Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej VX-445

22 września 2025 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej VX-445 u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji F508del

To badanie oceni długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję VX-445 w potrójnej kombinacji (TC) z tezakaftorem (TEZ) i iwakaftorem (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji F508del

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

507

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Misericordiae Ltd
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria
        • University of Graz
      • Innsbruck, Austria
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Austria
        • Lkh - Universitatsklinikum Der Pmu Salzburg
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität Wien
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgia
        • UZ Antwerpen
      • Ghent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Czechy
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Francja
      • Benite Cedex, Francja
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Bordeaux, Francja
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Marseille, Francja
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Nice, Francja
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Francja
        • Hôpital Cochin
      • Rouen, Francja
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Suresnes, Francja
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
  • Grecja
      • Marousi, Grecja
        • General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Holandia
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holandia
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medical Center
      • The Hague, Holandia
        • HagaZiekenhuis van den Haag
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Québec, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Université Laval
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Niemcy
      • Erlangen, Niemcy
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Giessen, Niemcy
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hanover, Niemcy
        • Hannover Medical School
      • Mainz, Niemcy
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Niemcy
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Tübingen, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Würzburg, Niemcy
        • University Hospital Wuerzburg
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30324
        • Children's Specialty Services at North Druid Hills
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
        • UNM Clinical and Translational Science Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • The Cystic Fibrosis Center, Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27517
        • UNC Marsico Clinical Research Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospitals and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Włochy
      • Ancona, Włochy
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospendali Riuniti
      • Florence, Włochy
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Włochy
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Włochy
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Potenza, Włochy
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Włochy
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Western General Hospital
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds General Infirmary
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończone leczenie badanym lekiem w badaniu nadrzędnym; lub miał(a) przerwę(-y) w badaniu nadrzędnym, ale odbył wizyty studyjne do ostatniej zaplanowanej wizyty w Okresie leczenia w badaniu macierzystym.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia nietolerancji leku w badaniu rodziców, która w opinii badacza stanowiłaby dodatkowe ryzyko dla pacjenta.
  • Bieżący udział w eksperymentalnym badaniu leku (innym niż badanie rodziców)

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ELX/TEZ/IVA

Okres leczenia: Uczestnicy otrzymywali ELX 200 miligramów (mg) raz dziennie (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin (co 12 godzin) w okresie leczenia trwającym 192 tygodnie.

Okres przedłużenia: Uczestnicy z niektórych krajów uczestniczyli w okresie przedłużenia i nadal otrzymywali ELX 200 mg raz na dobę /TEZ 100 mg raz na dobę/IVA 150 mg co 12 godzin w okresie przedłużenia przez 48 tygodni.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: ELX/TEZ/IVA
Tabletka o stałej dawce (FDC) do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Okres leczenia: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 196 tygodnia
Od dnia 1 do 196 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana przewidywanej procentowej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla zestawu skuteczności 102/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
FEV1 to objętość powietrza, którą można na siłę wydmuchać w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Ta grupa analityczna obejmowała grupę rodziców, uczestników badania 102, którzy otrzymywali placebo-ELX/TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla zestawu skuteczności 103/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
FEV1 to objętość powietrza, którą można na siłę wydmuchać w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Ta grupa analityczna obejmowała rodziców uczestniczących w badaniu 103, którzy otrzymywali TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Bezwzględna zmiana zawartości chlorków w pocie (SwCl) dla zestawu skuteczności 102/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Ta grupa analityczna obejmowała grupę rodziców, uczestników badania 102, którzy otrzymywali placebo-ELX/TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Bezwzględna zmiana zawartości chlorków w pocie (SwCl) dla zestawu skuteczności 103/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Ta grupa analityczna obejmowała rodziców uczestniczących w badaniu 103, którzy otrzymywali TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Liczba zaostrzeń płuc (PEx) dla zestawu skuteczności 102/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Zaostrzenie płuc definiowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych zatokowo-płucnych.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Liczba zaostrzeń płuc (PEx) dla zestawu skuteczności 103/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Zaostrzenie płuc definiowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych zatokowo-płucnych.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Czas do pierwszego PEx dla zestawu skuteczności 102/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Czas do pierwszego zaostrzenia płuc analizowano przy użyciu szacunków Kaplana-Meiera i wyrażano jako prawdopodobieństwo wolne od zdarzeń. PEx zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych zatokowo-płucnych.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Czas do pierwszego PEx dla zestawu skuteczności 103/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Czas do pierwszego zaostrzenia płuc analizowano przy użyciu szacunków Kaplana-Meiera i wyrażano jako prawdopodobieństwo wolne od zdarzeń. PEx zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych zatokowo-płucnych.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) dla zestawu skuteczności 102/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
BMI zdefiniowano jako masę ciała w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2). Ta grupa analityczna obejmowała badanie 102 rodziców uczestników badania, którzy otrzymywali placebo-ELX/TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ /IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) dla zestawu skuteczności 103/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
BMI zdefiniowano jako masę ciała w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2). Ta grupa analityczna obejmowała badanie 103 rodziców uczestników badania, którzy otrzymali TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA-ELX /TEZ/IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Bezwzględna zmiana wskaźnika BMI Z dla zestawu skuteczności 102/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
BMI zdefiniowano jako masę ciała w kg podzieloną przez wzrost w m^2. Wynik Z to statystyczna miara opisująca, czy średnia była powyżej, czy poniżej normy. BMI skorygowane ze względu na wiek i płeć analizowano jako BMI-for-age z-score. Wynik Z wynoszący 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby wskazują wartości niższe od średniej, a wyższe liczby oznaczają wartości wyższe od średniej. Wyższe wartości wskazują na wyższe BMI. Ta grupa analityczna obejmowała grupę rodziców, uczestników badania 102, którzy otrzymywali placebo-ELX/TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Bezwzględna zmiana wskaźnika BMI Z dla zestawu skuteczności 103/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
BMI zdefiniowano jako masę ciała w kg podzieloną przez wzrost w m^2. Wynik Z to statystyczna miara opisująca, czy średnia była powyżej, czy poniżej normy. BMI skorygowane ze względu na wiek i płeć analizowano jako BMI-for-age z-score. Wynik Z wynoszący 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby wskazują wartości niższe od średniej, a wyższe liczby oznaczają wartości wyższe od średniej. Wyższe wartości wskazują na wyższe BMI. Ta grupa analityczna obejmowała rodziców uczestniczących w badaniu 103, którzy otrzymywali TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Bezwzględna zmiana masy ciała dla zestawu skuteczności 102/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Ta grupa analityczna obejmowała grupę rodziców, uczestników badania 102, którzy otrzymywali placebo-ELX/TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Bezwzględna zmiana masy ciała dla zestawu skuteczności 103/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Ta grupa analityczna obejmowała uczestników badania 103 – rodziców, którzy otrzymali TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Bezwzględna zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w poprawionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej dla zestawu skuteczności 102/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
CFQ-R to zatwierdzony, zgłaszany przez uczestników wynik pomiaru jakości życia związanej ze stanem zdrowia uczestników chorych na mukowiscydozę. Objawy ze strony układu oddechowego oceniane w domenie oddechowej, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazują na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze stanem zdrowia. Ta grupa analityczna obejmowała grupę rodziców, uczestników badania 102, którzy otrzymywali placebo-ELX/TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
Bezwzględna zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w poprawionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej dla zestawu skuteczności 103/105
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu
CFQ-R to zatwierdzony, zgłaszany przez uczestników wynik pomiaru jakości życia związanej ze stanem zdrowia uczestników chorych na mukowiscydozę. Objawy ze strony układu oddechowego oceniane w domenie oddechowej, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazują na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze stanem zdrowia. Ta grupa analityczna obejmowała uczestników badania 103 – rodziców, którzy otrzymali TEZ/IVA i ELX/TEZ/IVA.
Od wartości wyjściowej w 192. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 października 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

24 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX17-445-105
  • 2018-000185-11 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj