Lomecel-B podaný během operace II. stupně pro syndrom hypoplastického levého srdce (ELPIS) (ELPIS)
2. října 2023 aktualizováno: Longeveron Inc.
Injekce Lomecelu-B u pacientů se syndromem hypoplastického levého srdce: studie fáze I/II (ELPIS)
Tato studie je navržena tak, aby zhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku Lomecel-B jako doplňkové terapie ke standardní chirurgické intervenci stadia II (BDCPA) pro HLHS.
Lomecel-B bude podáván intramyokardiálními injekcemi
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je navržena tak, aby zhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku Lomecel-B (dříve LMSC) jako doplňkové terapie ke standardní chirurgické intervenci stadia II (BDCPA) pro HLHS, která se obvykle provádí 4–6 měsíců po narození. Lomecel-B bude podáván intramyokardiálními injekcemi.
Celkem bude zařazeno 30 pacientů ve 2 fázích se 3 kohortami.
V první fázi bude zařazeno 10 po sobě jdoucích pacientů s HLHS, kteří budou léčeni přípravkem Lomecel-B (Kohorta A). První 3 pacienti budou léčeni s odstupem ne kratším než 5 dní a budou hodnoceni z hlediska jakýchkoli nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TE-AE) (např. indukovaného infarktu myokardu nebo perforace). Tito pacienti podstoupí úplné hodnocení po dobu 5 dnů, aby se prokázala bezpečnost, než se bude pokračovat se zbytkem kohorty. Po 6 měsících po léčbě posledního pacienta z kohorty A bude před pokračováním do další fáze provedeno formální přezkoumání bezpečnosti.
Druhá fáze je dvojitě zaslepená, ve které bude 20 pacientů s HLHS randomizováno buď k léčbě Lomecelem-B (Kohorta B, 10 pacientů), nebo nebudou dostávat žádné buňky a žádnou injekci (Kohorta C, 10 pacientů).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30307
- Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 den až 1 rok (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení: všichni pacienti musí mít HLHS (všechny typy) vyžadující operaci BDCPA.
Kritéria vyloučení: všichni pacienti nesmí mít žádné z následujících.
- Významné sinusoidy koronární tepny.
- Požadavek na mechanickou podporu oběhu před operací BDCPA.
- Základní důkaz arytmie vyžadující antiarytmickou terapii.
- Potřeba současné operace koarktace aorty nebo opravy trikuspidální chlopně.
- HLHS a restriktivní nebo intaktní síňové septum.
- Absolvování I. fáze (Norwood) procedury, která nemá HLHS.
- Sérová pozitivita pro: HIV; povrchový antigen viru hepatitidy B (HBV BsAg); a/nebo viremické hepatitidy C (HCV).
- Rodič/zákonný zástupce, který není ochoten nebo schopen splnit nezbytná následná opatření.
- Nevhodnost pro studii na základě klinického názoru zkoušejícího.
- Dokumentované chromozomální abnormality
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta A – fáze 1 (otevřený štítek)
10 po sobě jdoucích pacientů s HLHS bude zapsáno a léčeno pomocí Longeveron Mezenchymal Stem Cells (LMSC).
Jednorázové podání LMSC bude provedeno intramyokardiálními injekcemi během operace II. stupně (BDCPA).
Dávkování je založeno na tělesné hmotnosti.
Každému pacientovi léčenému LMSC bude podáno 2,5 x 105 LMSC na kg tělesné hmotnosti.
Celá dávka buněk bude zhruba 600 mikrolitrů.
|
Alogenní mezenchymální kmenová buňka pocházející z kostní dřeně
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta B - Léčebná skupina fáze 2
Dvojitě zaslepená, ve které bude 20 pacientů s HLHS randomizováno tak, aby buď dostali léčbu Longeveronovými mezenchymálními kmenovými buňkami (LMSC) (Kohorta B, 10 pacientů) provedenou intramyokardiálními injekcemi během operace II. stupně (BDCPA), nebo nedostali žádné buňky a žádná injekce (Kohorta C, 10 pacientů) během operace stadia II (BDCPA).
Druhou fází je získání předběžných údajů o bezpečnosti a účinnosti, které umožní a vedou následnou větší studii fáze 2.
|
Alogenní mezenchymální kmenová buňka pocházející z kostní dřeně
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Kohorta C - Kontrolní skupina 2. fáze
Dvojitě zaslepená, ve které bude 20 pacientů s HLHS randomizováno tak, aby buď dostali léčbu Longeveronovými mezenchymálními kmenovými buňkami (LMSC) (Kohorta B, 10 pacientů) provedenou intramyokardiálními injekcemi během operace II. stupně (BDCPA), nebo nedostali žádné buňky a žádná injekce (Kohorta C, 10 pacientů) během operace stadia II (BDCPA).
Druhou fází je získání předběžných údajů o bezpečnosti a účinnosti, které umožní a vedou následnou větší studii fáze 2.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost: Vyhodnotit bezpečnost a proveditelnost intramyokardiální injekce LMSC během operace fáze II (BDCPA) pro HLHS prostřednictvím výskytu závažných nežádoucích příhod, které se objevily při léčbě.
Časové okno: Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Bude vyhodnocena incidence závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou, včetně: trvalé/symptomatické ventrikulární tachykardie vyžadující intervenci s inotropní podporou; zhoršení srdečního selhání; infarkt myokardu; neplánovaná kardiovaskulární operace pro srdeční tamponádu; infekce během prvního měsíce po léčbě; a smrt.
|
Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost: Změna od výchozí hodnoty ejekční frakce pravé komory (%).
Časové okno: Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Používá se k posouzení srdeční funkce.
|
Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
|
Účinnost: Změna od výchozí hodnoty v koncovém systolickém objemu pravé komory.
Časové okno: Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Používá se k posouzení srdeční funkce.
|
Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
|
Účinnost: Změna od výchozí hodnoty v koncovém diastolickém objemu pravé komory.
Časové okno: Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Používá se k posouzení srdeční funkce.
|
Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
|
Účinnost: Změna od výchozí hodnoty v koncovém diastolickém průměru pravé komory.
Časové okno: Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Používá se k posouzení srdeční funkce.
|
Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
|
Účinnost: Změna od výchozí hodnoty trikuspidální regurgitace.
Časové okno: Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Používá se k posouzení srdeční funkce.
Měřeno sériovými echokardiogramy a MRI.
|
Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
|
Účinnost: Změna hmotnosti (v kilogramech).
Časové okno: Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Používá se k posouzení změn v somatickém růstu.
|
Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
|
Účinnost: Změna výšky (v centimetrech).
Časové okno: Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Používá se k posouzení změn v somatickém růstu.
|
Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
|
Účinnost: Změna obvodu hlavy (v centimetrech).
Časové okno: Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Používá se k posouzení změn v somatickém růstu.
|
Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
|
Účinnost: Počet pacientů s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě a celkový počet výskytů nežádoucích příhod souvisejících s léčbou, po celou dobu účasti ve studii.
Časové okno: Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Nežádoucí účinky související s léčbou budou hodnoceny prostřednictvím incidence komorbidity, která zahrnuje: kardiovaskulární morbiditu; potřeba transplantace; opětovné hospitalizace; kardiovaskulární mortalita; a úmrtnost ze všech příčin.
|
Vyhodnoceno po 1 roce po léčbě.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. února 2018
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. června 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. února 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. května 2018
První zveřejněno (Aktuální)
15. května 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 00-0000-05
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .