異栄養性表皮水疱症の治療のための機能性コラーゲン VII を回復させる局所 Beremagene Geperpavec (KB103) 遺伝子治療 (GEM-1)
2021年9月10日 更新者：Krystal Biotech, Inc.
異栄養性表皮水疱症（DEB）の治療のための、ヒトコラーゲンVII（COL7）タンパク質を発現する非統合型、複製能のない単純ヘルペスウイルス1（HSV-1）ベクターであるBeremagene Geperpavec（KB103）の第II相試験
この研究は、ベレマジーン ゲペルパベックの外用剤 (KB103、HSV1-COL7) が DEB 患者の創傷の治癒を安全かつ効果的に促進できるかどうか (主要評価項目) を決定し、治験責任医師による総合評価および患者から報告された結果 (二次評価項目) でベースラインからの変化を評価するために実施されています。 .
調査の概要
詳細な説明
この研究のフェーズ II 部分では、4 人の被験者が計画されています: 成人 2 人および 5 歳以上の被験者 2 人です。
被験者は、同意を得て登録基準を満たした時点で登録されます。
被験者ごとに 3 つの傷が選択されます。 2人はbercolagene telserpavecを受け取り、1人はプラセボを受け取ります.
投与は、1日目から5日目まで毎日行われ、元の投与部位に目に見える傷がある場合は30日目、60日目、90日目に再び投与されます。
研究全体を通して、安全性と有効性を分析するために、創傷を画像化し、生検します。
被験者は約 6 か月間トライアルに参加します。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
4
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ジストロフィー性表皮水疱症の劣性型の臨床診断。
年
- 2科目：18歳以上、
- 2名：5歳以上。
- 創傷面積が 10 ～ 20 cm2 の少なくとも 1 つの創傷。
- -治験責任医師の意見では、研究を理解することができ、研究手順に協力し、必要なすべてのフォローアップのためにクリニックに戻ることをいとわない被験者
除外基準:
- -参加を複雑にすることが予想される医学的疾患の存在
- VII型コラーゲンに対する血清抗体
- 注射を受ける領域での活発な感染。
- 全身感染の証拠。
- -治療を受ける領域の現在の証拠または扁平上皮癌の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：局所ベレマゲネゲペルパベック
HSV1-COL7A1 ベクター (KB103)
|
ヒト VII 型コラーゲン タンパク質を発現する非統合型、複製能のない HSV-1 の局所ゲル
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
創傷閉鎖
時間枠：治療後24週間
|
ベースラインおよびプラセボと比較した創傷表面積の変化、プラセボと比較した創傷閉鎖までの時間、およびプラセボと比較した創傷閉鎖の持続時間。
|
治療後24週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
調査官の総合評価
時間枠：治療後12週間
|
治験責任医師の総合評価スコアのベースラインからの変化
|
治療後12週間
|
|
患者報告結果
時間枠：治療後12週間
|
重症度と痛みの PRO スケールのベースラインからの変化
|
治療後12週間
|
|
コラーゲンVIIの存在
時間枠：治療後12週間
|
免疫蛍光法で測定した、KB103 を投与した皮膚のコラーゲン VII のレベル。
|
治療後12週間
|
|
係留フィブリルの存在
時間枠：治療後12週間
|
免疫電子顕微鏡で測定した固定線維の存在
|
治療後12週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月7日
一次修了 (実際)
2020年2月1日
研究の完了 (予想される)
2024年3月1日
試験登録日
最初に提出
2018年4月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年5月14日
最初の投稿 (実際)
2018年5月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年9月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年9月10日
最終確認日
2021年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。