Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Lomecel-B levererat under steg II-kirurgi för hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom (ELPIS) (ELPIS)

2 oktober 2023 uppdaterad av: Longeveron Inc.

Lomecel-B-injektion hos patienter med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom: en fas I/II-studie (ELPIS)

Denna studie är utformad för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av Lomecel-B som en tilläggsterapi till standardsteg II (BDCPA) kirurgisk intervention för HLHS. Lomecel-B kommer att levereras via intramyokardiala injektioner

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är utformad för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Lomecel-B (tidigare LMSCs) som en tilläggsterapi till standardsteg II (BDCPA) kirurgisk intervention för HLHS, som vanligtvis utförs 4 - 6 månader efter födseln. Lomecel-B kommer att levereras via intramyokardiala injektioner.

Totalt 30 patienter kommer att registreras i 2 steg med 3 kohorter.

I det första skedet kommer 10 på varandra följande HLHS-patienter att skrivas in och behandlas med Lomecel-B (Kohort A). De första 3 patienterna kommer att behandlas med minst 5 dagars mellanrum och kommer att utvärderas för eventuella behandlingsuppkomna biverkningar (TE-AE) (t.ex. inducerad hjärtinfarkt eller perforation). Dessa patienter kommer att genomgå fullständig utvärdering i 5 dagar för att visa säkerhet innan de fortsätter med resten av kohorten. Efter 6 månader efter behandling av den sista patienten i kohort A kommer en formell säkerhetsgenomgång att genomföras innan nästa fas går vidare.

Det andra steget är dubbelblindat, där 20 HLHS-patienter kommer att randomiseras till att antingen få behandling med Lomecel-B (Kohort B, 10 patienter), eller kommer att få inga celler och ingen injektion (Kohort C, 10 patienter).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30307
        • Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier: alla patienter måste ha HLHS (alla typer) som kräver BDCPA-kirurgi.

Uteslutningskriterier: alla patienter får inte ha något av följande.

  1. Betydande kransartär sinusoider.
  2. Krav på mekaniskt cirkulationsstöd före BDCPA-operation.
  3. Underliggande tecken på arytmi som kräver antiarytmibehandling.
  4. Behov av samtidig operation för aorta-koarktation eller trikuspidalklaffreparation.
  5. HLHS och restriktiv eller intakt förmaksseptum.
  6. Genomgår steg I (Norwood) proceduren som inte har HLHS.
  7. Serumpositivitet för: HIV; hepatit B virus ytantigen (HBV BsAg); och/eller viremiskt hepatit C-virus (HCV).
  8. Förälder/vårdnadshavare som inte vill eller kan följa nödvändig uppföljning.
  9. Olämplighet för studien baserat på utredarens kliniska åsikt.
  10. Dokumenterade kromosomavvikelser

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort A - Fas 1 (Open Label)
10 på varandra följande HLHS-patienter kommer att registreras och behandlas med Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSC). En enda administrering av LMSCs kommer att utföras via intramyokardiala injektioner under steg II (BDCPA) operationen. Dosering baseras på kroppsvikt. Varje LMSC-behandlad patient kommer att ges 2,5 x 105 LMSCs per kg kroppsvikt. Hela dosen av cellerna kommer att vara ungefär 600 mikroliter.
Biologisk: Longeveron mesenkymala stamceller
Allogena benmärgshärledda mesenkymala stamceller
Andra namn:
  • LMSCs
Experimentell: Kohort B - Fas 2 Behandlingsgrupp
Dubbelblind, där 20 HLHS-patienter kommer att randomiseras för att antingen få behandling med Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSC) (Kohort B, 10 patienter) utförda via intramyokardiala injektioner under operationen i steg II (BDCPA), eller kommer att få inga celler och ingen injektion (Kohort C, 10 patienter) under operationen i steg II (BDCPA). Det andra steget är att erhålla preliminära säkerhets- och effektdata som möjliggör och vägleder en efterföljande större fas 2-studie.
Biologisk: Longeveron mesenkymala stamceller
Allogena benmärgshärledda mesenkymala stamceller
Andra namn:
  • LMSCs
Inget ingripande: Kohort C - Fas 2 kontrollgrupp
Dubbelblind, där 20 HLHS-patienter kommer att randomiseras för att antingen få behandling med Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSC) (Kohort B, 10 patienter) utförda via intramyokardiala injektioner under operationen i steg II (BDCPA), eller kommer att få inga celler och ingen injektion (Kohort C, 10 patienter) under operationen i steg II (BDCPA). Det andra steget är att erhålla preliminära säkerhets- och effektdata som möjliggör och vägleder en efterföljande större fas 2-studie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet: För att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av intramyokardiell injektion av LMSCs under steg II (BDCPA) operationen för HLHS via incidensen av behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar.
Tidsram: Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Incidensen av behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar kommer att utvärderas, inklusive: ihållande/symptomatisk ventrikulär takykardi som kräver intervention med inotropt stöd; förvärring av hjärtsvikt; hjärtinfarkt; oplanerad kardiovaskulär operation för hjärttamponad; infektion under den första månaden efter behandling; och döden.
Utvärderad genom 1 år efterbehandling.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt: Förändring från baslinjen i höger ventrikulär ejektionsfraktion (%).
Tidsram: Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Används för att bedöma hjärtfunktionen.
Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Effekt: Ändring från baslinjen i höger ventrikulär ändsystolisk volym.
Tidsram: Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Används för att bedöma hjärtfunktionen.
Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Effekt: Ändring från baslinjen i höger ventrikulär slutdiastolisk volym.
Tidsram: Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Används för att bedöma hjärtfunktionen.
Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Effekt: Förändring från baslinjen i höger ventrikulär ände-diastolisk diameter.
Tidsram: Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Används för att bedöma hjärtfunktionen.
Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Effekt: Förändring från trikuspidaluppstötningar vid baslinjen.
Tidsram: Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Används för att bedöma hjärtfunktionen. Mäts med seriella ekokardiogram och MRT.
Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Effekt: Förändring i vikt (i kilogram).
Tidsram: Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Används för att bedöma förändring i somatisk tillväxt.
Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Effekt: Förändring i höjd (i centimeter).
Tidsram: Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Används för att bedöma förändring i somatisk tillväxt.
Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Effekt: Förändring av huvudomkrets (i centimeter).
Tidsram: Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Används för att bedöma förändring i somatisk tillväxt.
Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Effekt: Antal patienter med behandlingsuppkomna biverkningar, och totalt antal förekomster av behandlingsuppkomna biverkningar, under hela prövningen.
Tidsram: Utvärderad genom 1 år efterbehandling.
Behandlingsuppkommande biverkningar kommer att bedömas via incidensen av samsjuklighet, som inkluderar: kardiovaskulär sjuklighet; behov av transplantation; återinläggningar; kardiovaskulär dödlighet; och dödlighet av alla orsaker.
Utvärderad genom 1 år efterbehandling.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Longeveron Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 februari 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2018

Första postat (Faktisk)

15 maj 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 00-0000-05

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på HLHS

Kliniska prövningar på Longeveron mesenkymala stamceller

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera