Lomecel-B доставлен во время операции II этапа по поводу синдрома гипоплазии левых отделов сердца (ELPIS) (ELPIS)
2 октября 2023 г. обновлено: Longeveron Inc.
Инъекция Ломецел-Б у пациентов с синдромом гипоплазии левых отделов сердца: исследование фазы I/II (ELPIS)
Это исследование предназначено для оценки безопасности, переносимости и эффективности Lomecel-B в качестве дополнительной терапии к стандартному хирургическому вмешательству II стадии (BDCPA) по поводу HLHS.
Lomecel-B будет доставляться с помощью интрамиокардиальных инъекций
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование предназначено для оценки безопасности, переносимости и эффективности Lomecel-B (ранее LMSC) в качестве дополнительной терапии к стандартному хирургическому вмешательству II стадии (BDCPA) по поводу HLHS, которое обычно проводится через 4–6 месяцев после рождения. Lomecel-B будет доставляться с помощью интрамиокардиальных инъекций.
В общей сложности 30 пациентов будут зарегистрированы на 2 этапах с 3 когортами.
На первом этапе 10 последовательных пациентов с HLHS будут зарегистрированы и пролечены с помощью Lomecel-B (Когорта A). Первые 3 пациента будут получать лечение с интервалом не менее 5 дней и будут оцениваться на наличие любых возникших во время лечения нежелательных явлений (TE-AE) (например, индуцированный инфаркт миокарда или перфорация). Эти пациенты будут проходить полную оценку в течение 5 дней, чтобы продемонстрировать безопасность, прежде чем приступить к остальной части когорты. Через 6 месяцев после лечения последнего пациента из когорты А перед переходом к следующему этапу будет проведена официальная проверка безопасности.
Второй этап является двойным слепым, на котором 20 пациентов с HLHS будут рандомизированы либо для получения лечения Lomecel-B (когорта B, 10 пациентов), либо для лечения без клеток и инъекций (когорта C, 10 пациентов).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30307
- Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 день до 1 год (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения: все пациенты должны иметь HLHS (все типы), требующие операции BDCPA.
Критерии исключения: все пациенты не должны иметь ничего из следующего.
- Значительные синусоиды коронарных артерий.
- Необходимость механической поддержки кровообращения перед операцией BDCPA.
- Основные признаки аритмии, требующие антиаритмической терапии.
- Необходимость сопутствующей операции по поводу коарктации аорты или реконструкции трехстворчатого клапана.
- HLHS и рестриктивная или интактная межпредсердная перегородка.
- Прохождение процедуры Этапа I (Норвуд), не имеющей HLHS.
- Положительный результат сыворотки на: ВИЧ; поверхностный антиген вируса гепатита В (HBV BsAg); и/или виремический вирус гепатита С (ВГС).
- Родитель/опекун, который не желает или не может выполнять необходимые последующие действия.
- Непригодность для исследования на основании клинического мнения исследователя.
- Документированные хромосомные аномалии
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта A - Фаза 1 (открытая этикетка)
10 последовательных пациентов с HLHS будут зачислены и пролечены мезенхимальными стволовыми клетками Longeveron (LMSCs).
Однократное введение LMSC будет выполняться посредством интрамиокардиальных инъекций во время операции II стадии (BDCPA).
Дозировка основана на массе тела.
Каждому пациенту, получавшему лечение LMSC, вводят 2,5 x 105 LMSC на кг массы тела.
Вся доза клеток составит примерно 600 мкл.
|
Аллогенные мезенхимальные стволовые клетки костного мозга
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта B - группа лечения фазы 2
Двойной слепой, в котором 20 пациентов с HLHS будут рандомизированы для получения лечения мезенхимальными стволовыми клетками Лонгеврон (LMSC) (группа B, 10 пациентов), проводимого посредством интрамиокардиальных инъекций во время операции II стадии (BDCPA), или не будут получать клетки и без инъекций (группа C, 10 пациентов) во время операции II стадии (BDCPA).
