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Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia do tratamento de longo prazo com TEZ/IVA em indivíduos com FC com uma mutação F508del CFTR

28 de março de 2024 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, aberto, rollover para avaliar a segurança e a eficácia do tratamento de longo prazo com tezacaftor em combinação com ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais, homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del-CFTR

Este estudo avaliará a segurança e tolerabilidade a longo prazo de tezacaftor em combinação com ivacaftor (TEZ/IVA) em indivíduos com fibrose cística (FC) com 6 anos de idade ou mais, homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

130

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Alemanha
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Alemanha
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Alemanha
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Austrália
      • Nedlands, Austrália
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Austrália
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrália
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Austrália
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • França
      • Bordeaux cedex, França
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, França
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Polônia
      • Lomianki, Polônia
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suíça
      • Bern, Suíça
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Suíça
        • Kinderspital Zuerich

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Concluiu a Visita da Semana 24 no Estudo 113 Parte B ou a Visita da Semana 8 no Estudo 115.
  • Mutação CFTR elegível.

Critério de exclusão:

  • Mulheres grávidas e lactantes.
  • Histórico de baixa adesão ao medicamento do estudo e/ou procedimentos em um estudo anterior, conforme considerado pelo investigador.
  • Participação em outro estudo com medicamento experimental.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TEZ/IVA

Parte A: Os participantes com peso inferior a (<)40 quilogramas (kg) no Dia 1 receberam tezacaftor (TEZ) 50 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd)/ivacaftor (IVA) 75 mg a cada 12 horas (q12h) e os participantes pesando maior ou igual a (>=) 40 kg no Dia 1 recebeu TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de tratamento por 96 semanas. As doses foram ajustadas para cima de acordo com alterações no peso corporal e/ou idade.

Parte B: Os participantes com peso <30 kg no Dia 1 receberam TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h e os participantes com peso >=30 kg no Dia 1 receberam TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de tratamento até 192 semanas . As doses foram ajustadas para cima de acordo com alterações no peso corporal e/ou idade.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: TEZ/IVA
Comprimido de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 100
Dia 1 até a semana 100

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Mudança Absoluta em SwCl para 113B/116 FAS
Prazo: Da linha de base do estudo parental 113B na semana 96 (estudo 116)
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base do estudo parental 113B na semana 96 (estudo 116)
Parte A: Pontuação do Domínio Respiratório Revisão do Questionário de Fibrose Cística (CFQ-R) para 115/116 FAS (Grupo TEZ/IVA)
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115 na semana 96 (estudo 116)
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com FC. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Da linha de base do estudo parental 115 na semana 96 (estudo 116)
Parte A: Alteração absoluta na pontuação do domínio respiratório do CFQ-R para 113B/116 FAS
Prazo: Da linha de base do estudo parental 113B na semana 96 (estudo 116)
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com FC. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Da linha de base do estudo parental 113B na semana 96 (estudo 116)
Parte A: Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC) para 115/116 FAS (Grupo TEZ/IVA)
Prazo: Da linha de base do estudo parental 115 na semana 96 (estudo 116)
O IMC foi definido como peso em quilogramas (kg) dividido pela altura ao quadrado em metros (m^2).
Da linha de base do estudo parental 115 na semana 96 (estudo 116)
Parte A: Alteração absoluta no IMC para 113B/116 FAS
Prazo: Da linha de base do estudo parental 113B na semana 96 (estudo 116)
O IMC foi definido como peso em kg dividido por m^2.
Da linha de base do estudo parental 113B na semana 96 (estudo 116)
Parte A: Alteração absoluta no índice de depuração pulmonar 2,5 (LCI2,5) para 115/116 FAS (Grupo TEZ/IVA)
Prazo: Da linha de base do Estudo dos Pais 115 na Semana 96 (Estudo 116)
O índice LCI2.5 é o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração de gás inerte expirado final para 1/40 de seus valores iniciais e é calculado dividindo a soma das respirações correntes exaladas (volume exalado cumulativo (CEV)) por medidas simultâneas capacidade residual funcional (CRF). Um LCI de 7,5 e abaixo é normal; valores superiores a 7,5 são anormais. A LCI é capaz de detectar anormalidades na função pulmonar mais cedo do que modalidades mais tradicionais, como a espirometria.
Da linha de base do Estudo dos Pais 115 na Semana 96 (Estudo 116)
Parte A: Mudança Absoluta em LCI2.5 para 113B/116 LCI FAS
Prazo: Da linha de base do estudo dos pais 113B na semana 96 (estudo 116)
O índice LCI2.5 é o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração de gás inerte expirado final para 1/40 de seus valores iniciais e é calculado dividindo a soma das respirações correntes exaladas (volume exalado cumulativo (CEV)) por medidas simultâneas capacidade residual funcional (CRF). Um LCI de 7,5 e abaixo é normal; valores superiores a 7,5 são anormais. A LCI é capaz de detectar anormalidades na função pulmonar mais cedo do que modalidades mais tradicionais, como a espirometria.
Da linha de base do estudo dos pais 113B na semana 96 (estudo 116)
Parte A: Mudança Absoluta no Cloreto do Suor (SwCl) para 115/116 FAS (Grupo TEZ/IVA)
Prazo: Da linha de base do Estudo dos Pais 115 na Semana 96 (Estudo 116)
Amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base do Estudo dos Pais 115 na Semana 96 (Estudo 116)
Parte B: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Dia 1 até a semana 192
Dia 1 até a semana 192

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de abril de 2018

Conclusão Primária (Real)

28 de outubro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

29 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de maio de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de maio de 2018

Primeira postagem (Real)

25 de maio de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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