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Um estudo avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia de combinação VX-445

22 de setembro de 2025 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3 avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia de combinação VX-445 em indivíduos com fibrose cística que são homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del

Este estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do VX-445 em combinação tripla (TC) com tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) em indivíduos com fibrose cística (CF) homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

507

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Erlangen, Alemanha
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Giessen, Alemanha
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hanover, Alemanha
        • Hannover Medical School
      • Mainz, Alemanha
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Alemanha
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Tübingen, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Würzburg, Alemanha
        • University Hospital Wuerzburg
  • Austrália
      • North Adelaide, Austrália
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Austrália
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrália
        • Mater Misericordiae Ltd
      • Westmead, Austrália
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Austrália
        • Westmead Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Bélgica
        • UZ Antwerpen
      • Ghent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Montreal, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Québec, Canadá
        • Centre Hospitalier de l'Université Laval
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia's Children's Hospital
      • Vancouver, Canadá
        • St. Paul's Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Children's Specialty Services at North Druid Hills
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • UNM Clinical and Translational Science Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • The Cystic Fibrosis Center, Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
        • UNC Marsico Clinical Research Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospitals and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • CTSI Adult Translational Research Unit/Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • França
      • Benite Cedex, França
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Bordeaux, França
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Marseille, França
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Nice, França
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, França
        • Hôpital Cochin
      • Rouen, França
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Suresnes, França
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
  • Grécia
      • Marousi, Grécia
        • General Hospital of Attika "Sismanoglio"(Adult CF center, NHS)
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Holanda
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holanda
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus Medical Center
      • The Hague, Holanda
        • HagaZiekenhuis van den Haag
  • Itália
      • Ancona, Itália
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospendali Riuniti
      • Florence, Itália
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Itália
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Itália
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Potenza, Itália
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Itália
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Reino Unido
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Western General Hospital
      • Exeter, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Tcheca
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Áustria
      • Graz, Áustria
        • University of Graz
      • Innsbruck, Áustria
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Áustria
        • Lkh - Universitatsklinikum Der Pmu Salzburg
      • Vienna, Áustria
        • Medizinische Universität Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Tratamento medicamentoso do estudo concluído em um estudo parental; ou tiveram interrupção(ões) do medicamento do estudo em um estudo principal, mas concluíram as visitas do estudo até a última visita programada do Período de Tratamento no estudo principal.

Critério de exclusão:

  • História de intolerância a medicamentos em um estudo parental que representaria um risco adicional para o sujeito na opinião do investigador.
  • Participação atual em um teste de medicamento em investigação (que não seja um estudo parental)

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ELX/TEZ/IVA

Período de tratamento: Os participantes receberam ELX 200 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg a cada 12 horas (q12h) no período de tratamento durante 192 semanas.

Período de extensão: Participantes de determinados países participaram do período de extensão e continuaram a receber ELX 200 mg qd /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de extensão por 48 semanas.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: ELX/TEZ/IVA
Comprimido de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Período de tratamento: segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 até a semana 196
Do dia 1 até a semana 196

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) para conjunto de eficácia 102/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
FEV1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração completa. Este conjunto de análise incluiu 102 participantes do estudo parental que receberam Placebo-ELX/TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Da linha de base na semana 192
Alteração absoluta na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) para conjunto de eficácia 103/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
FEV1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração completa. Este conjunto de análise incluiu 103 participantes do estudo parental que receberam TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Da linha de base na semana 192
Mudança absoluta no cloreto de suor (SwCl) para conjunto de eficácia 102/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
Amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. Este conjunto de análise incluiu 102 participantes do estudo parental que receberam Placebo-ELX/TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Da linha de base na semana 192
Mudança absoluta no cloreto de suor (SwCl) para conjunto de eficácia 103/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
Amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. Este conjunto de análise incluiu 103 participantes do estudo parental que receberam TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Da linha de base na semana 192
Número de exacerbações pulmonares (PEx) para conjunto de eficácia 102/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
Exacerbação pulmonar foi definida como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para um número maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares.
Da linha de base na semana 192
Número de exacerbações pulmonares (PEx) para conjunto de eficácia 103/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
Exacerbação pulmonar foi definida como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para um número maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares.
Da linha de base na semana 192
Tempo para o primeiro PEx para conjunto de eficácia 102/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
O tempo até a primeira exacerbação pulmonar foi analisado usando estimativas de Kaplan-Meier e expresso em termos de probabilidade livre de eventos. PEx foi definido como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares.
Da linha de base na semana 192
Tempo para o primeiro PEx para conjunto de eficácia 103/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
O tempo até a primeira exacerbação pulmonar foi analisado usando estimativas de Kaplan-Meier e expresso em termos de probabilidade livre de eventos. PEx foi definido como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares.
Da linha de base na semana 192
Mudança absoluta no índice de massa corporal (IMC) para conjunto de eficácia 102/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
O IMC foi definido como peso em quilograma (kg) dividido pela altura em metro quadrado (m^2). Este conjunto de análise incluiu 102 participantes do estudo pai que receberam Placebo-ELX/TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ /IVA.
Da linha de base na semana 192
Mudança absoluta no índice de massa corporal (IMC) para conjunto de eficácia 103/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
O IMC foi definido como o peso em quilogramas (kg) dividido pela altura em metros quadrados (m^2). Este conjunto de análise incluiu 103 pais participantes do estudo que receberam TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA-ELX /TEZ/IVA.
Da linha de base na semana 192
Mudança absoluta na pontuação Z do IMC para conjunto de eficácia 102/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
O IMC foi definido como peso em kg dividido pela altura em m^2. O escore Z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. O IMC, ajustado para idade e sexo, foi analisado como escore z do IMC para idade. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Os números mais baixos indicam valores inferiores à média e os números mais elevados indicam valores superiores à média. Valores mais elevados são indicativos de IMC mais elevado. Este conjunto de análise incluiu 102 participantes do estudo parental que receberam Placebo-ELX/TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Da linha de base na semana 192
Mudança absoluta na pontuação Z do IMC para conjunto de eficácia 103/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
O IMC foi definido como peso em kg dividido pela altura em m^2. O escore Z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. O IMC, ajustado para idade e sexo, foi analisado como escore z do IMC para idade. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Os números mais baixos indicam valores inferiores à média e os números mais elevados indicam valores superiores à média. Valores mais elevados são indicativos de IMC mais elevado. Este conjunto de análise incluiu 103 participantes do estudo parental que receberam TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Da linha de base na semana 192
Mudança absoluta no peso corporal para conjunto de eficácia 102/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
Este conjunto de análise incluiu 102 participantes do estudo parental que receberam Placebo-ELX/TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Da linha de base na semana 192
Mudança absoluta no peso corporal para conjunto de eficácia 103/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
Este conjunto de análise incluiu 103 participantes do estudo parental que receberam TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA.
Da linha de base na semana 192
Alteração absoluta da linha de base na pontuação do domínio respiratório revisado pelo questionário de fibrose cística (CFQ-R) para conjunto de eficácia 102/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelos participantes que mede a qualidade de vida relacionada à saúde de participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicando menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. Este conjunto de análise incluiu 102 participantes do estudo parental que receberam Placebo-ELX/TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA-ELX/TEZ/IVA.
Da linha de base na semana 192
Alteração absoluta da linha de base na pontuação do domínio respiratório revisado pelo questionário de fibrose cística (CFQ-R) para conjunto de eficácia 103/105
Prazo: Da linha de base na semana 192
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelos participantes que mede a qualidade de vida relacionada à saúde de participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicando menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. Este conjunto de análise incluiu 103 participantes do estudo parental que receberam TEZ/IVA e ELX/TEZ/IVA.
Da linha de base na semana 192

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de outubro de 2018

Conclusão Primária (Real)

9 de janeiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

9 de janeiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de maio de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de maio de 2018

Primeira postagem (Real)

15 de maio de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

24 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX17-445-105
  • 2018-000185-11 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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