RELiZORB의 90일, 3상 공개 라벨 탐색적 연구
비경구 영양에 의존하는 단장 증후군이 있는 소아의 안전성, 내약성 및 영양소 흡수를 평가하기 위한 90일, 3상, 개방 라벨 탐색 연구 RELiZORB
연구 개요
상세 설명
프로젝트 요약/요약
단장 증후군(SBS)은 종종 소화 흡수를 손상시키는 다량의 소장 손실로 인해 발생합니다. 치료에는 (1) 비타민, 미네랄, 탄수화물, 단백질 및 지방을 포함하는 고칼로리 식단; (2) 비타민과 미네랄 주사; (3) 장의 정상적인 움직임을 늦추거나 장 내벽의 표면적을 증가시키는 약물 투여; 및 (4) 정맥을 통한 영양 공급(즉, 비경구 영양 또는 PN). 많은 환자들이 장 길이나 기능 감소로 인해 PN에서 젖을 뗄 수 없습니다. 장기 PN 환자는 종종 심각한 대사 합병증, 패혈증, 담즙정체를 포함한 간 담즙 장애, 섬유증을 경험하고 간부전으로 진행될 수 있습니다. PN 없이 완전한 장 영양(경장 영양)은 위의 합병증을 예방하는 최적의 방법입니다.
SBS 환자, 특히 간 기능 장애가 있는 환자에게 장쇄 트리글리세리드를 장내 투여하면 담즙산 흡수 장애로 인해 내약성이 좋지 않아 마이셀 형성 및 지방 소화가 감소합니다. 식이 지방은 담즙산에 의해 유화될 수 없으며 대변으로 환자를 배출하기 전에 리파아제에 의해 작용합니다. 흡수를 위해 미셀이 필요하지 않은 중쇄 트리글리세리드(MCT)와 같은 다른 형태의 지방으로 전환하는 것은 담즙산 또는 췌장 기능 부전이 있는 환자에게 더 잘 견딜 수 있지만 장의 삼투 부하를 증가시키기 때문에 최적이 아닙니다. 이렇게 하면 대변을 버릴 가능성이 높아질 수 있습니다. 또한 MCT에는 필수 지방산(FA)이 포함되어 있지 않습니다. 흡수를 위해 미셀 형성이 필요하지 않은 형태로 경장 제형에 존재하는 것과 같은 필수 FA를 제공하는 능력은 SBS 환자 및 더 이상 PN 의존성이 아닌 환자가 적절한 영양을 섭취하고 지속적으로 대부분의 영양을 비경구적으로 받았을 때와 동일한 성장 궤적.
RELiZORB는 췌장 리파제의 기능을 모방하도록 설계된 경장 공급 튜브 세트와 인라인으로 연결된 소화 효소 카트리지입니다. 외부 리파제 장치(RELiZORB)를 사용하면 경장 영양이 더 잘 흡수되고 경장 자율성이 증가함에 따라 PN 의존성이 감소할 것이라는 가설이 있습니다. 이 제품은 독특하게 장 유화 및 리파아제 활성의 필요성을 제거하고 리파아제를 포함한 약물의 위험을 제거하여 식단이 장에 들어갈 때 흡수되도록 합니다. 이 장치는 대부분의 경장 제형에서 지방의 >90%를 소화하는 것으로 나타났습니다.
이것은 2세에서 18세 사이의 SBS 감염 소아 피험자에서 90일 동안 매일 사용했을 때 경장 영양이 포함된 RELiZORB 효소 카트리지의 안전성, 내약성 및 생체 이용률을 결정하기 위한 3상 공개 라벨 단일 센터 임상 시험입니다. PN에 따라 다릅니다. 7일, 14일, 28일, 60일 및 90일에 평가된 기준선으로부터 PN 칼로리의 변화는 곡선 아래 면적으로 평가되고 95% 신뢰 구간으로 제시됩니다. 2등급 이상의 치료-응급 부작용의 수(퍼센트)를 표로 작성할 것이다. 성장, 분변 지방, 혈장 FA, PN 부피 및 경장/경구 영양의 변화에 대해 설명합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Mark Puder, MD, PhD
- 전화번호: 617-355-1838
- 이메일: mark.puder@childrens.harvard.edu
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- 모병
- Children's Hospital Los Angeles
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연락하다:
- Jillene Wong
- 전화번호: 323-361-3403
- 이메일: jiwong@chla.usc.edu
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수석 연구원:
- Atu Agawu, MD MPH MSCE
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
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연락하다:
- Mark Puder, MD, PhD
- 전화번호: 617-355-1838
- 이메일: relizorbstudy@childrens.harvard.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 2세에서 18세까지의 남성 또는 여성 환자.
- 병력 및 PN 의존성(즉, 장 절제 후 >60일 동안 PN이 필요하거나 장 길이가 예상의 25% 미만인 경우).
- 스크리닝 최소 3개월 전에 발생한 외과적 개입이 필요한 선천성 또는 후천성 위장관 질환.
- 환자는 비경구 지질 요법을 받고 있으며 스크리닝 전 최소 6개월 동안 일일 칼로리 및 수분 섭취량의 최소 30%가 PN에 의해 제공되었습니다.
- 스크리닝 전 적어도 1개월 동안 또는 조사자의 재량에 따라 PN 영양 칼로리의 5% 미만 감소로 결정되는 안정적인 PN 영양 요구 사항.
- 나이에 대한 정상 범위에 있고 연구자에 의해 임상적으로 중요한 것으로 결정되지 않은 직접 빌리루빈을 스크리닝합니다.
- 피험자는 기존 영양 공급 튜브를 가지고 있고, 펌프를 통해 >10ml/hr, <120ml/hr의 속도로 경장 영양을 받고 있으며, 최소 10ml/kg/일 경장 영양을 견딜 수 있습니다.
- 스크리닝 전 최소 1개월 동안 제형 조성 또는 비율의 변화 없이 안정적인 경장 영양 요건.
- 환자의 부모 또는 법적 보호자는 읽고 이해할 수 있으며 정보에 입각한 동의(및 해당되는 경우 동의)를 제공할 의향이 있습니다.
- 환자(동의가 해당되는 경우) 또는 환자의 부모 또는 법적 보호자는 연구의 요구 사항을 이해할 수 있으며 모든 클리닉 방문에 환자를 동반하고 모든 연구 관련 절차를 완료할 의향이 있습니다(조사관이 결정함).
부모 또는 법적 보호자는 보호받는 건강 정보의 사용 및 공개에 대한 서면 승인을 기꺼이 제공합니다.
제외 기준:
- SBS 이외의 만성 간 질환의 다른 원인(예: C형 간염, 낭포성 섬유증, 담도 폐쇄증, 알파 1 항트립신 결핍증 및 Alagille 증후군).
- 환자는 STEP 절차를 포함하되 이에 국한되지 않는 장 연장 절차를 받았습니다.
- 스크리닝 시 임의의 혈청 트리글리세라이드 농도 >400 mg/dL.
- 스크리닝 전 30일 이내에 췌장 효소를 사용하는 것으로 정의되는 췌장 부전.
- 조사자가 결정한 치료되지 않은 장 폐쇄 또는 활동성 협착증의 증거.
- 연구자에 의해 결정된 낭포성 섬유증 또는 알려진 DNA 이상(즉, 가족성 선종성 용종증, 판코니 증후군)으로 인한 불안정한 흡수.
- 병력에 의해 결정된 미세 융모 봉입 질환의 병력.
- 연구자에 의해 결정된 중증의 알려진 운동장애 증후군(즉, 가성 폐색, 위파열증 관련 운동 장애).
- 스크리닝 6개월 이내에 테두글루타이드 또는 기타 GLP-2 유사체 시작
- 스크리닝 전 3개월 이내에 성장 호르몬 또는 보충 글루타민 사용.
- 스크리닝 전 30일 이내에 cisapride 사용.
- 연구자에 의해 결정된 활동성 임상적으로 유의한 췌장 또는 담도 질환.
- 환자가 RELiZORB 카트리지와 호환되지 않는 분유를 받고 있습니다(예: 불용성 섬유 함유 분유)
- 조사관이 어떤 이유로든 참여에 부적합하다고 판단한 경우.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 릴리조브 치료
환자는 챔버를 통해 튜브 피드를 받고 비경구 영양에서 이유를 평가합니다.
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튜브 피드는 지방을 소화하기 위해 장치를 가로질러 실행됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PN 칼로리를 기준으로 경장 영양 흡수에 대한 RELiZORB 효소 카트리지의 효과
기간: 90일
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PN 칼로리의 변화를 측정하여 2세 - 18세 사이의 PN 의존성 SBS를 가진 소아 피험자에서 총 90일의 치료 동안 매일 사용했을 때 경장 영양 흡수에 대한 RELiZORB 효소 카트리지의 효과를 결정하기 위해 7일, 14일, 28일, 60일 및 90일에 기준선에서 평가.
각 피험자는 총 90일 동안 연구에 참여하게 됩니다.
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90일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RELiZORB 효소 카트리지가 체중 변화에 따른 경장 영양 흡수에 미치는 효과
기간: 90일
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2세 - 18세 사이의 PN 의존성 SBS에 걸린 소아 대상체에서 체중 변화를 측정하여 총 90일의 치료 동안 매일 사용했을 때 경장 영양 흡수에 대한 RELiZORB 효소 카트리지의 효과를 결정하기 위해 7일, 14일, 28일, 60일 및 90일에 기준선에서 평가.
각 피험자는 총 90일 동안 연구에 참여하게 됩니다.
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90일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Mark Puder, MD, PhD., Boston Children's Hospital
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Freedman S, Orenstein D, Black P, Brown P, McCoy K, Stevens J, Grujic D, Clayton R. Increased Fat Absorption From Enteral Formula Through an In-line Digestive Cartridge in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2017 Jul;65(1):97-101. doi: 10.1097/MPG.0000000000001617.
- Tsikis ST, Fligor SC, Mitchell PD, Hirsch TI, Carbeau S, First E, Loring G, Rudie C, Freedman SD, Martin CR, Gura KM, Puder M. Fat digestion using RELiZORB in children with short bowel syndrome who are dependent on parenteral nutrition: Protocol for a 90-day, phase 3, open labeled study. PLoS One. 2023 Mar 1;18(3):e0282248. doi: 10.1371/journal.pone.0282248. eCollection 2023.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P00028297
- R01FD006349 (미국 FDA 승인/계약)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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