Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność długotrwałego leczenia TEZ/IVA u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją F508del CFTR

28 marca 2024 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3 z powtórzeniem w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia tezakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych, homozygotycznych lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

Badanie to oceni długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję tezakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem (TEZ/IVA) u pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku 6 lat i starszych, homozygotycznych lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

130

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • Francja
      • Bordeaux cedex, Francja
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, Francja
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irlandia
        • University Hospital Limerick
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Niemcy
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Niemcy
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Niemcy
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Polska
      • Lomianki, Polska
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Szwajcaria
        • Kinderspital Zuerich
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds General Infirmary
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończono wizytę w tygodniu 24 w badaniu 113 część B lub wizytę w tygodniu 8 w badaniu 115.
  • Kwalifikująca się mutacja CFTR.

Kryteria wyłączenia:

  • Samice w ciąży i karmiące.
  • Historia słabej zgodności z badanym lekiem i/lub procedurami w poprzednim badaniu, według uznania badacza.
  • Trwający udział w innym badaniu z badanym lekiem.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TEZ/IVA

Część A: Uczestnicy ważący mniej niż (<) 40 kilogramów (kg) w dniu 1. otrzymywali tezakaftor (TEZ) 50 miligramów (mg) raz dziennie (qd)/iwakaftor (IVA) 75 mg co 12 godzin (co 12 godzin), a uczestnicy ważący większa lub równa (>=) 40 kg w dniu 1. otrzymywała TEZ 100 mg raz na dobę/IVA 150 mg co 12 godzin w okresie leczenia przez 96 tygodni. Dawki dostosowywano w górę w zależności od zmian masy ciała i (lub) wieku.

Część B: Uczestnicy ważący <30 kg w dniu 1 otrzymywali TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg co 12 h, a uczestnicy ważący >=30 kg w dniu 1 otrzymywali TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 h przez okres leczenia do 192 tygodni . Dawki dostosowywano w górę w zależności od zmian masy ciała i (lub) wieku.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane występujące podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 100 tygodnia
Dzień 1 do 100 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Bezwzględna zmiana w SwCl dla 113B/116 FAS
Ramy czasowe: Od punktu początkowego badania 113B u rodziców w 96. tygodniu (badanie 116)
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od punktu początkowego badania 113B u rodziców w 96. tygodniu (badanie 116)
Część A: Bezwzględna zmiana w zmienionym Kwestionariuszu Mukowiscydozy (CFQ-R) Wynik domeny oddechowej dla 115/116 FAS (grupa TEZ/IVA)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego badania 115 u rodziców w 96. tygodniu (badanie 116)
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od punktu początkowego badania 115 u rodziców w 96. tygodniu (badanie 116)
Część A: Bezwzględna zmiana w punktacji domeny oddechowej CFQ-R dla 113B/116 FAS
Ramy czasowe: Od punktu początkowego badania 113B u rodziców w 96. tygodniu (badanie 116)
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od punktu początkowego badania 113B u rodziców w 96. tygodniu (badanie 116)
Część A: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) dla 115/116 FAS (grupa TEZ/IVA)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego badania 115 u rodziców w 96. tygodniu (badanie 116)
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach (m^2) do kwadratu.
Od punktu początkowego badania 115 u rodziców w 96. tygodniu (badanie 116)
Część A: Bezwzględna zmiana BMI dla 113B/116 FAS
Ramy czasowe: Od punktu początkowego badania 113B u rodziców w 96. tygodniu (badanie 116)
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez m^2.
Od punktu początkowego badania 113B u rodziców w 96. tygodniu (badanie 116)
Część A: Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc 2,5 (LCI 2,5) dla 115/116 FAS (grupa TEZ/IVA)
Ramy czasowe: Z badania rodziców 115, wartość wyjściowa w 96. tygodniu (badanie 116)
Wskaźnik LCI2,5 to liczba obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 wartości początkowej i oblicza się go, dzieląc sumę wydychanych oddechów (skumulowana objętość wydechowa (CEV)) przez jednocześnie zmierzoną funkcjonalna pojemność resztkowa (FRC). LCI wynoszący 7,5 i mniej jest normalny; wartości powyżej 7,5 są nieprawidłowe. LCI jest w stanie wykryć nieprawidłowości w funkcjonowaniu płuc wcześniej niż bardziej tradycyjne metody, takie jak spirometria.
Z badania rodziców 115, wartość wyjściowa w 96. tygodniu (badanie 116)
Część A: Bezwzględna zmiana LCI2.5 dla 113B/116 LCI FAS
Ramy czasowe: Z badania rodziców 113B na poziomie wyjściowym w 96. tygodniu (badanie 116)
Wskaźnik LCI2,5 to liczba obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 wartości początkowej i oblicza się go, dzieląc sumę wydychanych oddechów (skumulowana objętość wydechowa (CEV)) przez jednocześnie zmierzoną funkcjonalna pojemność resztkowa (FRC). LCI wynoszący 7,5 i mniej jest normalny; wartości powyżej 7,5 są nieprawidłowe. LCI jest w stanie wykryć nieprawidłowości w funkcjonowaniu płuc wcześniej niż bardziej tradycyjne metody, takie jak spirometria.
Z badania rodziców 113B na poziomie wyjściowym w 96. tygodniu (badanie 116)
Część A: Bezwzględna zmiana zawartości chlorków w pocie (SwCl) dla 115/116 FAS (grupa TEZ/IVA)
Ramy czasowe: Z badania rodziców 115, wartość wyjściowa w 96. tygodniu (badanie 116)
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Z badania rodziców 115, wartość wyjściowa w 96. tygodniu (badanie 116)
Część B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 192. tygodnia
Dzień 1 do 192. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 października 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj