Lomecel-B entregue durante a cirurgia de estágio II para síndrome do coração esquerdo hipoplásico (ELPIS) (ELPIS)
2 de outubro de 2023 atualizado por: Longeveron Inc.
Injeção de Lomecel-B em pacientes com síndrome do coração esquerdo hipoplásico: um estudo de fase I/II (ELPIS)
Este estudo foi concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de Lomecel-B como uma terapia adjuvante para a intervenção cirúrgica de estágio II padrão (BDCPA) para HLHS.
Lomecel-B será administrado por meio de injeções intramiocárdicas
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de Lomecel-B (anteriormente LMSCs) como uma terapia adjuvante para a intervenção cirúrgica de estágio II padrão (BDCPA) para HLHS, que é normalmente realizada em 4 - 6 meses após o nascimento. Lomecel-B será administrado por meio de injeções intramiocárdicas.
Um total de 30 pacientes será inscrito em 2 etapas com 3 coortes.
Na primeira etapa, 10 pacientes consecutivos com HLHS serão inscritos e tratados com Lomecel-B (Coorte A). Os primeiros 3 pacientes serão tratados com pelo menos 5 dias de intervalo e serão avaliados quanto a quaisquer eventos adversos emergentes do tratamento (TE-AEs) (por exemplo, infarto do miocárdio induzido ou perfuração). Esses pacientes serão submetidos a avaliação completa por 5 dias para demonstrar segurança antes de prosseguir com o restante da coorte. Após 6 meses pós-tratamento do último paciente da Coorte A, uma revisão formal de segurança será realizada antes de prosseguir para a próxima fase.
O segundo estágio é duplo-cego, no qual 20 pacientes com HLHS serão randomizados para receber tratamento com Lomecel-B (Coorte B, 10 pacientes) ou não receberão células e nenhuma injeção (Coorte C, 10 pacientes).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30307
- Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland Medical Center
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 dia a 1 ano (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão: todos os pacientes devem ter HLHS (todos os tipos) que requerem cirurgia BDCPA.
Critérios de exclusão: todos os pacientes não devem ter nenhum dos seguintes.
- Sinoides coronários significativos.
- Requisito de suporte circulatório mecânico antes da cirurgia BDCPA.
- Evidência subjacente de arritmia que requer terapia antiarrítmica.
- Necessidade de cirurgia concomitante para coarctação aórtica ou correção da valva tricúspide.
- SHCE e septo atrial restritivo ou íntegro.
- Submetido ao procedimento Estágio I (Norwood) que não possui HLHS.
- Positividade sérica para: HIV; antígeno de superfície do vírus da hepatite B (HBV BsAg); e/ou vírus da hepatite C virêmica (HCV).
- Pai/responsável que não quer ou não pode cumprir o acompanhamento necessário.
- Inadequação para o estudo com base na opinião clínica do investigador.
- Anormalidades cromossômicas documentadas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Coorte A - Fase 1 (rótulo aberto)
10 pacientes consecutivos com HLHS serão inscritos e tratados com células-tronco mesenquimais Longeveron (LMSCs).
Uma única administração de LMSCs será realizada por meio de injeções intramiocárdicas durante a cirurgia de Estágio II (BDCPA).
A dosagem é baseada no peso corporal.
Cada paciente tratado com LMSC receberá 2,5 x 105 LMSCs por kg de peso corporal.
A dose total das células será de aproximadamente 600 microlitros.
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Célula-tronco mesenquimal derivada da medula óssea alogênica
Outros nomes:
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Experimental: Coorte B - Grupo de Tratamento Fase 2
Duplo-cego, no qual 20 pacientes com HLHS serão randomizados para receber tratamento com células-tronco mesenquimais Longeveron (LMSCs) (coorte B, 10 pacientes) realizado por meio de injeções intramiocárdicas durante a cirurgia de estágio II (BDCPA) ou não receberão células e nenhuma injeção (Coorte C, 10 pacientes) durante a cirurgia de Estágio II (BDCPA).
A segunda etapa é obter dados preliminares de segurança e eficácia que permitirão e orientarão um estudo subseqüente maior de Fase 2.
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Célula-tronco mesenquimal derivada da medula óssea alogênica
Outros nomes:
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Sem intervenção: Coorte C - Grupo de Controle de Fase 2
Duplo-cego, no qual 20 pacientes com HLHS serão randomizados para receber tratamento com células-tronco mesenquimais Longeveron (LMSCs) (coorte B, 10 pacientes) realizado por meio de injeções intramiocárdicas durante a cirurgia de estágio II (BDCPA) ou não receberão células e nenhuma injeção (Coorte C, 10 pacientes) durante a cirurgia de Estágio II (BDCPA).
A segunda etapa é obter dados preliminares de segurança e eficácia que permitirão e orientarão um estudo subseqüente maior de Fase 2.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança: Avaliar a segurança e a viabilidade da injeção intramiocárdica de LMSCs durante a operação de estágio II (BDCPA) para HLHS por meio da incidência de eventos adversos graves emergentes do tratamento.
Prazo: Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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A incidência de eventos adversos graves emergentes do tratamento será avaliada, incluindo: taquicardia ventricular sustentada/sintomática que requer intervenção com suporte inotrópico; agravamento da insuficiência cardíaca; infarto do miocárdio; operação cardiovascular não planejada para tamponamento cardíaco; infecção durante o primeiro mês pós-tratamento; e morte.
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Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia: Alteração da linha de base na fração de ejeção do ventrículo direito (%).
Prazo: Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Usado para avaliar a função cardíaca.
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Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Eficácia: Alteração da linha de base no volume sistólico final do ventrículo direito.
Prazo: Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Usado para avaliar a função cardíaca.
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Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Eficácia: Alteração da linha de base no volume diastólico final do ventrículo direito.
Prazo: Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Usado para avaliar a função cardíaca.
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Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Eficácia: Alteração da linha de base no diâmetro diastólico final do ventrículo direito.
Prazo: Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Usado para avaliar a função cardíaca.
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Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Eficácia: Alteração da regurgitação tricúspide basal.
Prazo: Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Usado para avaliar a função cardíaca.
Medido por ecocardiogramas seriados e ressonância magnética.
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Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Eficácia: Mudança de peso (em quilogramas).
Prazo: Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Usado para avaliar a mudança no crescimento somático.
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Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Eficácia: Mudança de altura (em centímetros).
Prazo: Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Usado para avaliar a mudança no crescimento somático.
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Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Eficácia: Mudança na circunferência da cabeça (em centímetros).
Prazo: Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Usado para avaliar a mudança no crescimento somático.
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Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Eficácia: Número de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento e número total de ocorrências de eventos adversos emergentes do tratamento, durante a participação no estudo.
Prazo: Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Os eventos adversos emergentes do tratamento serão avaliados por meio da incidência de comorbidade, que inclui: morbidade cardiovascular; necessidade de transplante; re-hospitalizações; mortalidade cardiovascular; e mortalidade por todas as causas.
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Avaliado até 1 ano após o tratamento.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de fevereiro de 2018
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de fevereiro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de maio de 2018
Primeira postagem (Real)
15 de maio de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de outubro de 2023
Última verificação
1 de outubro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 00-0000-05
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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