Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti dlouhodobé léčby TEZ/IVA u pacientů s CF s mutací F508del CFTR

28. března 2024 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otevřená, rolloverová studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti dlouhodobé léčby tezakaftorem v kombinaci s ivakaftorem u subjektů s cystickou fibrózou ve věku 6 let a starších, homozygotních nebo heterozygotních pro mutaci F508del-CFTR

Tato studie bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost tezakaftoru v kombinaci s ivakaftorem (TEZ/IVA) u subjektů s cystickou fibrózou (CF) ve věku 6 let a starších, homozygotních nebo heterozygotních pro mutaci F508del.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

130

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Nedlands, Austrálie
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Austrálie
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • Francie
      • Bordeaux cedex, Francie
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, Francie
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irsko
        • University Hospital Limerick
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Německo
      • Essen, Německo
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Německo
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Německo
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Německo
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Německo
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Německo
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Polsko
      • Lomianki, Polsko
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království
        • Leeds General Infirmary
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Spojené státy, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zuerich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Absolvoval návštěvu v týdnu 24 ve studii 113 část B nebo návštěvu v týdnu 8 ve studii 115.
  • Způsobilá mutace CFTR.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné a kojící ženy.
  • Historie špatné kompliance se studovaným lékem a/nebo postupy v předchozí studii, jak se domníval výzkumník.
  • Pokračující účast v další studii s hodnoceným lékem.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TEZ/IVA

Část A: Účastníci vážící méně než (<)40 kilogramů (kg) v den 1 dostávali tezakaftor (TEZ) 50 miligramů (mg) jednou denně (qd)/ivakaftor (IVA) 75 mg každých 12 hodin (q12h) a účastníci vážící větší nebo rovno (>=) 40 kg v den 1 dostávaly TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd/12h v léčebném období po dobu 96 týdnů. Dávky byly upraveny směrem nahoru podle změn tělesné hmotnosti a/nebo věku.

Část B: Účastníci vážící <30 kg v den 1 dostávali TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg každých 12 hodin a účastníci vážící >=30 kg v den 1 dostávali TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h v léčebném období až 192 týdnů . Dávky byly upraveny směrem nahoru podle změn tělesné hmotnosti a/nebo věku.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 100
Den 1 až týden 100

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Absolutní změna v SwCl pro 113B/116 FAS
Časové okno: Z rodičovské studie 113B základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Z rodičovské studie 113B základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Část A: Absolutní změna v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) skóre respirační domény pro 115/116 FAS (skupina TEZ/IVA)
Časové okno: Z rodičovské studie 115 základní linie v 96. týdnu (studie 116)
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s CF. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Z rodičovské studie 115 základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Část A: Absolutní změna skóre respirační domény CFQ-R pro 113B/116 FAS
Časové okno: Z rodičovské studie 113B základní linie v 96. týdnu (studie 116)
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s CF. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Z rodičovské studie 113B základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Část A: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) pro 115/116 FAS (skupina TEZ/IVA)
Časové okno: Z rodičovské studie 115 základní linie v 96. týdnu (studie 116)
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená druhou mocninou výšky v metrech (m^2).
Z rodičovské studie 115 základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Část A: Absolutní změna BMI pro 113B/116 FAS
Časové okno: Z rodičovské studie 113B základní linie v 96. týdnu (studie 116)
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená m^2.
Z rodičovské studie 113B základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Část A: Absolutní změna indexu clearance plic 2,5 (LCI2,5) pro 115/116 FAS (skupina TEZ/IVA)
Časové okno: Z rodičovské studie 115 základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Index LCI2.5 je počet plicních obratů potřebných ke snížení koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho počátečních hodnot a vypočítá se vydělením součtu vydechovaných dechových dechů (kumulativní vydechovaný objem (CEV)) současně měřeným funkční zbytková kapacita (FRC). LCI 7,5 a nižší je normální; hodnoty vyšší než 7,5 jsou abnormální. LCI je schopna detekovat abnormality plicních funkcí dříve než tradičnější modality, jako je spirometrie.
Z rodičovské studie 115 základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Část A: Absolutní změna v LCI2.5 pro 113B/116 LCI FAS
Časové okno: Z rodičovské studie 113B základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Index LCI2.5 je počet plicních obratů potřebných ke snížení koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho počátečních hodnot a vypočítá se vydělením součtu vydechovaných dechových dechů (kumulativní vydechovaný objem (CEV)) současně měřeným funkční zbytková kapacita (FRC). LCI 7,5 a nižší je normální; hodnoty vyšší než 7,5 jsou abnormální. LCI je schopna detekovat abnormality plicních funkcí dříve než tradičnější modality, jako je spirometrie.
Z rodičovské studie 113B základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Část A: Absolutní změna v chloridu potu (SwCl) pro 115/116 FAS (skupina TEZ/IVA)
Časové okno: Z rodičovské studie 115 základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Z rodičovské studie 115 základní linie v 96. týdnu (studie 116)
Část B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 192
Den 1 až týden 192

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

28. října 2020

Dokončení studie (Aktuální)

29. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

25. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit