外用 Beremagene Geperpavec (KB103) 基因疗法恢复功能性胶原 VII 治疗营养不良性表皮松解性大疱性 (GEM-1)
2021年9月10日 更新者：Krystal Biotech, Inc.
Beremagene Geperpavec (KB103) 的 II 期研究，这是一种非整合、无复制能力的单纯疱疹病毒 1 (HSV-1) 载体，表达人胶原 VII (COL7) 蛋白，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB)
正在进行这项研究以确定外用 Beremagene Geperpavec（KB103，HSV1-COL7）是否可以安全有效地促进 DEB 患者伤口的愈合（主要终点），并评估研究者全球评估和患者报告结果（次要终点）相对于基线的变化.
研究概览
详细说明
本研究的 II 期部分计划有四名受试者：2 名成人和 2 名 5 岁及以上的受试者。
受试者在获得同意并符合进入标准后被录取。
每个受试者选择三个伤口；两人将接受 bercolagene telserpavec，一名将接受安慰剂。
第 1 天至第 5 天每天给药，如果在最初的给药部位有可见伤口，则在第 30 天、第 60 天和第 90 天再次给药。
在整个研究过程中，将对伤口进行成像和活组织检查以进行安全性和有效性分析。
受试者将接受大约 6 个月的试验：3 个月的现场访问，然后是 3 个月的在家成像期。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
4
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Stanford、California、美国、94305
- Stanford University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 营养不良性大疱性表皮松解症隐性形式的临床诊断。
年龄
- 2个科目：18岁或以上，
- 2 科目：5 岁或以上。
- 至少一处伤口面积在 10 到 20 平方厘米之间。
- 研究者认为能够理解研究、配合研究程序并愿意返回诊所进行所有必要的随访的受试者
排除标准：
- 身体疾病的存在预计会使参与变得复杂
- 血清抗体 VII 型胶原蛋白
- 将接受注射的区域发生活动性感染。
- 全身感染的证据。
- 将接受治疗的区域的当前证据或鳞状细胞癌病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：外用 beremagene geperpavec
HSV1-COL7A1 载体 (KB103)
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表达人胶原 VII 蛋白的非整合、无复制能力的 HSV-1 外用凝胶
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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伤口闭合
大体时间：治疗后 24 周
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伤口表面积相对于基线和安慰剂的变化、伤口闭合时间相对于安慰剂的变化以及伤口闭合持续时间相对于安慰剂的变化。
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治疗后 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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研究者的整体评估
大体时间：治疗后 12 周
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研究者总体评估分数相对于基线的变化
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治疗后 12 周
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患者报告的结果
大体时间：治疗后 12 周
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PRO 严重程度和疼痛量表相对于基线的变化
|
治疗后 12 周
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胶原蛋白 VII 的存在
大体时间：治疗后 12 周
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通过免疫荧光测量 KB103 施用的皮肤中胶原蛋白 VII 的水平。
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治疗后 12 周
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锚定原纤维的存在
大体时间：治疗后 12 周
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通过免疫电子显微镜测量锚定原纤维的存在
|
治疗后 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月7日
初级完成 (实际的)
2020年2月1日
研究完成 (预期的)
2024年3月1日
研究注册日期
首次提交
2018年4月20日
首先提交符合 QC 标准的
2018年5月14日
首次发布 (实际的)
2018年5月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年9月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年9月10日
最后验证
2021年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
外用 beremagene geperpavec的临床试验
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Krystal Biotech, Inc.完全的营养不良性大疱性表皮松解症 | 隐性营养不良性大疱性表皮松解症 | 显性营养不良性表皮松解性大疱性美国
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