RELiZORB の 90 日間、第 3 相、非盲検探索的研究
非経口栄養に依存している短腸症候群の子供の安全性、忍容性、および栄養吸収を評価するための RELiZORB の 90 日間、第 3 相、非盲検探索的研究
調査の概要
詳細な説明
プロジェクトの概要/要約
短腸症候群 (SBS) は、多くの場合、消化吸収を損なう小腸が大量に失われることが原因です。 治療には、（1）ビタミン、ミネラル、炭水化物、タンパク質、脂肪を含む高カロリーの食事が含まれます。 (2) ビタミンおよびミネラルの注射; (3) 腸の正常な動きを遅らせるため、または腸内層の表面積を増加させるための薬物の投与。 （4）静脈からの栄養補給（すなわち、非経口栄養またはPN）。 多くの患者は、腸の長さまたは機能が低下しているため、PN から離脱できません。 長期 PN の患者は、重篤な代謝合併症、敗血症、胆汁うっ滞を含む肝胆道障害、および線維症を頻繁に経験し、肝不全に進行する可能性があります。 上記の合併症を予防する最適な方法は、PN のない完全な腸栄養 (経腸栄養) です。
SBS患者、特に肝機能障害のある患者に経腸的に投与された長鎖トリグリセリドは、ミセル形成の減少と脂肪消化につながる胆汁酸吸収不良のために十分に許容されません. 食事の脂肪は、胆汁酸によって乳化することができず、便として患者から排出される前にリパーゼによって作用されます。 吸収にミセルを必要としない中鎖トリグリセリド (MCT) などの他の形態の脂肪への切り替えは、胆汁酸または膵臓の機能不全を患っている患者では許容される可能性がありますが、腸内の浸透負荷が増加するため最適ではありません。 これにより、便のダンピングの可能性が高くなる可能性があります。さらに、MCT には必須脂肪酸 (FA) が含まれていません。 吸収のためのミセルの形成を必要としない形で経腸栄養剤に存在するものなどの必須 FA を提供する能力は、SBS の患者およびもはや PN に依存していない人々が適切な栄養を受け取り、維持し続けることを可能にします。彼らが非経口的に栄養の大部分を受け取ったときと同じ成長軌道.
RELiZORB は、膵リパーゼの機能を模倣するように設計された経腸栄養チューブ セットとインラインで接続された消化酵素カートリッジです。 外部リパーゼ装置 (RELiZORB) を使用することにより、経腸栄養がよりよく吸収され、腸の自律性が高まるにつれて PN 依存が減少すると仮定されています。 この製品は、腸の乳化とリパーゼ活性の必要性を独自に排除し、リパーゼを含む薬物のリスクを排除し、食事が腸に入った時点で吸収を可能にします. このデバイスは、ほとんどの経腸栄養剤で 90% 以上の脂肪を消化することが示されています。
これは、2 歳から 18 歳の SBS の小児被験者に毎日 90 日間使用した場合の、経腸栄養を伴う RELiZORB 酵素カートリッジの安全性、忍容性、バイオアベイラビリティを決定する第 3 相非盲検単一施設臨床試験です。 PN 依存。 7、14、28、60、および 90 日目に評価されたベースラインからの PN カロリーの変化は、曲線下面積によって評価され、95% 信頼区間で示されます。 グレード2以上の治療に伴う有害事象の数（パーセント）が集計されます。 成長、糞便脂肪、血漿 FA、PN 量、経腸・経口栄養の変化について説明します。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Mark Puder, MD, PhD
- 電話番号：617-355-1838
- メール：mark.puder@childrens.harvard.edu
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- 募集
- Children's Hospital Los Angeles
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コンタクト：
- Jillene Wong
- 電話番号：323-361-3403
- メール：jiwong@chla.usc.edu
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主任研究者：
- Atu Agawu, MD MPH MSCE
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Boston Children's Hospital
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コンタクト：
- Mark Puder, MD, PhD
- 電話番号：617-355-1838
- メール：relizorbstudy@childrens.harvard.edu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 2歳から18歳までの男性または女性患者。
- -病歴およびPN依存性（つまり、 腸切除後 60 日を超える PN の必要性、または腸の長さが予想の 25% 未満)。
- -スクリーニングの少なくとも3か月前に発生した外科的介入を必要とする先天性または後天性胃腸疾患。
- -患者は非経口脂質を摂取しており、スクリーニング前の少なくとも6か月間、PNによって毎日のカロリーおよび水分摂取量の少なくとも30％が提供されています
- -スクリーニング前の少なくとも1か月間のPN栄養カロリーの5％未満の減少によって決定される、または研究者の裁量による安定したPN栄養要件。
- 年齢の正常範囲内にあり、研究者によって臨床的に重要であると判断されていない直接ビリルビンのスクリーニング。
- -被験者は既存の栄養チューブを持っており、ポンプを介して経腸栄養を受けており、速度> 10ml / hrであるが<120ml / hrであり、少なくとも10 ml / kg /日の経腸栄養に耐えることができます。
- -スクリーニング前の少なくとも1か月間、処方組成または割合に変化のない安定した経腸栄養要件。
- 患者の親または法定後見人は、読み、理解することができ、インフォームド コンセント (および該当する場合は同意) を進んで提供することができます。
- 患者（同意が適用される場合）または患者の親または法定後見人は、研究の要件を理解することができ、患者をすべての診療所に連れて行き、すべての研究関連手順を完了することをいとわない（研究者によって決定される）.
親または法定後見人は、保護された健康情報の使用および開示について、書面による許可を提供する意思があります。
除外基準:
- SBS 以外の慢性肝疾患のその他の原因 (すなわち、C 型肝炎、嚢胞性線維症、胆道閉鎖症、α 1 抗トリプシン欠乏症、およびアラジール症候群)。
- 患者は、STEP 手術を含むがこれに限定されない腸延長手術を受けたことがある。
- -スクリーニング時の血清トリグリセリド濃度が400 mg / dLを超える場合。
- -スクリーニング前の30日以内の膵臓酵素の使用として定義される膵臓機能不全。
- -調査官によって決定された、未治療の腸閉塞または活動性狭窄の証拠。
- -研究者によって決定された、嚢胞性線維症または既知のDNA異常（すなわち、家族性腺腫性ポリポーシス、ファンコニ症候群）による不安定な吸収。
- -病歴によって決定される微絨毛封入体病の病歴。
- -重度の既知の運動障害症候群（すなわち、仮性閉塞、胃分離症関連の運動障害）、調査官によって決定された。
- -スクリーニングから6か月以内のテドゥグルチドまたは他のGLP-2類似体の開始
- -スクリーニング前3か月以内の成長ホルモンまたは補足グルタミンの使用。
- -スクリーニング前30日以内のシサプリドの使用。
- -研究者によって決定された、アクティブな臨床的に重要な膵臓または胆道疾患。
- 患者が RELiZORB カートリッジと互換性のない処方を受けている (例: 不溶性繊維を含む処方)
- 何らかの理由で参加にふさわしくないと研究者が判断した。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：レリゾーブ治療
患者はチャンバーを通して経管栄養を与えられ、非経口栄養からの離脱を評価します
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脂肪を消化するためにチューブフィードがデバイス全体を流れます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PNカロリーに基づく経腸栄養吸収に対するRELiZORB酵素カートリッジの有効性
時間枠：90日
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PN カロリーの変化を測定することにより、PN に依存している 2 歳から 18 歳の SBS の小児対象者を対象に、合計 90 日間の治療で毎日使用した場合の経腸栄養の吸収に対する RELiZORB 酵素カートリッジの有効性を判断するベースラインから、7、14、28、60、および 90 日目に評価。
各被験者は合計90日間研究に参加します。
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90日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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体重変化に基づくRELiZORB酵素カートリッジの経腸栄養吸収効果
時間枠：90日
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体重の変化を測定することにより、2歳から18歳までのPN依存性SBSの小児被験者において、合計90日間の治療で毎日使用した場合の経腸栄養の吸収に対するRELiZORB酵素カートリッジの有効性を判断するベースラインから、7、14、28、60、および 90 日目に評価。
各被験者は合計90日間研究に参加します。
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90日
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Mark Puder, MD, PhD.、Boston Children's Hospital
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Freedman S, Orenstein D, Black P, Brown P, McCoy K, Stevens J, Grujic D, Clayton R. Increased Fat Absorption From Enteral Formula Through an In-line Digestive Cartridge in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2017 Jul;65(1):97-101. doi: 10.1097/MPG.0000000000001617.
- Tsikis ST, Fligor SC, Mitchell PD, Hirsch TI, Carbeau S, First E, Loring G, Rudie C, Freedman SD, Martin CR, Gura KM, Puder M. Fat digestion using RELiZORB in children with short bowel syndrome who are dependent on parenteral nutrition: Protocol for a 90-day, phase 3, open labeled study. PLoS One. 2023 Mar 1;18(3):e0282248. doi: 10.1371/journal.pone.0282248. eCollection 2023.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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