Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met TEZ/IVA bij CF-patiënten met een F508del CFTR-mutatie

28 maart 2024 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 3, open-label, rollover-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met tezacaftor in combinatie met ivacaftor te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose van 6 jaar en ouder, homozygoot of heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

Deze studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van tezacaftor in combinatie met ivacaftor (TEZ/IVA) evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) van 6 jaar en ouder, homozygoot of heterozygoot voor de F508del-mutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

130

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Nedlands, Australië
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australië
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Australië
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australië
        • The Children's Hospital at Westmead
  • België
      • Brussels, België
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, België
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Duitsland
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Duitsland
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Duitsland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Duitsland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Frankrijk
      • Bordeaux cedex, Frankrijk
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, Frankrijk
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Ierland
        • University Hospital Limerick
  • Polen
      • Lomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • Leeds General Infirmary
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Southampton General Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Verenigde Staten, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Zwitserland
        • Kinderspital Zuerich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Het bezoek in week 24 in onderzoek 113 deel B of het bezoek in week 8 in onderzoek 115 voltooid.
  • In aanmerking komende CFTR-mutatie.

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere en zogende vrouwtjes.
  • Geschiedenis van slechte naleving van het onderzoeksgeneesmiddel en/of procedures in een eerder onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Doorlopende deelname aan een ander onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TEZ/IVA

Deel A: Deelnemers die op dag 1 minder dan (<) 40 kilogram (kg) wogen, kregen tezacaftor (TEZ) 50 milligram (mg) eenmaal daags (qd)/ivacaftor (IVA) 75 mg elke 12 uur (q12h) en de deelnemers wogen groter dan of gelijk aan (>=) 40 kg op dag 1 ontving TEZ 100 mg eenmaal per dag/IVA 150 mg iedere 12 uur tijdens de behandelingsperiode gedurende 96 weken. Doses werden naar boven aangepast op basis van veranderingen in lichaamsgewicht en/of leeftijd.

Deel B: Deelnemers die <30 kg wogen op dag 1 kregen TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg elke 12 uur en de deelnemers die >=30 kg wogen op dag 1 kregen TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg elke 12 uur in de behandelingsperiode tot 192 weken . Doses werden naar boven aangepast op basis van veranderingen in lichaamsgewicht en/of leeftijd.
Geneesmiddel: IVA
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: TEZ/IVA
Combinatietablet met vaste dosis voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 100
Dag 1 tot en met week 100

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Absolute verandering in SwCl voor 113B/116 FAS
Tijdsspanne: Uit ouderonderzoek 113B Baseline in week 96 (onderzoek 116)
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Uit ouderonderzoek 113B Baseline in week 96 (onderzoek 116)
Deel A: Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score voor 115/116 FAS (TEZ/IVA Group)
Tijdsspanne: Uit ouderonderzoek 115 baseline in week 96 (onderzoek 116)
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met CF. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Uit ouderonderzoek 115 baseline in week 96 (onderzoek 116)
Deel A: Absolute verandering in CFQ-R Respiratory Domain Score voor 113B/116 FAS
Tijdsspanne: Uit ouderonderzoek 113B Baseline in week 96 (onderzoek 116)
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met CF. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Uit ouderonderzoek 113B Baseline in week 96 (onderzoek 116)
Deel A: Absolute verandering in Body Mass Index (BMI) voor 115/116 FAS (TEZ/IVA-groep)
Tijdsspanne: Uit ouderonderzoek 115 baseline in week 96 (onderzoek 116)
BMI werd gedefinieerd als het gewicht in kilogram (kg) gedeeld door de lengte in het kwadraat in meters (m^2).
Uit ouderonderzoek 115 baseline in week 96 (onderzoek 116)
Deel A: Absolute verandering in BMI voor 113B/116 FAS
Tijdsspanne: Uit ouderonderzoek 113B Baseline in week 96 (onderzoek 116)
BMI werd gedefinieerd als gewicht in kg gedeeld door m^2.
Uit ouderonderzoek 113B Baseline in week 96 (onderzoek 116)
Deel A: Absolute verandering in longklaringsindex2,5 (LCI2,5) voor 115/116 FAS (TEZ/IVA-groep)
Tijdsspanne: Uit ouderonderzoek 115 Basislijn in week 96 (onderzoek 116)
De LCI2,5-index is het aantal longturnovers dat nodig is om de concentratie van inert gas aan het eind te verlagen tot 1/40ste van de startwaarden en wordt berekend door de som van de uitgeademde ademteugen (cumulatief uitgeademd volume (CEV)) te delen door gelijktijdig gemeten functionele restcapaciteit (FRC). Een LCI van 7,5 en lager is normaal; waarden groter dan 7,5 zijn abnormaal. LCI kan afwijkingen in de longfunctie eerder detecteren dan meer traditionele modaliteiten zoals spirometrie.
Uit ouderonderzoek 115 Basislijn in week 96 (onderzoek 116)
Deel A: Absolute verandering in LCI2.5 voor 113B/116 LCI FAS
Tijdsspanne: Uit ouderonderzoek 113B Basislijn in week 96 (onderzoek 116)
De LCI2,5-index is het aantal longturnovers dat nodig is om de concentratie van inert gas aan het eind te verlagen tot 1/40ste van de startwaarden en wordt berekend door de som van de uitgeademde ademteugen (cumulatief uitgeademd volume (CEV)) te delen door gelijktijdig gemeten functionele restcapaciteit (FRC). Een LCI van 7,5 en lager is normaal; waarden groter dan 7,5 zijn abnormaal. LCI kan afwijkingen in de longfunctie eerder detecteren dan meer traditionele modaliteiten zoals spirometrie.
Uit ouderonderzoek 113B Basislijn in week 96 (onderzoek 116)
Deel A: Absolute verandering in zweetchloride (SwCl) voor 115/116 FAS (TEZ/IVA-groep)
Tijdsspanne: Uit ouderonderzoek 115 Basislijn in week 96 (onderzoek 116)
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Uit ouderonderzoek 115 Basislijn in week 96 (onderzoek 116)
Deel B: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 192
Dag 1 tot en met week 192

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 mei 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 mei 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 mei 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op IVA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Armenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren