Lomecel-B während einer Operation im Stadium II bei hypoplastischem Linksherzsyndrom (ELPIS) geliefert (ELPIS)
2. Oktober 2023 aktualisiert von: Longeveron Inc.
Lomecel-B-Injektion bei Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom: Eine Phase-I/II-Studie (ELPIS)
Diese Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Lomecel-B als Zusatztherapie zum standardmäßigen chirurgischen Eingriff im Stadium II (BDCPA) bei HLHS zu bewerten.
Lomecel-B wird über intramyokardiale Injektionen verabreicht
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie soll die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Lomecel-B (ehemals LMSCs) als Zusatztherapie zum standardmäßigen chirurgischen Eingriff im Stadium II (BDCPA) bei HLHS bewerten, der typischerweise 4 bis 6 Monate nach der Geburt durchgeführt wird. Lomecel-B wird über intramyokardiale Injektionen verabreicht.
Insgesamt 30 Patienten werden in 2 Stufen mit 3 Kohorten aufgenommen.
In der ersten Phase werden 10 aufeinanderfolgende HLHS-Patienten aufgenommen und mit Lomecel-B (Kohorte A) behandelt. Die ersten 3 Patienten werden im Abstand von mindestens 5 Tagen behandelt und auf behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TE-AEs) (z. B. induzierter Myokardinfarkt oder Perforation) untersucht. Diese Patienten werden 5 Tage lang einer vollständigen Bewertung unterzogen, um die Sicherheit nachzuweisen, bevor mit dem Rest der Kohorte fortgefahren wird. Nach 6 Monaten Nachbehandlung des letzten Patienten der Kohorte A wird eine formelle Sicherheitsüberprüfung durchgeführt, bevor mit der nächsten Phase fortgefahren wird.
Die zweite Phase ist doppelblind, in der 20 HLHS-Patienten randomisiert werden, um entweder eine Behandlung mit Lomecel-B (Kohorte B, 10 Patienten) oder keine Zellen und keine Injektion (Kohorte C, 10 Patienten) zu erhalten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
10
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30307
- Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
- University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Tag bis 1 Jahr (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien: Alle Patienten müssen HLHS (alle Typen) haben, die eine BDCPA-Operation erfordern.
Ausschlusskriterien: Alle Patienten dürfen keines der folgenden Merkmale aufweisen.
- Signifikante Sinusoide der Koronararterie.
- Notwendigkeit einer mechanischen Kreislaufunterstützung vor einer BDCPA-Operation.
- Zugrunde liegender Hinweis auf eine Arrhythmie, die eine Antiarrhythmietherapie erfordert.
- Notwendigkeit einer begleitenden Operation bei Aortenstenose oder Trikuspidalklappenreparatur.
- HLHS und restriktives oder intaktes Vorhofseptum.
- Sich dem Verfahren der Stufe I (Norwood) unterziehen, das kein HLHS hat.
- Serumpositivität für: HIV; Oberflächenantigen des Hepatitis-B-Virus (HBV BsAg); und/oder virämisches Hepatitis-C-Virus (HCV).
- Elternteil/Erziehungsberechtigter, der nicht willens oder nicht in der Lage ist, die erforderliche Nachsorge zu erfüllen.
- Ungeeignet für die Studie basierend auf der klinischen Meinung des Prüfarztes.
- Dokumentierte Chromosomenanomalien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Kohorte A - Phase 1 (Open Label)
10 aufeinanderfolgende HLHS-Patienten werden aufgenommen und mit mesenchymalen Stammzellen (LMSCs) von Longeveron behandelt.
Eine einzelne Verabreichung von LMSCs wird über intramyokardiale Injektionen während der Operation im Stadium II (BDCPA) durchgeführt.
Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht.
Jeder mit LMSC behandelte Patient erhält 2,5 x 105 LMSCs pro kg Körpergewicht.
Die Gesamtdosis der Zellen beträgt etwa 600 Mikroliter.
|
Allogene, aus dem Knochenmark stammende mesenchymale Stammzelle
Andere Namen:
|
|
Experimental: Kohorte B – Phase-2-Behandlungsgruppe
Doppelblind, bei dem 20 HLHS-Patienten randomisiert werden, um entweder eine Behandlung mit mesenchymalen Longeveron-Stammzellen (LMSCs) (Kohorte B, 10 Patienten) zu erhalten, die über intramyokardiale Injektionen während der Operation der Stufe II (BDCPA) durchgeführt wird, oder sie erhalten keine Zellen und keine Injektion (Kohorte C, 10 Patienten) während der Operation im Stadium II (BDCPA).
Die zweite Phase besteht darin, vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zu erhalten, die eine nachfolgende größere Phase-2-Studie ermöglichen und leiten werden.
|
Allogene, aus dem Knochenmark stammende mesenchymale Stammzelle
Andere Namen:
|
|
Kein Eingriff: Kohorte C – Phase-2-Kontrollgruppe
Doppelblind, bei dem 20 HLHS-Patienten randomisiert werden, um entweder eine Behandlung mit mesenchymalen Longeveron-Stammzellen (LMSCs) (Kohorte B, 10 Patienten) zu erhalten, die über intramyokardiale Injektionen während der Operation der Stufe II (BDCPA) durchgeführt wird, oder sie erhalten keine Zellen und keine Injektion (Kohorte C, 10 Patienten) während der Operation im Stadium II (BDCPA).
Die zweite Phase besteht darin, vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zu erhalten, die eine nachfolgende größere Phase-2-Studie ermöglichen und leiten werden.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Sicherheit: Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit der intramyokardialen Injektion von LMSCs während der Operation im Stadium II (BDCPA) für HLHS anhand der Inzidenz von behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen.
Zeitfenster: Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Die Inzidenz behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse wird bewertet, darunter: anhaltende/symptomatische ventrikuläre Tachykardie, die eine Intervention mit inotroper Unterstützung erfordert; Verschlimmerung der Herzinsuffizienz; Herzinfarkt; ungeplante kardiovaskuläre Operation wegen Herztamponade; Infektion während des ersten Monats nach der Behandlung; und Tod.
|
Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Wirksamkeit: Veränderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert (%).
Zeitfenster: Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Wird zur Beurteilung der Herzfunktion verwendet.
|
Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
|
Wirksamkeit: Veränderung des rechtsventrikulären endsystolischen Volumens gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Wird zur Beurteilung der Herzfunktion verwendet.
|
Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
|
Wirksamkeit: Veränderung des rechtsventrikulären enddiastolischen Volumens gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Wird zur Beurteilung der Herzfunktion verwendet.
|
Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
|
Wirksamkeit: Veränderung des rechtsventrikulären enddiastolischen Durchmessers gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Wird zur Beurteilung der Herzfunktion verwendet.
|
Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
|
Wirksamkeit: Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Trikuspidalinsuffizienz.
Zeitfenster: Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Wird zur Beurteilung der Herzfunktion verwendet.
Gemessen durch serielle Echokardiogramme und MRT.
|
Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
|
Wirksamkeit: Gewichtsänderung (in Kilogramm).
Zeitfenster: Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Wird verwendet, um die Veränderung des somatischen Wachstums zu beurteilen.
|
Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
|
Wirksamkeit: Höhenänderung (in Zentimetern).
Zeitfenster: Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Wird verwendet, um die Veränderung des somatischen Wachstums zu beurteilen.
|
Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
|
Wirksamkeit: Veränderung des Kopfumfangs (in Zentimetern).
Zeitfenster: Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Wird verwendet, um die Veränderung des somatischen Wachstums zu beurteilen.
|
Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
|
Wirksamkeit: Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und Gesamtzahl des Auftretens von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen während der gesamten Teilnahme an der Studie.
Zeitfenster: Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Unter der Behandlung auftretende unerwünschte Ereignisse werden anhand der Inzidenz von Komorbidität bewertet, darunter: kardiovaskuläre Morbidität; Notwendigkeit einer Transplantation; Wiedereinweisungen ins Krankenhaus; kardiovaskuläre Sterblichkeit; und Gesamtmortalität.
|
Bewertet über 1 Jahr Nachbehandlung.
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
21. Februar 2018
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. Juni 2024
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. Februar 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. Mai 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. Mai 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
4. Oktober 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Oktober 2023
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 00-0000-05
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .