Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Helyi Beremagene Geperpavec (KB103) génterápia a funkcionális kollagén VII helyreállítására a dystrophiás epidermolysis Bullosa kezelésére (GEM-1)

2021. szeptember 10. frissítette: Krystal Biotech, Inc.

A Beremagene Geperpavec (KB103), a humán kollagén VII (COL7) fehérjét expresszáló, nem integrálódó, replikációra inkompetens herpes simplex vírus 1 (HSV-1) vektorának II. fázisú vizsgálata a dystrophiás epidermolysis bullosa (DEB) kezelésére

Ezt a vizsgálatot annak megállapítására végzik, hogy a helyileg alkalmazott Beremagene Geperpavec (KB103, HSV1-COL7) biztonságosan és hatékonyan elősegítheti-e a DEB-beteg sebeinek gyógyulását (elsődleges végpont), valamint hogy felmérjék a kiindulási értékhez viszonyított változást az Investigator Global Assessments és a Patient Report Outcomes (másodlagos végpont) szerint. .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat II. fázisában négy alanyt tervezünk: 2 felnőtt és 2 5 éves vagy annál idősebb alany. Az alanyokat a beleegyezés megszerzése és a belépési feltételek teljesítése után veszik fel. Alanyonként három sebet választanak ki; kettő bercolagene telserpavec-et, egy pedig placebót kap. Az adagolás naponta történik az 1-5. napon, majd ismét a 30., 60. és 90. napon, ha látható seb van az eredeti beadási helyen. A vizsgálat során a sebekről leképeznek és biopsziát vesznek a biztonsági és hatásossági elemzések érdekében. Az alanyok körülbelül 6 hónapig lesznek próbaidőn: 3 hónap helyszíni vizsgálat, majd 3 hónapos otthoni képalkotó időszak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

4

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A dystrophiás epidermolysis bullosa recesszív formájának klinikai diagnózisa.

  • Kor

    1. 2 alany: 18 éves vagy idősebb,
    2. 2 alany: 5 éves vagy idősebb.
  • Legalább egy seb, amely 10 és 20 cm2 között van a seb területén.
  • Azok az alanyok, akik a vizsgáló véleménye szerint képesek megérteni a vizsgálatot, együttműködni a vizsgálati eljárásokban, és hajlandóak visszatérni a klinikára az összes szükséges utóvizsgálatra

Kizárási kritériumok:

  • Az orvosi betegség jelenléte várhatóan megnehezíti a részvételt
  • A VII típusú kollagén elleni szérum antitestek
  • Aktív fertőzés az injekciós területen.
  • A szisztémás fertőzés bizonyítéka.
  • Jelenlegi bizonyítékok vagy laphámrák előfordulása a kezelés alatt álló területen.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Aktuális beremagene geperpavec
HSV1-COL7A1 vektor (KB103)
Biológiai: Aktuális beremagene geperpavec
A humán VII kollagén fehérjét expresszáló, nem integrálódó, replikációra inkompetens HSV-1 helyi gélje
Más nevek:
  • HSV1-COL7A1
  • KB103

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Sebzárás
Időkeret: 24 héttel a kezelés után
A sebfelület változása a kiindulási értékhez és a placebóhoz képest, a sebzáródásig eltelt idő a placebóhoz képest, és a sebzáródás időtartama a placebóhoz képest.
24 héttel a kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nyomozó globális értékelése
Időkeret: 12 héttel a kezelés után
Változás az alapvonalhoz képest a nyomozó globális értékelési pontszámában
12 héttel a kezelés után
A betegek által jelentett eredmények
Időkeret: 12 héttel a kezelés után
Változás az alapvonalhoz képest a súlyosság és a fájdalom PRO skáláiban
12 héttel a kezelés után
Kollagén jelenléte VII
Időkeret: 12 héttel a kezelés után
A VII kollagén szintje a KB103-mal beadott bőrben immunfluoreszcenciával mérve.
12 héttel a kezelés után
Horgonyzó fibrillumok jelenléte
Időkeret: 12 héttel a kezelés után
Horgonyzó fibrillumok jelenléte immunelektronmikroszkóppal mérve
12 héttel a kezelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Krystal Biotech, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. május 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. február 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. április 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. május 14.

Első közzététel (Tényleges)

2018. május 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. szeptember 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 10.

Utolsó ellenőrzés

2021. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KB103-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Disztrófiás Epidermolysis Bullosa

Klinikai vizsgálatok a Aktuális beremagene geperpavec

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Panama

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel