Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Paikallinen Beremagene Geperpavec (KB103) -geeniterapia funktionaalisen kollageeni VII:n palauttamiseksi dystrofisen epidermolyysibullosan hoitoon (GEM-1)

perjantai 10. syyskuuta 2021 päivittänyt: Krystal Biotech, Inc.

Vaiheen II tutkimus Beremagene Geperpavecistä (KB103), ei-integroituvasta, replikaatiokyvyttömästä Herpes Simplex Virus 1 (HSV-1) -vektorista, joka ekspressoi ihmisen kollageeni VII (COL7) -proteiinia, dystrofisen epidermolyysibullosan (DEB) hoitoon

Tämä tutkimus suoritetaan sen määrittämiseksi, voiko paikallisesti käytettävä Beremagene Geperpavec (KB103, HSV1-COL7) edistää turvallisesti ja tehokkaasti DEB-potilaiden haavojen paranemista (ensisijainen päätepiste) ja arvioida muutosta lähtötasosta tutkijan yleisarvioinnissa ja potilaiden raportoimissa tuloksissa (toissijainen päätetapahtuma). .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen vaiheen II osaan on suunniteltu neljä koehenkilöä: 2 aikuista ja 2 5-vuotiasta ja sitä vanhempia. Koehenkilöt ilmoittautuvat, kun he ovat saaneet suostumuksen ja täyttävät pääsykriteerit. Kohdetta kohden valitaan kolme haavaa; kaksi saa bercolagene telserpavecia ja yksi lumelääkettä. Annokset annetaan päivittäin päivinä 1-5 ja uudelleen päivinä 30, 60 ja 90, jos alkuperäisessä antokohdassa on näkyvä haava. Koko tutkimuksen ajan haavoista kuvataan ja niistä otetaan biopsia turvallisuus- ja tehoanalyysiä varten. Koehenkilöt ovat koekäytössä noin 6 kuukauden ajan: 3 kuukautta paikan päällä käyntejä, jota seuraa 3 kuukauden kotikuvausjakso.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

4

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dystrofisen epidermolyysi bullosan resessiivisen muodon kliininen diagnoosi.

  • Ikä

    1. 2 aihetta: 18 vuotta vanha tai vanhempi,
    2. 2 aihetta: 5 vuotta vanha tai vanhempi.
  • Vähintään yksi haava, joka on 10-20 cm2 haavan alueella.
  • Koehenkilöt, jotka tutkijan näkemyksen mukaan pystyvät ymmärtämään tutkimuksen, toimimaan yhteistyössä tutkimusmenettelyjen kanssa ja ovat valmiita palaamaan klinikalle kaikelle vaaditulle seurantakäynnille

Poissulkemiskriteerit:

  • Lääketieteellisen sairauden oletetaan vaikeuttavan osallistumista
  • Seerumin vasta-aineet tyypille kollageeni VII
  • Aktiivinen infektio alueella, jolle injektio tehdään.
  • Todisteet systeemisestä infektiosta.
  • Nykyiset todisteet tai aiempi levyepiteelisyöpä alueella, jota hoidetaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ajankohtainen beremagene geperpavec
HSV1-COL7A1-vektori (KB103)
Biologinen: Ajankohtainen beremagene geperpavec
Paikallinen geeli ei-integroituvasta, replikaatioon epäkompetentista HSV-1:stä, joka ilmentää ihmisen kollageeni VII -proteiinia
Muut nimet:
  • HSV1-COL7A1
  • KB103

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haavan sulkeminen
Aikaikkuna: 24 viikkoa hoidon jälkeen
Haavan pinta-alan muutos suhteessa lähtötilanteeseen ja lumelääkkeeseen, haavan sulkeutumiseen kuluva aika verrattuna lumelääkkeeseen ja haavan sulkeutumisen kesto verrattuna lumelääkkeeseen.
24 viikkoa hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkijan globaali arvio
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoidon jälkeen
Muutos perustasosta tutkijan globaalissa arvioinnissa
12 viikkoa hoidon jälkeen
Potilaan raportoimat tulokset
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoidon jälkeen
Muutos perustasosta PRO-vakavuuden ja kivun asteikoissa
12 viikkoa hoidon jälkeen
Kollageeni VII
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoidon jälkeen
Kollageeni VII:n taso KB103:lla annetussa ihossa immunofluoresenssilla mitattuna.
12 viikkoa hoidon jälkeen
Kiinnittyvien fibrillien esiintyminen
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoidon jälkeen
Kiinnittyvien fibrillien läsnäolo immunoelektronimikroskoopilla mitattuna
12 viikkoa hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Krystal Biotech, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 7. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. toukokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 24. toukokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KB103-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dystrofinen Epidermolysis Bullosa

Kliiniset tutkimukset Ajankohtainen beremagene geperpavec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahrain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa