VX-445 併用療法の長期的な安全性と有効性を評価する研究
2025年9月22日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del変異のホモ接合体またはヘテロ接合体である嚢胞性線維症の被験者におけるVX-445併用療法の長期的な安全性と有効性を評価する第3相非盲検試験
この研究では、F508del変異のホモ接合体またはヘテロ接合体である嚢胞性線維症（CF）の被験者におけるテザカフトール（TEZ）およびイバカフトール（IVA）とのトリプルコンビネーション（TC）におけるVX-445の長期的な安全性と忍容性を評価します
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
507
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
承認済み 一般販売用。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Madera、California、アメリカ、93636
- Valley Children's Hospital
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Oakland、California、アメリカ、94611
- Kaiser Permanente
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical Center
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- UCSF Gateway Medical Center
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida, Shands Hospital
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Hollywood、Florida、アメリカ、33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours Children's Specialty Care
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Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Nemours Children's Hospital
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30324
- Children's Specialty Services at North Druid Hills
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
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Peoria、Illinois、アメリカ、61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- The University of Kansas Medical Center
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Tulane Medical Center
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Maine
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Portland、Maine、アメリカ、04102
- Maine Medical Partners
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Harper University Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Montana
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Billings、Montana、アメリカ、59101
- Billings Clinic Hospital
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Morristown Medical Center
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87131
- UNM Clinical and Translational Science Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10003
- The Cystic Fibrosis Center, Mount Sinai Beth Israel
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Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517
- UNC Marsico Clinical Research Center
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45220
- UC Health Holmes
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton、Ohio、アメリカ、45404
- Dayton Children's Hospital
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Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Vermont
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Colchester、Vermont、アメリカ、05446
- Vermont Lung Center
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Primary Care Center
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington Medical Center
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
- West Virginia University
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin Hospitals and Clinics
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
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Belfast、イギリス
- Belfast City Hospital
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Birmingham、イギリス
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
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Edinburgh、イギリス
- Western General Hospital
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Exeter、イギリス
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Leeds、イギリス
- Leeds General Infirmary
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London、イギリス
- King's College Hospital
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Manchester、イギリス
- Royal Manchester Children's Hospital
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Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
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Ancona、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospendali Riuniti
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Florence、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova、イタリア
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina、イタリア
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan、イタリア
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Potenza、イタリア
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
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Verona、イタリア
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
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Amsterdam、オランダ
- Academic Medical Center
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Heidelberglaan、オランダ
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen、オランダ
- UMC St. Radboud
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center
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The Hague、オランダ
- HagaZiekenhuis van den Haag
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North Adelaide、オーストラリア
- Women & Children's Hospital
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Parkville、オーストラリア
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Mater Misericordiae Ltd
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Westmead、オーストラリア
- The Children's Hospital at Westmead
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Westmead、オーストラリア
- Westmead Hospital
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Graz、オーストリア
- University of Graz
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Innsbruck、オーストリア
- Medizinische Universität Innsbruck
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Salzburg、オーストリア
- Lkh - Universitatsklinikum Der Pmu Salzburg
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Vienna、オーストリア
- Medizinische Universität Wien
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Calgary、カナダ
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Montreal、カナダ
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Québec、カナダ
- Centre Hospitalier de l'Université Laval
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Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、カナダ
- British Columbia's Children's Hospital
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Vancouver、カナダ
- St. Paul's Hospital
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Marousi、ギリシャ
- General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
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Stockholm、スウェーデン
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Brno、チェコ
- Fakultni nemocnice Brno
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Prague、チェコ
- Fakultni nemocnice v Motole
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Erlangen、ドイツ
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Giessen、ドイツ
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hanover、ドイツ
- Hannover Medical School
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Mainz、ドイツ
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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München、ドイツ
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Tübingen、ドイツ
- Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Würzburg、ドイツ
- University Hospital Wuerzburg
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Benite Cedex、フランス
- Centre Hospitalier LYON SUD
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Bordeaux、フランス
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Marseille、フランス
- Chu Marseille - Hopital Nord
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Nice、フランス
- CHU de Nice - Hopital Pasteur
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Paris、フランス
- Hôpital Cochin
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Rouen、フランス
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
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Suresnes、フランス
- Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
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Brussels、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels、ベルギー
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem、ベルギー
- UZ Antwerpen