Второй этап заключается в получении предварительных данных о безопасности и эффективности, которые позволят провести последующее более крупное исследование фазы 2.
|
Аллогенные мезенхимальные стволовые клетки костного мозга
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: Когорта C - Контрольная группа фазы 2
Двойной слепой, в котором 20 пациентов с HLHS будут рандомизированы для получения лечения мезенхимальными стволовыми клетками Лонгеврон (LMSC) (группа B, 10 пациентов), проводимого посредством интрамиокардиальных инъекций во время операции II стадии (BDCPA), или не будут получать клетки и без инъекций (группа C, 10 пациентов) во время операции II стадии (BDCPA).
Второй этап заключается в получении предварительных данных о безопасности и эффективности, которые позволят провести последующее более крупное исследование фазы 2.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность: Оценить безопасность и осуществимость интрамиокардиальной инъекции LMSCs во время операции Этапа II (BDCPA) по поводу HLHS по частоте развития серьезных нежелательных явлений, возникших после лечения.
Временное ограничение: Оценивается через 1 год после лечения.
|
Будет оцениваться частота серьезных нежелательных явлений, возникших после лечения, включая: устойчивую/симптоматичную желудочковую тахикардию, требующую вмешательства с инотропной поддержкой; обострение сердечной недостаточности; инфаркт миокарда; внеплановая сердечно-сосудистая операция по поводу тампонады сердца; инфекция в течение первого месяца после лечения; и смерть.
|
Оценивается через 1 год после лечения.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность: изменение по сравнению с исходным уровнем фракции выброса правого желудочка (%).
Временное ограничение: Оценивается через 1 год после лечения.
|
Используется для оценки сердечной деятельности.
|
Оценивается через 1 год после лечения.
|
|
Эффективность: изменение по сравнению с исходным уровнем конечно-систолического объема правого желудочка.
Временное ограничение: Оценивается через 1 год после лечения.
|
Используется для оценки сердечной деятельности.
|
Оценивается через 1 год после лечения.
|
|
Эффективность: изменение конечно-диастолического объема правого желудочка по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Оценивается через 1 год после лечения.
|
Используется для оценки сердечной деятельности.
|
Оценивается через 1 год после лечения.
|
|
Эффективность: изменение конечно-диастолического диаметра правого желудочка по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Оценивается через 1 год после лечения.
|
Используется для оценки сердечной деятельности.
|
Оценивается через 1 год после лечения.
|
|
Эффективность: изменение трикуспидальной регургитации по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Оценивается через 1 год после лечения.
|
Используется для оценки сердечной деятельности.
Измеряется серийными эхокардиограммами и МРТ.
|
Оценивается через 1 год после лечения.
|
|
Эффективность: Изменение веса (в килограммах).
Временное ограничение: Оценивается через 1 год после лечения.
|
Используется для оценки изменения соматического роста.
|
Оценивается через 1 год после лечения.
|
|
Эффективность: изменение роста (в сантиметрах).
Временное ограничение: Оценивается через 1 год после лечения.
|
Используется для оценки изменения соматического роста.
|
Оценивается через 1 год после лечения.
|
|
Эффективность: изменение окружности головы (в сантиметрах).
Временное ограничение: Оценивается через 1 год после лечения.
|
Используется для оценки изменения соматического роста.
|
Оценивается через 1 год после лечения.
|
|
Эффективность: количество пациентов с нежелательными явлениями, возникшими после лечения, и общее число случаев нежелательных явлений, возникших после лечения, за все время участия в исследовании.
Временное ограничение: Оценивается через 1 год после лечения.
|
Нежелательные явления, возникающие при лечении, будут оцениваться по частоте сопутствующих заболеваний, включая: сердечно-сосудистые заболевания; необходимость трансплантации; повторные госпитализации; сердечно-сосудистая смертность; и смертность от всех причин.
|
Оценивается через 1 год после лечения.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 февраля 2018 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 июня 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 февраля 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 мая 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 мая 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 октября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 октября 2023 г.
Последняя проверка
1 октября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 00-0000-05
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования HLHS
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiРекрутингСиндром гипоплазии левых отделов сердца (HLHS)Соединенные Штаты, Соединенное Королевство, Канада
-
Mayo ClinicРекрутингСиндром гипоплазии левых отделов сердца (HLHS)Соединенные Штаты