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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit TEZ/IVA bei CF-Patienten mit einer F508del-CFTR-Mutation

28. März 2024 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine offene Phase-3-Rollover-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit Tezacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten mit Mukoviszidose im Alter von 6 Jahren und älter, homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation

In dieser Studie wird die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Tezacaftor in Kombination mit Ivacaftor (TEZ/IVA) bei Patienten mit Mukoviszidose (CF) im Alter von 6 Jahren und älter, homozygot oder heterozygot für die F508del-Mutation, bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

130

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Deutschland
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Deutschland
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Deutschland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • Frankreich
      • Bordeaux cedex, Frankreich
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, Frankreich
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Polen
      • Lomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Leeds General Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss des Besuchs in Woche 24 in Studie 113 Teil B oder des Besuchs in Woche 8 in Studie 115.
  • Geeignete CFTR-Mutation.

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere und stillende Frauen.
  • Vorgeschichte schlechter Compliance mit dem Studienmedikament und/oder den Verfahren in einer früheren Studie, wie vom Prüfer festgestellt.
  • Laufende Teilnahme an einer weiteren Studie mit Prüfpräparat.

Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TEZ/IVA

Teil A: Teilnehmer mit einem Gewicht von weniger als (<) 40 Kilogramm (kg) am ersten Tag erhielten Tezacaftor (TEZ) 50 Milligramm (mg) einmal täglich (qd)/Ivacaftor (IVA) 75 mg alle 12 Stunden (q12h) und die Teilnehmer wogen mehr als oder gleich (>=) 40 kg am Tag 1 erhielten TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h im Behandlungszeitraum über 96 Wochen. Die Dosen wurden aufgrund von Veränderungen des Körpergewichts und/oder Alters nach oben angepasst.

Teil B: Teilnehmer mit einem Gewicht von < 30 kg am Tag 1 erhielten TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg alle 12 Stunden und Teilnehmer mit einem Gewicht von >= 30 kg am Tag 1 erhielten TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg alle 12 Stunden im Behandlungszeitraum von bis zu 192 Wochen . Die Dosen wurden aufgrund von Veränderungen des Körpergewichts und/oder Alters nach oben angepasst.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: TEZ/IVA
Kombinationstablette mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 100
Tag 1 bis Woche 100

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Absolute Änderung des SwCl für 113B/116 FAS
Zeitfenster: Von der Basislinie der Elternstudie 113B in Woche 96 (Studie 116)
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von der Basislinie der Elternstudie 113B in Woche 96 (Studie 116)
Teil A: Absolute Veränderung im respiratorischen Domänen-Score des überarbeiteten Fragebogens zu zystischer Fibrose (CFQ-R) für 115/116 FAS (TEZ/IVA-Gruppe)
Zeitfenster: Von der Basislinie der Elternstudie 115 in Woche 96 (Studie 116)
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit CF. Atemwegsdomäne bewertete Atemwegssymptome, Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin.
Von der Basislinie der Elternstudie 115 in Woche 96 (Studie 116)
Teil A: Absolute Änderung des CFQ-R Respiratory Domain Score für 113B/116 FAS
Zeitfenster: Von der Basislinie der Elternstudie 113B in Woche 96 (Studie 116)
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit CF. Atemwegsdomäne bewertete Atemwegssymptome, Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin.
Von der Basislinie der Elternstudie 113B in Woche 96 (Studie 116)
Teil A: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) für 115/116 FAS (TEZ/IVA-Gruppe)
Zeitfenster: Von der Basislinie der Elternstudie 115 in Woche 96 (Studie 116)
Der BMI wurde als Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße im Quadrat in Metern (m^2) definiert.
Von der Basislinie der Elternstudie 115 in Woche 96 (Studie 116)
Teil A: Absolute Veränderung des BMI für 113B/116 FAS
Zeitfenster: Von der Basislinie der Elternstudie 113B in Woche 96 (Studie 116)
Der BMI wurde als Gewicht in kg geteilt durch m^2 definiert.
Von der Basislinie der Elternstudie 113B in Woche 96 (Studie 116)
Teil A: Absolute Änderung des Lung Clearance Index2,5 (LCI2,5) für 115/116 FAS (TEZ/IVA-Gruppe)
Zeitfenster: Von der Basislinie der Elternstudie 115 in Woche 96 (Studie 116)
Der LCI2,5-Index ist die Anzahl der Lungenumdrehungen, die erforderlich sind, um die endexspiratorische Inertgaskonzentration auf 1/40 ihrer Ausgangswerte zu reduzieren. Er wird berechnet, indem die Summe der ausgeatmeten Atemzüge (kumulatives ausgeatmetes Volumen (CEV)) durch die gleichzeitig gemessenen Werte dividiert wird funktionelle Residualkapazität (FRC). Ein LCI von 7,5 und darunter ist normal; Werte über 7,5 sind abnormal. LCI ist in der Lage, Anomalien der Lungenfunktion früher zu erkennen als herkömmlichere Verfahren wie die Spirometrie.
Von der Basislinie der Elternstudie 115 in Woche 96 (Studie 116)
Teil A: Absolute Änderung des LCI2,5 für 113B/116 LCI FAS
Zeitfenster: Von der Basislinie der Elternstudie 113B in Woche 96 (Studie 116)
Der LCI2,5-Index ist die Anzahl der Lungenumdrehungen, die erforderlich sind, um die endexspiratorische Inertgaskonzentration auf 1/40 ihrer Ausgangswerte zu reduzieren. Er wird berechnet, indem die Summe der ausgeatmeten Atemzüge (kumulatives ausgeatmetes Volumen (CEV)) durch die gleichzeitig gemessenen Werte dividiert wird funktionelle Residualkapazität (FRC). Ein LCI von 7,5 und darunter ist normal; Werte über 7,5 sind abnormal. LCI ist in der Lage, Anomalien der Lungenfunktion früher zu erkennen als herkömmlichere Verfahren wie die Spirometrie.
Von der Basislinie der Elternstudie 113B in Woche 96 (Studie 116)
Teil A: Absolute Änderung des Schweißchlorids (SwCl) für 115/116 FAS (TEZ/IVA-Gruppe)
Zeitfenster: Von der Basislinie der Elternstudie 115 in Woche 96 (Studie 116)
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von der Basislinie der Elternstudie 115 in Woche 96 (Studie 116)
Teil B: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 192
Tag 1 bis Woche 192

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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