VX-445-yhdistelmähoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta arvioiva tutkimus
maanantai 22. syyskuuta 2025 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 3, avoin tutkimus VX-445-yhdistelmähoidon pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508del-mutaation suhteen
Tässä tutkimuksessa arvioidaan VX-445:n pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä kolmoisyhdistelmänä (TC) tetsakaftorin (TEZ) ja ivakaftorin (IVA) kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508del-mutaation suhteen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
507
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Hyväksytty myytävänä yleisölle.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Academic Medical Center
-
Heidelberglaan, Alankomaat
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
Nijmegen, Alankomaat
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus Medical Center
-
The Hague, Alankomaat
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
-
-
-
-
North Adelaide, Australia
- Women & Children's Hospital
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Mater Misericordiae Ltd
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
Westmead, Australia
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, Belgia
- UZ Antwerpen
-
Ghent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospendali Riuniti
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Italia
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Potenza, Italia
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta
- University of Graz
-
Innsbruck, Itävalta
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Salzburg, Itävalta
- Lkh - Universitatsklinikum Der Pmu Salzburg
-
Vienna, Itävalta
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Québec, Kanada
- Centre Hospitalier de l'Université Laval
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia's Children's Hospital
-
Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Marousi, Kreikka
- General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
-
-
-
-
-
Benite Cedex, Ranska
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Bordeaux, Ranska
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Marseille, Ranska
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Nice, Ranska
- CHU de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris, Ranska
- Hôpital Cochin
-
Rouen, Ranska
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
-
Suresnes, Ranska
- Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Erlangen, Saksa
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Giessen, Saksa
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hanover, Saksa
- Hannover Medical School
-
Mainz, Saksa
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
München, Saksa
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Tübingen, Saksa
- Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
Würzburg, Saksa
- University Hospital Wuerzburg
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- Fakultni nemocnice Brno
-
Prague, Tšekki
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
- Belfast City Hospital
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
- Western General Hospital
-
Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Leeds General Infirmary
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Madera, California, Yhdysvallat, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
- Kaiser Permanente
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- UCSF Gateway Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Specialty Care
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30324
- Children's Specialty Services at North Druid Hills
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
- Maine Medical Partners
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Harper University Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Yhdysvallat, 59101
- Billings Clinic Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
- UNM Clinical and Translational Science Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- The Cystic Fibrosis Center, Mount Sinai Beth Israel
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
- UNC Marsico Clinical Research Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45220
- UC Health Holmes
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Yhdysvallat, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virginia Primary Care Center
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin Hospitals and Clinics
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Valmistunut lääketutkimus emotutkimuksessa; tai hänellä on ollut tutkimuslääkekeskeytys (-häiriöitä) emotutkimuksessa, mutta suoritettu tutkimuskäyntejä hoitojakson viimeiseen suunniteltuun käyntiin asti emotutkimuksessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi lääke-intoleranssi emotutkimuksessa, joka aiheuttaisi tutkijan mielestä lisäriskin tutkittavalle.
- Nykyinen osallistuminen lääketutkimukseen (muu kuin emotutkimus)
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA
Hoitojakso: Osallistujat saivat ELX 200 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12 tunnin välein (q12h) hoitojakson aikana 192 viikon ajan. Jatkojakso: Osallistujat tietyistä maista osallistuivat jatkojaksoon ja jatkoivat ELX 200 mg qd /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h jatkojakson aikana 48 viikon ajan. |
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti (FDC) suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoitojakso: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoidon emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 196
|
Päivästä 1 viikkoon 196
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) 102/105-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 102 vanhempia tutkimuksen osallistujaa, jotka saivat Placebo-ELX/TEZ/IVA ja ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) 103/105-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 103 vanhempia tutkimuksen osallistujaa, jotka saivat TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA ja ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl) 102/105 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 102 vanhempia tutkimuksen osallistujaa, jotka saivat Placebo-ELX/TEZ/IVA ja ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl) 103/105 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 103 vanhempia tutkimuksen osallistujaa, jotka saivat TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA ja ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä (PEx) tehokkuussarjalle 102/105
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
Keuhkojen paheneminen määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta otettava) vähintään 4 sinopulmonaalista oiretta/oiretta varten.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä (PEx) tehokkuussarjalle 103/105
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
Keuhkojen paheneminen määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta otettava) vähintään 4 sinopulmonaalista oiretta/oiretta varten.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Aika ensimmäiseen PEx:ään 102/105-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen analysoitiin käyttäen Kaplan-Meier-estimaattia ja ilmaistiin tapahtumattomana todennäköisyydellä.
PEx määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäisellä, sisäänhengitetyllä tai suun kautta annettavalla) yli tai yhtä suurella kuin neljällä sinopulmonaarisella oireella/oireella.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Aika ensimmäiseen PEx:ään 103/105 Efficacy Setille
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen analysoitiin käyttäen Kaplan-Meier-estimaattia ja ilmaistiin tapahtumattomana todennäköisyydellä.
PEx määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäisellä, sisäänhengitetyllä tai suun kautta annettavalla) yli tai yhtä suurella kuin neljällä sinopulmonaarisella oireella/oireella.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI) 102/105 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2). Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 102 vanhemman osallistujaa, jotka saivat lumelääkettä ELX/TEZ/IVA ja ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ. /IVA.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI) 103/105 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2). Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 103 vanhempia tutkimuksen osallistujaa, jotka saivat TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA ja ELX/TEZ/IVA-ELX /TEZ/IVA.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Absoluuttinen muutos BMI Z-pisteessä 102/105 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituudella m^2.
Z-pisteet on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardia korkeampi vai pienempi.
Iän ja sukupuolen mukaan sovitettu BMI analysoitiin BMI-iän z-pisteenä.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina.
Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
Suuremmat arvot ovat osoitus korkeammasta BMI:stä.
Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 102 vanhempia tutkimuksen osallistujaa, jotka saivat Placebo-ELX/TEZ/IVA ja ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Absoluuttinen muutos BMI Z-pisteessä 103/105 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituudella m^2.
Z-pisteet on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardia korkeampi vai pienempi.
Iän ja sukupuolen mukaan sovitettu BMI analysoitiin BMI-iän z-pisteenä.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina.
Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
Suuremmat arvot ovat osoitus korkeammasta BMI:stä.
Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 103 vanhempia tutkimuksen osallistujaa, jotka saivat TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA ja ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Absoluuttinen painonmuutos 102/105 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 102 vanhempia tutkimuksen osallistujaa, jotka saivat Placebo-ELX/TEZ/IVA ja ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Absoluuttinen painonmuutos tehokkuussarjalle 103/105
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 103 vanhempia tutkimuksen osallistujaa, jotka saivat TEZ/IVA:ta ja ELX/TEZ/IVA:ta.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä 102/105 tehokkuusjoukolle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 102 vanhempia tutkimuksen osallistujaa, jotka saivat Placebo-ELX/TEZ/IVA ja ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä 103/105 tehokkuusjoukolle
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 192
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Tämä analyysisarja sisälsi tutkimukseen 103 vanhempia tutkimuksen osallistujaa, jotka saivat TEZ/IVA:ta ja ELX/TEZ/IVA:ta.
|
Lähtötasosta viikolla 192
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Daines CL, Polineni D, Tullis E, Costa S, Linnemann RW, Mall MA, McKone EF, Quon BS, Ringshausen FC, Selvadurai H, Taylor-Cousar JL, Withers NJ, Sawicki GS, Lee T, Ahluwalia N, Morlando Geiger J, Jennings M, Tan YV, Waltz D, Ramsey B, Griese M; VX17-445-105 Study Group. Long-Term Safety and Efficacy of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Adults and Adolescents with Cystic Fibrosis and at Least One F508del Allele: A Phase 3, Open-Label Extension Study. Am J Respir Crit Care Med. 2025 Apr 10. doi: 10.1164/rccm.202411-2231OC. Online ahead of print.
- Heneghan M, Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2023 Nov 20;11(11):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub4.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 9. lokakuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 9. tammikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 9. tammikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. toukokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. toukokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 15. toukokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 24. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Elexacaftor, ivacaftor, Tezacaftor Drug -yhdistelmä
- ivacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX17-445-105
- 2018-000185-11 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .