F508del CFTR 돌연변이 CF 환자에서 TEZ/IVA 장기 치료의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구
2024년 3월 28일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del-CFTR 돌연변이에 대한 동형접합 또는 이형접합 6세 이상의 낭포성 섬유증 피험자에서 이바카프터와 테자카프터를 병용한 장기 치료의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상 공개 라벨 롤오버 연구
이 연구는 F508del 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합인 6세 이상의 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 ivacaftor(TEZ/IVA)와 병용한 tezacaftor의 장기 안전성 및 내약성을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
130
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크
- Juliane Marie Center, Rigshopitalet
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Essen, 독일
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt, 독일
- Clinic of J.W. Goethe University
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Giessen, 독일
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Jena, 독일
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
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Koeln, 독일
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Tuebingen, 독일
- Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Alaska
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Anchorage, Alaska, 미국, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Center for Advanced Pediatrics
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83702
- St. Luke's CF Center of Idaho
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospital & Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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New Hampshire
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Manchester, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse, New York, 미국, 13202
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Baptist Health
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Austin Children's Chest Associates
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Brussels, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Bern, 스위스
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zürich, 스위스
- Kinderspital Zuerich
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Dublin, 아일랜드
- Our Lady's Children's Hospital
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Limerick, 아일랜드
- University Hospital Limerick
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Leeds, 영국
- Leeds General Infirmary
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London, 영국
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다
- British Columbia's Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Lomianki, 폴란드
- Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
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Bordeaux cedex, 프랑스
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Paris Cedex 15, 프랑스
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Nedlands, 호주
- Perth Children's Hospital
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New Lambton, 호주
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
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South Brisbane, 호주
- Lady Cilento Children's Hospital
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Westmead, 호주
- The Children's Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 113 파트 B에서 24주차 방문 또는 연구 115에서 8주차 방문을 완료했습니다.
- 적격 CFTR 돌연변이.
제외 기준:
- 임신 및 간호 여성.
- 조사자가 간주하는 이전 연구에서 연구 약물 및/또는 절차에 대한 불량 순응 이력.
- 연구용 약물에 대한 또 다른 연구에 지속적으로 참여합니다.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TEZ/IVA
파트 A: 1일차에 체중이 (<)40kg(kg) 미만인 참가자는 1일 1회(qd) tezacaftor(TEZ) 50mg(mg)/12시간마다(q12h) ivacaftor(IVA) 75mg을 투여받았으며 참가자는 체중을 측정했습니다. 1일차에 40kg 이상(>=)은 96주 동안 치료 기간 동안 TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 투여받았습니다. 체중 및/또는 연령의 변화에 따라 용량을 상향 조정했습니다. 파트 B: 1일차에 체중이 30kg 미만인 참가자는 TEZ 50mg qd/IVA 75mg q12h를 투여받았고 1일차에 체중이 30kg 이상인 참가자는 최대 192주의 치료 기간 동안 TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 투여받았습니다. . 체중 및/또는 연령의 변화에 따라 용량을 상향 조정했습니다. |
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: 치료 후 이상반응(TEAE) 및 심각한 이상반응(SAE)이 발생한 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 100주차까지
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1일차부터 100주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 113B/116 FAS에 대한 SwCl의 절대 변화
기간: 96주차에 모 연구 113B 기준선(연구 116)에서
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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96주차에 모 연구 113B 기준선(연구 116)에서
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파트 A: 115/116 FAS(TEZ/IVA 그룹)에 대한 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡 영역 점수의 절대 변화
기간: 모 연구 115에서 96주차 기준선(연구 116)
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CFQ-R은 CF 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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모 연구 115에서 96주차 기준선(연구 116)
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파트 A: 113B/116 FAS에 대한 CFQ-R 호흡기 영역 점수의 절대적 변화
기간: 96주차에 모 연구 113B 기준선(연구 116)에서
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CFQ-R은 CF 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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96주차에 모 연구 113B 기준선(연구 116)에서
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파트 A: 115/116 FAS(TEZ/IVA 그룹)에 대한 체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 모 연구 115에서 96주차 기준선(연구 116)
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BMI는 킬로그램 단위의 체중을 미터 단위의 키 제곱(m^2)으로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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모 연구 115에서 96주차 기준선(연구 116)
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파트 A: 113B/116 FAS에 대한 BMI의 절대 변화
기간: 96주차에 모 연구 113B 기준선(연구 116)에서
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BMI는 kg 단위의 체중을 m^2로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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96주차에 모 연구 113B 기준선(연구 116)에서
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파트 A: 115/116 FAS(TEZ/IVA 그룹)에 대한 폐청소 지수2.5(LCI2.5)의 절대 변화
기간: 96주차 부모 연구 115 기준(연구 116)에서
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LCI2.5 지수는 호기말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 전환 횟수이며 호기된 일회 호흡의 합(누적 호기량(CEV))을 동시에 측정된 값으로 나누어 계산합니다. 기능적 잔여 용량(FRC).
7.5 이하의 LCI는 정상입니다. 7.5보다 큰 값은 비정상입니다.
LCI는 폐활량 측정과 같은 전통적인 방식보다 더 일찍 폐 기능의 이상을 감지할 수 있습니다.
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96주차 부모 연구 115 기준(연구 116)에서
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파트 A: 113B/116 LCI FAS에 대한 LCI2.5의 절대적인 변화
기간: 96주차 부모 연구 113B 기준(연구 116)에서
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LCI2.5 지수는 호기말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 전환 횟수이며 호기된 일회 호흡의 합(누적 호기량(CEV))을 동시에 측정된 값으로 나누어 계산합니다. 기능적 잔여 용량(FRC).
7.5 이하의 LCI는 정상입니다. 7.5보다 큰 값은 비정상입니다.
LCI는 폐활량 측정과 같은 전통적인 방식보다 더 일찍 폐 기능의 이상을 감지할 수 있습니다.
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96주차 부모 연구 113B 기준(연구 116)에서
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파트 A: 115/116 FAS에 대한 땀염화물(SwCl)의 절대 변화(TEZ/IVA 그룹)
기간: 96주차 부모 연구 115 기준(연구 116)에서
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땀 샘플은 승인된 수집 장치를 사용하여 수집되었습니다.
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96주차 부모 연구 115 기준(연구 116)에서
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파트 B: 치료로 인한 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 192주차까지
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1일차부터 192주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Sawicki GS, Chilvers M, McNamara J, Naehrlich L, Saunders C, Sermet-Gaudelus I, Wainwright CE, Ahluwalia N, Campbell D, Harris RS, Paz-Diaz H, Shih JL, Davies JC. A Phase 3, open-label, 96-week trial to study the safety, tolerability, and efficacy of tezacaftor/ivacaftor in children >/= 6 years of age homozygous for F508del or heterozygous for F508del and a residual function CFTR variant. J Cyst Fibros. 2022 Jul;21(4):675-683. doi: 10.1016/j.jcf.2022.02.003. Epub 2022 Feb 18.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 25일
기본 완료 (실제)
2020년 10월 28일
연구 완료 (실제)
2023년 9월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 24일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 28일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX17-661-116
- 2017-002968-40 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .