Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av langtidsbehandling med TEZ/IVA hos CF-personer med en F508del CFTR-mutasjon

28. mars 2024 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, åpen, rullende studie for å evaluere sikkerheten og effekten av langtidsbehandling med Tezacaftor i kombinasjon med Ivacaftor hos pasienter med cystisk fibrose i alderen 6 år og eldre, homozygote eller heterozygote for F508del-CFTR-mutasjonen

Denne studien vil evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til tezacaftor i kombinasjon med ivacaftor (TEZ/IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF) i alderen 6 år og eldre, homozygote eller heterozygote for F508del-mutasjonen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

130

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forente stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor college of medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrike
      • Bordeaux cedex, Frankrike
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, Frankrike
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Polen
      • Lomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia
        • Leeds General Infirmary
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Storbritannia
        • Southampton General Hospital
  • Sveits
      • Bern, Sveits
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Sveits
        • Kinderspital Zuerich
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Tyskland
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullførte besøket i uke 24 i studie 113 del B eller besøket i uke 8 i studie 115.
  • Kvalifisert CFTR-mutasjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide og ammende kvinner.
  • Historie om dårlig etterlevelse av studiemedisin og/eller prosedyrer i en tidligere studie som etterforskeren har ansett.
  • Pågående deltakelse i en annen studie med undersøkelsesmiddel.

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TEZ/IVA

Del A: Deltakere som veide mindre enn (<)40 kilogram (kg) på dag 1 fikk tezacaftor (TEZ) 50 milligram (mg) en gang daglig (qd)/ivacaftor (IVA) 75 mg hver 12. time (q12h) og deltakerne som veide større enn eller lik (>=) 40 kg på dag 1 mottok TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden i 96 uker. Doser ble justert opp for endringer i kroppsvekt og/eller alder.

Del B: Deltakere som veide <30 kg på dag 1 fikk TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h og deltakerne som veide >=30 kg på dag 1 fikk TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden opptil 192 uker . Doser ble justert opp for endringer i kroppsvekt og/eller alder.
Legemiddel: IVA
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Legemiddel: TEZ/IVA
Kombinasjonstablett med fast dose for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 100
Dag 1 til uke 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Absolutt endring i SwCl for 113B/116 FAS
Tidsramme: Fra foreldrestudie 113B grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra foreldrestudie 113B grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
Del A: Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng for 115/116 FAS (TEZ/IVA Group)
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115 grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med CF. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Fra foreldrestudie 115 grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
Del A: Absolutt endring i CFQ-R respiratorisk domenepoeng for 113B/116 FAS
Tidsramme: Fra foreldrestudie 113B grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med CF. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Fra foreldrestudie 113B grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
Del A: Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI) for 115/116 FAS (TEZ/IVA Group)
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115 grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på kvadratisk høyde i meter (m^2).
Fra foreldrestudie 115 grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
Del A: Absolutt endring i BMI for 113B/116 FAS
Tidsramme: Fra foreldrestudie 113B grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
BMI ble definert som vekt i kg delt på m^2.
Fra foreldrestudie 113B grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
Del A: Absolutt endring i Lung Clearance Index2.5 (LCI2.5) for 115/116 FAS (TEZ/IVA Group)
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115 grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
LCI2.5-indeksen er antall lungeomsetninger som kreves for å redusere slutttidal inertgasskonsentrasjonen til 1/40-del av startverdiene og beregnes ved å dele summen av utåndede tidevannspust (kumulativt utåndet volum (CEV)) med samtidig målt funksjonell restkapasitet (FRC). En LCI på 7,5 og lavere er normalt; verdier større enn 7,5 er unormale. LCI er i stand til å oppdage abnormiteter i lungefunksjonen tidligere enn mer tradisjonelle modaliteter som spirometri.
Fra foreldrestudie 115 grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
Del A: Absolutt endring i LCI2.5 for 113B/116 LCI FAS
Tidsramme: Fra foreldrestudie 113B grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
LCI2.5-indeksen er antall lungeomsetninger som kreves for å redusere slutttidal inertgasskonsentrasjonen til 1/40-del av startverdiene og beregnes ved å dele summen av utåndede tidevannspust (kumulativt utåndet volum (CEV)) med samtidig målt funksjonell restkapasitet (FRC). En LCI på 7,5 og lavere er normalt; verdier større enn 7,5 er unormale. LCI er i stand til å oppdage abnormiteter i lungefunksjonen tidligere enn mer tradisjonelle modaliteter som spirometri.
Fra foreldrestudie 113B grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
Del A: Absolutt endring i svetteklorid (SwCl) for 115/116 FAS (TEZ/IVA Group)
Tidsramme: Fra foreldrestudie 115 grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra foreldrestudie 115 grunnlinje ved uke 96 (studie 116)
Del B: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 192
Dag 1 til uke 192

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. april 2018

Primær fullføring (Faktiske)

28. oktober 2020

Studiet fullført (Faktiske)

29. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mai 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2018

Først lagt ut (Faktiske)

25. mai 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mongolia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere