Lomecel-B podawany podczas operacji II stopnia zespołu niedorozwoju lewego serca (ELPIS) (ELPIS)
2 października 2023 zaktualizowane przez: Longeveron Inc.
Wstrzyknięcie Lomecel-B pacjentom z zespołem niedorozwoju lewego serca: badanie fazy I/II (ELPIS)
Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności Lomecel-B jako terapii wspomagającej standardową interwencję chirurgiczną stopnia II (BDCPA) w przypadku HLHS.
Lomecel-B będzie dostarczany poprzez wstrzyknięcia do mięśnia sercowego
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności Lomecel-B (wcześniej LMSC) jako terapii wspomagającej standardową interwencję chirurgiczną stopnia II (BDCPA) w przypadku HLHS, którą zwykle przeprowadza się 4–6 miesięcy po urodzeniu. Lomecel-B będzie dostarczany poprzez wstrzyknięcia do mięśnia sercowego.
Łącznie 30 pacjentów zostanie zapisanych w 2 etapach z 3 kohortami.
W pierwszym etapie 10 kolejnych pacjentów z HLHS zostanie włączonych do badania i leczonych Lomecelem-B (kohorta A). Pierwsi trzej pacjenci będą leczeni w odstępie nie krótszym niż 5 dni i zostaną poddani ocenie pod kątem wszelkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TE-AE) (np. indukowany zawał mięśnia sercowego lub perforacja). Pacjenci ci będą poddawani pełnej ocenie przez 5 dni w celu wykazania bezpieczeństwa przed przystąpieniem do dalszej części kohorty. Po 6 miesiącach od leczenia ostatniego pacjenta z kohorty A, przed przejściem do następnej fazy zostanie przeprowadzona formalna ocena bezpieczeństwa.
Drugi etap jest podwójnie zaślepiony, w którym 20 pacjentów z HLHS zostanie losowo przydzielonych do leczenia Lomecelem-B (kohorta B, 10 pacjentów) lub nie otrzyma komórek ani zastrzyku (kohorta C, 10 pacjentów).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30307
- Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 dzień do 1 rok (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia: wszyscy pacjenci muszą mieć HLHS (wszystkich typów) wymagający operacji BDCPA.
Kryteria wykluczenia: wszyscy pacjenci nie mogą mieć żadnego z poniższych.
- Istotne sinusoidy tętnic wieńcowych.
- Konieczność mechanicznego wspomagania krążenia przed operacją BDCPA.
- Podstawowy dowód arytmii wymagający terapii przeciwarytmicznej.
- Konieczność jednoczesnej operacji koarktacji aorty lub naprawy zastawki trójdzielnej.
- HLHS i restrykcyjna lub nienaruszona przegroda międzyprzedsionkowa.
- Przechodzenie procedury etapu I (Norwood), która nie ma HLHS.
- Wynik pozytywny w surowicy dla: HIV; antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV BsAg); i/lub wirusem wirusowego zapalenia wątroby typu C (HCV).
- Rodzic/opiekun, który nie chce lub nie jest w stanie zastosować się do niezbędnych działań następczych.
- Nieprzydatność do badania na podstawie opinii klinicznej Badacza.
- Udokumentowane nieprawidłowości chromosomalne
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta A — faza 1 (otwarta próba)
10 kolejnych pacjentów z HLHS zostanie zapisanych i leczonych mezenchymalnymi komórkami macierzystymi Longeveron (LMSC).
Pojedyncze podanie LMSC zostanie przeprowadzone poprzez wstrzyknięcie do mięśnia sercowego podczas operacji II stopnia (BDCPA).
Dawkowanie zależy od masy ciała.
Każdy pacjent leczony LMSC otrzyma 2,5 x 105 LMSC na kg masy ciała.
Cała dawka komórek wyniesie około 600 mikrolitrów.
|
Allogeniczna mezenchymalna komórka macierzysta pochodząca ze szpiku kostnego
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Kohorta B — grupa leczenia fazy 2
Podwójnie zaślepiona próba, w której 20 pacjentów z HLHS zostanie losowo przydzielonych do leczenia mezenchymalnymi komórkami macierzystymi Longeveron (LMSC) (kohorta B, 10 pacjentów) w postaci wstrzyknięć do mięśnia sercowego podczas operacji II etapu (BDCPA) lub nie otrzyma żadnych komórek i bez iniekcji (kohorta C, 10 pacjentów) podczas operacji II stopnia (BDCPA).
Drugim etapem jest uzyskanie wstępnych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności, które umożliwią i pokierują kolejnym większym badaniem fazy 2.
|
Allogeniczna mezenchymalna komórka macierzysta pochodząca ze szpiku kostnego
Inne nazwy:
|
|
Brak interwencji: Kohorta C — grupa kontrolna fazy 2
Podwójnie zaślepiona próba, w której 20 pacjentów z HLHS zostanie losowo przydzielonych do leczenia mezenchymalnymi komórkami macierzystymi Longeveron (LMSC) (kohorta B, 10 pacjentów) w postaci wstrzyknięć do mięśnia sercowego podczas operacji II etapu (BDCPA) lub nie otrzyma żadnych komórek i bez iniekcji (kohorta C, 10 pacjentów) podczas operacji II stopnia (BDCPA).
Drugim etapem jest uzyskanie wstępnych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności, które umożliwią i pokierują kolejnym większym badaniem fazy 2.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo: ocena bezpieczeństwa i wykonalności wstrzyknięcia do mięśnia sercowego LMSC podczas operacji Etapu II (BDCPA) z powodu HLHS na podstawie częstości występowania poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
Ramy czasowe: Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Oceniona zostanie częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, w tym: utrzymujący się/objawowy częstoskurcz komorowy wymagający interwencji ze wsparciem inotropowym; zaostrzenie niewydolności serca; zawał mięśnia sercowego; nieplanowana operacja sercowo-naczyniowa z powodu tamponady serca; infekcja w pierwszym miesiącu po leczeniu; i śmierć.
|
Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność: zmiana frakcji wyrzutowej prawej komory (%) w stosunku do wartości początkowej.
Ramy czasowe: Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Służy do oceny czynności serca.
|
Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
|
Skuteczność: Zmiana od wartości początkowej objętości końcowoskurczowej prawej komory.
Ramy czasowe: Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Służy do oceny czynności serca.
|
Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
|
Skuteczność: Zmiana w stosunku do wartości początkowej objętości końcoworozkurczowej prawej komory.
Ramy czasowe: Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Służy do oceny czynności serca.
|
Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
|
Skuteczność: Zmiana w stosunku do wartości początkowej średnicy końcoworozkurczowej prawej komory.
Ramy czasowe: Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Służy do oceny czynności serca.
|
Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
|
Skuteczność: Zmiana niedomykalności zastawki trójdzielnej w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Służy do oceny czynności serca.
Mierzone za pomocą seryjnych echokardiogramów i MRI.
|
Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
|
Skuteczność: Zmiana wagi (w kilogramach).
Ramy czasowe: Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Służy do oceny zmian we wzroście somatycznym.
|
Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
|
Skuteczność: zmiana wzrostu (w centymetrach).
Ramy czasowe: Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Służy do oceny zmian we wzroście somatycznym.
|
Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
|
Skuteczność: zmiana obwodu głowy (w centymetrach).
Ramy czasowe: Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Służy do oceny zmian we wzroście somatycznym.
|
Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
|
Skuteczność: Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem oraz całkowita liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem w całym okresie uczestnictwa w badaniu.
Ramy czasowe: Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem zostaną ocenione na podstawie występowania chorób współistniejących, które obejmują: zachorowalność na choroby układu krążenia; potrzeba przeszczepu; ponowne hospitalizacje; śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych; i śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny.
|
Oceniano przez 1 rok po leczeniu.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 lutego 2018
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 czerwca 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 lutego 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 maja 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 maja 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 października 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 października 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 00-0000-05
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .