Топическая генная терапия Beremagene Geperpavec (KB103) для восстановления функционального коллагена VII для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза (GEM-1)
10 сентября 2021 г. обновлено: Krystal Biotech, Inc.
Исследование фазы II Beemagene Geperpavec (KB103), неинтегрирующего вектора вируса простого герпеса 1 (HSV-1), неспособного к репликации, экспрессирующего белок человеческого коллагена VII (COL7), для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза (DEB)
Это исследование проводится, чтобы определить, может ли местный беремаген геперпавек (KB103, HSV1-COL7) безопасно и эффективно способствовать заживлению ран у пациентов с БНБ (первичная конечная точка), а также оценить изменение по сравнению с исходным уровнем в глобальных оценках исследователя и результатах, о которых сообщают пациенты (вторичная конечная точка). .
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Для фазы II этого исследования запланировано четыре субъекта: 2 взрослых и 2 субъекта в возрасте 5 лет и старше.
Субъекты зачисляются после получения согласия и соответствия критериям входа.
На субъекта выбирают три раны; двое будут получать берколаген телсерпавек, а один получит плацебо.
Введение проводят ежедневно в дни с 1 по 5 и снова в дни 30, 60 и 90, если в первоначальном месте введения имеется видимая рана.
На протяжении всего исследования раны будут визуализированы и подвергнуты биопсии для анализа безопасности и эффективности.
Субъекты будут проходить испытания в течение примерно 6 месяцев: 3 месяца визитов на места, за которыми следует 3-месячный период визуализации на дому.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
4
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Stanford University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Клинический диагноз рецессивной формы дистрофического буллезного эпидермолиза.
Возраст
- 2 субъекта: 18 лет и старше,
- 2 предмета: 5 лет и старше.
- Минимум одна рана площадью от 10 до 20 см2 в области раны.
- Субъекты, которые, по мнению исследователя, способны понять исследование, сотрудничать с процедурами исследования и готовы вернуться в клинику для всех необходимых последующих посещений.
Критерий исключения:
- Ожидается, что наличие соматического заболевания осложнит участие
- Сывороточные антитела к коллагену VII типа
- Активная инфекция в области, которая будет подвергнута инъекции.
- Признаки системной инфекции.
- Текущие доказательства или история плоскоклеточного рака в области, которая будет подвергаться лечению.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Беремаген геперпавек для местного применения
Вектор HSV1-COL7A1 (KB103)
|
Гель для местного применения с неинтегрирующимся, некомпетентным к репликации ВПГ-1, экспрессирующим белок коллагена VII человека
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Закрытие раны
Временное ограничение: 24 недели после лечения
|
Изменение площади поверхности раны по сравнению с исходным уровнем и плацебо, времени до закрытия раны по сравнению с плацебо и продолжительности закрытия раны по сравнению с плацебо.
|
24 недели после лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая оценка исследователя
Временное ограничение: 12 недель после лечения
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем общей оценки исследователя
|
12 недель после лечения
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты
Временное ограничение: 12 недель после лечения
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкалам тяжести и боли PRO
|
12 недель после лечения
|
|
Наличие коллагена VII
Временное ограничение: 12 недель после лечения
|
Уровень коллагена VII в коже, обработанной KB103, по данным иммунофлуоресценции.
|
12 недель после лечения
|
|
Наличие якорных фибрилл
Временное ограничение: 12 недель после лечения
|
Наличие якорных фибрилл по данным иммуноэлектронной микроскопии
|
12 недель после лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 мая 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2020 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 марта 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 апреля 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 мая 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 мая 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 сентября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 сентября 2021 г.
Последняя проверка
1 сентября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- KB103-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Беремаген геперпавек для местного применения
-
Universidad de AntioquiaINNOVATION CORPORATION FOR THE DEVELOPMENT OF PRODUCTS FOR TROPICAL DISEASES (CIDEPRO) и другие соавторыОтозванЛейшманиоз, кожныйКолумбия
-
Stiefel, a GSK CompanyGlaxoSmithKlineЗавершенныйЮношеские угриСоединенные Штаты
-
Lipidor ABРекрутингПсориаз легкой и средней степени тяжестиИндия