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Ghent、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、ベルギー
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 親研究で治験薬治療を完了;または親研究で治験薬の中断がありましたが、親研究の治療期間の最後の予定された訪問まで研究訪問を完了しました。
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、被験者に追加のリスクをもたらす親研究における薬物不耐症の病歴。
- 治験薬試験への現在の参加（親試験以外）
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エルクス/テズ/IVA
治療期間: 参加者は、192週間の治療期間中、ELX 200ミリグラム(mg)を1日1回(qd)/TEZ 100mg qd/IVA 150mgを12時間ごと(q12h)投与されました。 延長期間：特定の国の参加者は延長期間に参加し、48週間の延長期間中ELX 200 mg qd / TEZ 100 mg qd / IVA 150 mg q12hの投与を継続しました。 |
経口投与用の錠剤。
他の名前：
経口投与用の固定用量配合 (FDC) 錠剤。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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治療期間：治療参加者の緊急有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から196週目まで
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1日目から196週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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102/105 有効性セットの 1 秒あたりの予測努力呼気量 (ppFEV1) パーセントの絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。
この分析セットには、プラセボ-ELX/TEZ/IVAおよびELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVAを受けた102人の親研究参加者が含まれていました。
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192週目のベースラインから
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103/105 有効性セットの 1 秒あたりの予測努力呼気量 (ppFEV1) パーセントの絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。
この分析セットには、TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA および ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA を受けた 103 人の親研究参加者が含まれていました。
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192週目のベースラインから
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102/105 有効性セットの汗塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
この分析セットには、プラセボ-ELX/TEZ/IVAおよびELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVAを受けた102人の親研究参加者が含まれていました。
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192週目のベースラインから
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103/105 有効性セットの汗塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
この分析セットには、TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA および ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA を受けた 103 人の親研究参加者が含まれていました。
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192週目のベースラインから
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102/105 有効性セットの肺増悪数 (PEx)
時間枠：192週目のベースラインから
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肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。
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192週目のベースラインから
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103/105 有効性セットの肺増悪数 (PEx)
時間枠：192週目のベースラインから
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肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。
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192週目のベースラインから
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102/105 有効性セットの最初の PEx までの時間
時間枠：192週目のベースラインから
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最初の肺増悪までの時間をカプランマイヤー推定を使用して分析し、無事象確率で表しました。
PEx は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。
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192週目のベースラインから
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103/105 有効性セットの最初の PEx までの時間
時間枠：192週目のベースラインから
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最初の肺増悪までの時間をカプランマイヤー推定を使用して分析し、無事象確率で表しました。
PEx は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。
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192週目のベースラインから
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102/105 有効性セットの体格指数 (BMI) の絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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BMIは、キログラム（kg）単位の体重を平方メートル単位（m^2）の身長で割ったものとして定義されました。この分析セットには、プラセボ-ELX/TEZ/IVAおよびELX/TEZ/IVA-ELX/TEZを投与された102人の親研究参加者が含まれていました。 /IVA。
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192週目のベースラインから
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103/105 有効性セットの体格指数 (BMI) の絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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BMIは、キログラム（kg）単位の体重を平方メートル単位（m^2）の身長で割ったものとして定義されました。この分析セットには、TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVAおよびELX/TEZ/IVA-ELXを受けた親研究参加者103名が含まれていました。 /TEZ/IVA。
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192週目のベースラインから
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102/105 有効性セットの BMI Z スコアの絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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BMIは、体重kgを身長m^2で割ったものとして定義されます。
Z スコアは、平均が標準を上回るか下回るかを説明する統計的尺度です。
年齢と性別で調整された BMI は、年齢別 BMI z スコアとして分析されました。
Z スコア 0 は平均と等しく、正常とみなされます。
数値が小さいほど値が平均より低いことを示し、数値が大きいほど値が平均より高いことを示します。
値が高いほど、BMI が高いことを示します。
この分析セットには、プラセボ-ELX/TEZ/IVAおよびELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVAを受けた102人の親研究参加者が含まれていました。
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192週目のベースラインから
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103/105 有効性セットの BMI Z スコアの絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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BMIは、体重kgを身長m^2で割ったものとして定義されます。
Z スコアは、平均が標準を上回るか下回るかを説明する統計的尺度です。
年齢と性別で調整された BMI は、年齢別 BMI z スコアとして分析されました。
Z スコア 0 は平均と等しく、正常とみなされます。
数値が小さいほど値が平均より低いことを示し、数値が大きいほど値が平均より高いことを示します。
値が高いほど、BMI が高いことを示します。
この分析セットには、TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA および ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA を受けた 103 人の親研究参加者が含まれていました。
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192週目のベースラインから
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102/105 有効性セットの体重の絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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この分析セットには、プラセボ-ELX/TEZ/IVAおよびELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVAを受けた102人の親研究参加者が含まれていました。
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192週目のベースラインから
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103/105 効能セットの体重の絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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この分析セットには、TEZ/IVA および ELX/TEZ/IVA を受けた 103 人の親研究参加者が含まれていました。
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192週目のベースラインから
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102/105 有効性セットの嚢胞性線維症質問票改訂 (CFQ-R) 呼吸領域スコアにおけるベースラインからの絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告結果です。
呼吸器領域は呼吸器症状を評価、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
この分析セットには、プラセボ-ELX/TEZ/IVAおよびELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVAを受けた102人の親研究参加者が含まれていました。
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192週目のベースラインから
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103/105 有効性セットの嚢胞性線維症質問票改訂 (CFQ-R) 呼吸領域スコアにおけるベースラインからの絶対変化
時間枠：192週目のベースラインから
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告結果です。
呼吸器領域は呼吸器症状を評価、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
この分析セットには、TEZ/IVA および ELX/TEZ/IVA を受けた 103 人の親研究参加者が含まれていました。
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192週目のベースラインから
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Daines CL, Polineni D, Tullis E, Costa S, Linnemann RW, Mall MA, McKone EF, Quon BS, Ringshausen FC, Selvadurai H, Taylor-Cousar JL, Withers NJ, Sawicki GS, Lee T, Ahluwalia N, Morlando Geiger J, Jennings M, Tan YV, Waltz D, Ramsey B, Griese M; VX17-445-105 Study Group. Long-Term Safety and Efficacy of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Adults and Adolescents with Cystic Fibrosis and at Least One F508del Allele: A Phase 3, Open-Label Extension Study. Am J Respir Crit Care Med. 2025 Apr 10. doi: 10.1164/rccm.202411-2231OC. Online ahead of print.
- Heneghan M, Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2023 Nov 20;11(11):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub4.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年10月9日
一次修了 (実際)
2023年1月9日
研究の完了 (実際)
2023年1月9日
試験登録日
最初に提出
2018年5月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年5月2日
最初の投稿 (実際)
2018年5月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月22日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX17-445-105
- 2018-000185-11 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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