Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​langtidsbehandling med TEZ/IVA hos CF-personer med en F508del CFTR-mutation

28. marts 2024 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, åbent, rollover-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​langtidsbehandling med Tezacaftor i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner med cystisk fibrose i alderen 6 år og ældre, homozygote eller heterozygote for F508del-CFTR-mutationen

Denne undersøgelse vil evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af tezacaftor i kombination med ivacaftor (TEZ/IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF) i alderen 6 år og ældre, homozygote eller heterozygote for F508del-mutationen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

130

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Leeds General Infirmary
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrig
      • Bordeaux cedex, Frankrig
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, Frankrig
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Polen
      • Lomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Tyskland
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fuldførte besøget i uge 24 i undersøgelse 113 del B eller besøget i uge 8 i undersøgelse 115.
  • Kvalificeret CFTR-mutation.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide og ammende kvinder.
  • Anamnese med dårlig overensstemmelse med undersøgelseslægemidlet og/eller procedurer i en tidligere undersøgelse som vurderet af investigator.
  • Løbende deltagelse i en anden undersøgelse med forsøgslægemiddel.

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TEZ/IVA

Del A: Deltagere, der vejede mindre end (<)40 kg (kg) på dag 1 modtog tezacaftor (TEZ) 50 milligram (mg) en gang dagligt (qd)/ivacaftor (IVA) 75 mg hver 12. time (q12h), og deltagerne, der vejede større end eller lig med (>=) 40 kg på dag 1 modtog TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden i 96 uger. Doserne blev justeret opad for ændringer i kropsvægt og/eller alder.

Del B: Deltagere, der vejede <30 kg på dag 1, fik TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h, og deltagerne, der vejede >=30 kg på dag 1, modtog TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden op til 192 uger . Doserne blev justeret opad for ændringer i kropsvægt og/eller alder.
Medicin: IVA
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicin: TEZ/IVA
Fastdosis kombinationstablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 100
Dag 1 op til uge 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Absolut ændring i SwCl for 113B/116 FAS
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 113B baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra forældreundersøgelse 113B baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
Del A: Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) Respiratory Domain Score for 115/116 FAS (TEZ/IVA Group)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115 baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med CF. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra forældreundersøgelse 115 baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
Del A: Absolut ændring i CFQ-R respiratorisk domænescore for 113B/116 FAS
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 113B baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med CF. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra forældreundersøgelse 113B baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
Del A: Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI) for 115/116 FAS (TEZ/IVA Group)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115 baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med kvadratisk højde i meter (m^2).
Fra forældreundersøgelse 115 baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
Del A: Absolut ændring i BMI for 113B/116 FAS
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 113B baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med m^2.
Fra forældreundersøgelse 113B baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
Del A: Absolut ændring i lungeclearance-indeks2.5 (LCI2.5) for 115/116 FAS (TEZ/IVA Group)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115 baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
LCI2.5-indekset er antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdier og beregnes ved at dividere summen af ​​udåndede tidevandsåndinger (kumulativ udåndet volumen (CEV)) med samtidig målt funktionel restkapacitet (FRC). En LCI på 7,5 og derunder er normal; værdier større end 7,5 er unormale. LCI er i stand til at opdage abnormiteter i lungefunktionen tidligere end mere traditionelle modaliteter såsom spirometri.
Fra forældreundersøgelse 115 baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
Del A: Absolut ændring i LCI2.5 for 113B/116 LCI FAS
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 113B baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
LCI2.5-indekset er antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdier og beregnes ved at dividere summen af ​​udåndede tidevandsåndinger (kumulativ udåndet volumen (CEV)) med samtidig målt funktionel restkapacitet (FRC). En LCI på 7,5 og derunder er normal; værdier større end 7,5 er unormale. LCI er i stand til at opdage abnormiteter i lungefunktionen tidligere end mere traditionelle modaliteter såsom spirometri.
Fra forældreundersøgelse 113B baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
Del A: Absolut ændring i svedklorid (SwCl) for 115/116 FAS (TEZ/IVA Group)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115 baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra forældreundersøgelse 115 baseline i uge 96 (undersøgelse 116)
Del B: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 192
Dag 1 op til uge 192

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

29. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

25. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner