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F508del CFTR変異を持つCF被験者におけるTEZ/IVAによる長期治療の安全性と有効性を評価する研究

2024年3月28日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del-CFTR変異がホモ接合またはヘテロ接合である6歳以上の嚢胞性線維症患者を対象に、テザカフトルとイバカフトルを併用した長期治療の安全性と有効性を評価する第3相非盲検ロールオーバー試験

この研究では、F508del変異がホモ接合性またはヘテロ接合性である6歳以上の嚢胞性線維症（CF）患者を対象に、テザカフトルとイバカフトル（TEZ/IVA）の併用療法の長期安全性と忍容性を評価する。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

130

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick、アイルランド
        • University Hospital Limerick
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、アメリカ、99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester、New Hampshire、アメリカ、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse、New York、アメリカ、13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • イギリス
      • Leeds、イギリス
        • Leeds General Infirmary
      • London、イギリス
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton、イギリス
        • Southampton General Hospital
  • オーストラリア
      • Nedlands、オーストラリア
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton、オーストラリア
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane、オーストラリア
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead、オーストラリア
        • The Children's Hospital at Westmead
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • スイス
      • Bern、スイス
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich、スイス
        • Kinderspital Zuerich
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt、ドイツ
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen、ドイツ
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover、ドイツ
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena、ドイツ
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln、ドイツ
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen、ドイツ
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • フランス
      • Bordeaux cedex、フランス
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15、フランス
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven、ベルギー
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • ポーランド
      • Lomianki、ポーランド
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 研究 113 パート B の第 24 週の訪問、または研究 115 の第 8 週の訪問を完了している。
  • 適格な CFTR 変異。

除外基準:

  • 妊娠中および授乳中の女性。
  • -治験責任医師が判断した、以前の研究における治験薬および/または手順の遵守不良の履歴。
  • 治験薬を使用した別の研究への継続的な参加。

他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：テズ/IVA

パート A: 1 日目の体重が 40 キログラム (kg) 未満の参加者に、テザカフトール (TEZ) 50 ミリグラム (mg) を 1 日 1 回 (qd)、イバカフトル (IVA) 75 mg を 12 時間ごと (q12h) 投与し、参加者の体重を測定した1日目の時点で40kg以上（≧）の患者は、96週間の治療期間中、TEZ 100mgを1日毎に/IVA 150mgを12時間毎に投与された。 体重および/または年齢の変化に応じて用量を上方調整しました。

パート B: 1 日目の体重が 30 kg 未満の参加者には TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h を投与し、1 日目の体重 >=30 kg の参加者には TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を、最大 192 週間の治療期間中に投与しました。 。 体重および/または年齢の変化に応じて用量を上方調整しました。
薬：IVA
経口投与用の錠剤。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル
薬：TEZ/IVA
経口投与用の固定用量配合錠。
他の名前：
  • VX-661/VX-770
  • テザカフトル/イバカフトル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パート A: 治療中に発現した有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から100週目まで
1日目から100週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A: 113B/116 FAS の SwCl の絶対変化
時間枠：96週目の親研究113Bベースラインより（研究116）
汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
96週目の親研究113Bベースラインより（研究116）
パート A: 115/116 FAS の嚢胞性線維症質問票改訂 (CFQ-R) 呼吸領域スコアの絶対変化 (TEZ/IVA グループ)
時間枠：96 週目の親研究 115 ベースラインより (研究 116)
CFQ-R は、CF を持つ参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告結果です。 呼吸器領域は呼吸器症状を評価、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
96 週目の親研究 115 ベースラインより (研究 116)
パート A: 113B/116 FAS の CFQ-R 呼吸領域スコアの絶対変化
時間枠：96週目の親研究113Bベースラインより（研究116）
CFQ-R は、CF を持つ参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告結果です。 呼吸器領域は呼吸器症状を評価、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
96週目の親研究113Bベースラインより（研究116）
パート A: 115/116 FAS の体格指数 (BMI) の絶対変化 (TEZ/IVA グループ)
時間枠：96 週目の親研究 115 ベースラインより (研究 116)
BMIは、体重（キログラム（kg））を身長の二乗（メートル（m^2））で割ったものとして定義されました。
96 週目の親研究 115 ベースラインより (研究 116)
パート A: 113B/116 FAS の BMI の絶対変化
時間枠：96週目の親研究113Bベースラインより（研究116）
BMIは体重kgをm^2で割ったものとして定義されました。
96週目の親研究113Bベースラインより（研究116）
パート A: 115/116 FAS の肺クリアランス指数 2.5 (LCI2.5) の絶対変化 (TEZ/IVA グループ)
時間枠：96 週目の親研究 115 ベースラインより (研究 116)
LCI2.5 指数は、終末呼気不活性ガス濃度を開始値の 1/40 に減少させるのに必要な肺代謝回転数であり、呼気呼気の合計 (累積呼気量 (CEV)) を同時に測定された呼吸量で割ることによって計算されます。機能的残気量（FRC）。 LCI が 7.5 以下であれば正常です。 7.5 を超える値は異常です。 LCI は、肺活量測定などの従来の検査法よりも早期に肺機能の異常を検出できます。
96 週目の親研究 115 ベースラインより (研究 116)
パート A: 113B/116 LCI FAS の LCI2.5 の絶対的な変更
時間枠：96週目の親研究113Bベースラインより（研究116）
LCI2.5 指数は、終末呼気不活性ガス濃度を開始値の 1/40 に減少させるのに必要な肺代謝回転数であり、呼気呼気の合計 (累積呼気量 (CEV)) を同時に測定された呼吸量で割ることによって計算されます。機能的残気量（FRC）。 LCI が 7.5 以下であれば正常です。 7.5 を超える値は異常です。 LCI は、肺活量測定などの従来の検査法よりも早期に肺機能の異常を検出できます。
96週目の親研究113Bベースラインより（研究116）
パート A: 115/116 FAS の汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化 (TEZ/IVA グループ)
時間枠：96 週目の親研究 115 ベースラインより (研究 116)
汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
96 週目の親研究 115 ベースラインより (研究 116)
パート B: 治療中に発現した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から192週目まで
1日目から192週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月25日

一次修了 (実際)

2020年10月28日

研究の完了 (実際)

2023年9月29日

試験登録日

最初に提出

2018年5月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年5月24日

最初の投稿 (実際)

2018年5月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月28日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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