Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Topische Bermagene Geperpavec (KB103) gentherapie om functioneel collageen VII te herstellen voor de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa (GEM-1)

10 september 2021 bijgewerkt door: Krystal Biotech, Inc.

Een fase II-studie van Beremagene Geperpavec (KB103), een niet-integrerende, replicatie-incompetente herpes simplex virus 1 (HSV-1) vector die het menselijke collageen VII (COL7) eiwit tot expressie brengt, voor de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa (DEB)

Deze studie wordt uitgevoerd om te bepalen of topisch Beremogene Geperpavec (KB103, HSV1-COL7) de genezing van wonden bij DEB-patiënten veilig en effectief kan bevorderen (primair eindpunt) en om de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Investigator Global Assessments en Patient Reported Outcomes (secundair eindpunt) te beoordelen. .

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er zijn vier proefpersonen gepland voor het fase II-gedeelte van deze studie: 2 volwassenen en 2 proefpersonen van 5 jaar en ouder. Proefpersonen worden ingeschreven na het verkrijgen van toestemming en het voldoen aan de toelatingscriteria. Per proefpersoon worden drie wonden geselecteerd; twee krijgen bercolagene telserpavec en één krijgt een placebo. Toedieningen vinden dagelijks plaats op dag 1 tot en met 5, en opnieuw op dag 30, 60 en 90 als er een zichtbare wond is op de oorspronkelijke toedieningsplaats. Gedurende de hele studie zullen wonden in beeld worden gebracht en een biopsie worden genomen voor veiligheids- en werkzaamheidsanalyses. Proefpersonen zullen ongeveer 6 maanden op proef zijn: 3 maanden bezoeken ter plaatse gevolgd door een periode van 3 maanden voor beeldvorming thuis.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

4

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van de recessieve vorm van dystrofische epidermolysis bullosa.

  • Leeftijd

    1. 2 proefpersonen: 18 jaar of ouder,
    2. 2 proefpersonen: 5 jaar of ouder.
  • Ten minste één wond die tussen de 10 en 20 cm2 in wondgebied is.
  • Onderwerpen die, naar de mening van de onderzoeker, in staat zijn om het onderzoek te begrijpen, mee te werken aan de onderzoeksprocedures en bereid zijn terug te keren naar de kliniek voor alle vereiste vervolgbezoeken

Uitsluitingscriteria:

  • De aanwezigheid van een medische aandoening zal deelname naar verwachting bemoeilijken
  • Serumantilichamen tegen type collageen VII
  • Actieve infectie in het gebied dat een injectie zal ondergaan.
  • Bewijs van systemische infectie.
  • Huidig ​​​​bewijs of een voorgeschiedenis van plaveiselcelcarcinoom in het gebied dat zal worden behandeld.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actueel beremagene geperpavec
HSV1-COL7A1-vector (KB103)
Biologisch: Actueel beremagene geperpavec
Topische gel van niet-integrerend, replicatie-incompetent HSV-1 dat het menselijke collageen VII-eiwit tot expressie brengt
Andere namen:
  • HSV1-COL7A1
  • KB103

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wond Sluiting
Tijdsspanne: 24 weken na de behandeling
Verandering van wondoppervlak ten opzichte van baseline en placebo, tijd tot wondsluiting ten opzichte van placebo, en duur van wondsluiting ten opzichte van placebo.
24 weken na de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Globale beoordeling van de onderzoeker
Tijdsspanne: 12 weken na de behandeling
Verandering ten opzichte van baseline in de Investigator's Global Assessment-score
12 weken na de behandeling
Patiënt gerapporteerde resultaten
Tijdsspanne: 12 weken na de behandeling
Verandering ten opzichte van baseline in PRO-schalen van ernst en pijn
12 weken na de behandeling
Aanwezigheid van collageen VII
Tijdsspanne: 12 weken na de behandeling
Niveau van collageen VII in door KB103 toegediende huid zoals gemeten door immunofluorescentie.
12 weken na de behandeling
Aanwezigheid van verankerende fibrillen
Tijdsspanne: 12 weken na de behandeling
Aanwezigheid van verankerende fibrillen zoals gemeten met immuno-elektronenmicroscopie
12 weken na de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

1 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 april 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 mei 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 mei 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KB103-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dystrofische epidermolyse bullosa

Klinische onderzoeken op Actueel beremagene geperpavec

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren