation tricuspide initiale.
Délai: Évalué pendant 1 an après le traitement.
Utilisé pour évaluer la fonction cardiaque. Mesuré par échocardiogrammes en série et IRM.
Évalué pendant 1 an après le traitement.
Efficacité : Changement de poids (en kilogrammes).
Délai: Évalué pendant 1 an après le traitement.
Utilisé pour évaluer les changements dans la croissance somatique.
Évalué pendant 1 an après le traitement.
Efficacité : Modification de la taille (en centimètres).
Délai: Évalué pendant 1 an après le traitement.
Utilisé pour évaluer les changements dans la croissance somatique.
Évalué pendant 1 an après le traitement.
Efficacité : Modification du périmètre crânien (en centimètres).
Délai: Évalué pendant 1 an après le traitement.
Utilisé pour évaluer les changements dans la croissance somatique.
Évalué pendant 1 an après le traitement.
Efficacité : nombre de patients présentant des événements indésirables liés au traitement et nombre total d'occurrences d'événements indésirables liés au traitement, tout au long de la participation à l'essai.
Délai: Évalué pendant 1 an après le traitement.
Les événements indésirables liés au traitement seront évalués en fonction de l'incidence de la comorbidité, qui comprend : la morbidité cardiovasculaire ; besoin de greffe; les réhospitalisations ; mortalité cardiovasculaire; et la mortalité toutes causes confondues.
Évalué pendant 1 an après le traitement.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Longeveron Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 février 2018

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2018

Première publication (Réel)

15 mai 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 00-0000-05

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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