Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus pitkäaikaisen TEZ/IVA-hoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi CF-potilailla, joilla on F508del CFTR-mutaatio

torstai 28. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 3, avoin, kiertotutkimus, jossa arvioidaan pitkäaikaisen tezakaftor-hoidon turvallisuutta ja tehoa ivakaftorin kanssa yhdistelmänä 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla, homotsygoottisilla tai heterotsygoottisilla F508del-CFTR-mutaation vuoksi.

Tässä tutkimuksessa arvioidaan tetsakaftorin pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä yhdessä ivakaftorin (TEZ/IVA) kanssa 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508del-mutaation suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

130

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irlanti
        • University Hospital Limerick
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Puola
      • Lomianki, Puola
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Ranska
      • Bordeaux cedex, Ranska
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, Ranska
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Saksa
      • Essen, Saksa
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Saksa
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Saksa
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Saksa
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Saksa
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Saksa
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Sveitsi
        • Kinderspital Zuerich
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Leeds General Infirmary
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton General Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Suoritettu viikon 24 vierailun tutkimuksen 113 osassa B tai viikon 8 käynnin tutkimuksessa 115.
  • Hyväksytty CFTR-mutaatio.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevat ja imettävät naiset.
  • Aiemman tutkimuksen huono noudattaminen tutkimuslääkkeen ja/tai -menetelmien kanssa, kuten tutkija arvioi.
  • Jatkuva osallistuminen toiseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä.

Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TEZ/IVA

Osa A: Osallistujat, jotka painoivat alle (<)40 kilogrammaa (kg) päivänä 1, saivat tetsakaftoria (TEZ) 50 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd)/ivakaftoria (IVA) 75 mg 12 tunnin välein (q12h) ja osallistujat painoivat suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 40 kg päivänä 1, sai TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h hoitojakson aikana 96 viikon ajan. Annoksia nostettiin painon ja/tai iän muutosten vuoksi.

Osa B: Osallistujat, jotka painoivat <30 kg 1. päivänä, saivat TEZ:ää 50 mg qd/IVA 75 mg q12h ja osallistujat, jotka painoivat >=30 kg päivänä 1, saivat TEZ:ää 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 192 viikkoon asti . Annoksia nostettiin painon ja/tai iän muutosten vuoksi.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 100
Päivä 1 - viikko 100

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: SwCl:n absoluuttinen muutos 113B/116 FAS:lle
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 113B lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Vanhempaintutkimuksen 113B lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
Osa A: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä 115/116 FAS:lle (TEZ/IVA-ryhmä)
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115 lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa CF-potilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Vanhempaintutkimuksen 115 lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
Osa A: Absoluuttinen muutos CFQ-R-hengitysalueen pistemäärässä 113B/116 FAS:lle
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 113B lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa CF-potilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Vanhempaintutkimuksen 113B lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
Osa A: absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI) 115/116 FAS:lle (TEZ/IVA Group)
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115 lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituuden neliöllä metreinä (m^2).
Vanhempaintutkimuksen 115 lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
Osa A: BMI:n absoluuttinen muutos 113B/116 FAS:lle
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 113B lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna m^2:lla.
Vanhempaintutkimuksen 113B lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
Osa A: Absoluuttinen muutos keuhkojen puhdistumaindeksissä 2.5 (LCI2.5) 115/116 FAS:lle (TEZ/IVA Group)
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115 lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
LCI2.5-indeksi on keuhkojen kierrosten määrä, joka vaaditaan inerttikaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen lähtöarvoista, ja se lasketaan jakamalla uloshengityshengitysten summa (kumulatiivinen uloshengitystilavuus (CEV)) samanaikaisesti mitatulla toiminnallinen jäännöskapasiteetti (FRC). LCI 7,5 tai alle on normaali; arvot yli 7,5 ovat epänormaaleja. LCI pystyy havaitsemaan keuhkojen toiminnan poikkeavuudet aikaisemmin kuin perinteiset menetelmät, kuten spirometria.
Vanhempaintutkimuksen 115 lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
Osa A: Absoluuttinen muutos LCI2.5:ssä 113B/116 LCI FAS:lle
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 113B lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
LCI2.5-indeksi on keuhkojen kierrosten määrä, joka vaaditaan inerttikaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen lähtöarvoista, ja se lasketaan jakamalla uloshengityshengitysten summa (kumulatiivinen uloshengitystilavuus (CEV)) samanaikaisesti mitatulla toiminnallinen jäännöskapasiteetti (FRC). LCI 7,5 tai alle on normaali; arvot yli 7,5 ovat epänormaaleja. LCI pystyy havaitsemaan keuhkojen toiminnan poikkeavuudet aikaisemmin kuin perinteiset menetelmät, kuten spirometria.
Vanhempaintutkimuksen 113B lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
Osa A: Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl) 115/116 FAS:lle (TEZ/IVA Group)
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115 lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Vanhempaintutkimuksen 115 lähtötasosta viikolla 96 (tutkimus 116)
Osa B: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 viikkoon 192 asti
Päivä 1 viikkoon 192 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 25. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 28. lokakuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. toukokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. toukokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 25. toukokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 19. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa