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Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento a largo plazo con TEZ/IVA en sujetos con FQ con una mutación F508del CFTR

28 de marzo de 2024 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3, abierto, de renovación para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con tezacaftor en combinación con ivacaftor en sujetos con fibrosis quística a partir de los 6 años, homocigotos o heterocigotos para la mutación F508del-CFTR

Este estudio evaluará la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de tezacaftor en combinación con ivacaftor (TEZ/IVA) en sujetos con fibrosis quística (FQ) a partir de los 6 años, homocigotos o heterocigotos para la mutación F508del.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

130

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Alemania
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Alemania
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Alemania
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Alemania
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Alemania
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Francia
      • Bordeaux cedex, Francia
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Polonia
      • Lomianki, Polonia
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suiza
      • Bern, Suiza
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Suiza
        • Kinderspital Zuerich

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Completó la visita de la semana 24 en el estudio 113 Parte B o la visita de la semana 8 en el estudio 115.
  • Mutación de CFTR elegible.

Criterio de exclusión:

  • Hembras gestantes y lactantes.
  • Historial de cumplimiento deficiente con el fármaco y/o los procedimientos del estudio en un estudio anterior según lo considere el investigador.
  • Participación en curso en otro estudio con fármaco en investigación.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TEZ/IVA

Parte A: Los participantes que pesaban menos de (<)40 kilogramos (kg) el día 1 recibieron tezacaftor (TEZ) 50 miligramos (mg) una vez al día (qd)/ivacaftor (IVA) 75 mg cada 12 horas (q12h) y los participantes que pesaban mayor o igual a (>=) 40 kg el día 1 recibió TEZ 100 mg una vez al día/IVA 150 mg cada 12 h en el período de tratamiento durante 96 semanas. Las dosis se ajustaron hacia arriba según los cambios en el peso corporal y/o la edad.

Parte B: Los participantes que pesaban <30 kg el día 1 recibieron 50 mg de TEZ una vez al día/IVA 75 mg cada 12 h y los participantes que pesaban >= 30 kg el día 1 recibieron 100 mg de TEZ una vez al día/IVA 150 mg cada 12 h en el período de tratamiento hasta 192 semanas. . Las dosis se ajustaron hacia arriba según los cambios en el peso corporal y/o la edad.
Droga: IVA
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
Comprimido combinado de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la Semana 100
Día 1 hasta la Semana 100

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: cambio absoluto en SwCl para 113B/116 FAS
Periodo de tiempo: Del estudio principal 113B Línea de base en la semana 96 (estudio 116)
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Del estudio principal 113B Línea de base en la semana 96 (estudio 116)
Parte A: Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) para 115/116 FAS (grupo TEZ/IVA)
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115 Línea de base en la semana 96 (estudio 116)
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con FQ. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Del estudio de padres 115 Línea de base en la semana 96 (estudio 116)
Parte A: cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio CFQ-R para 113B/116 FAS
Periodo de tiempo: Del estudio principal 113B Línea de base en la semana 96 (estudio 116)
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con FQ. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Del estudio principal 113B Línea de base en la semana 96 (estudio 116)
Parte A: cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC) para 115/116 FAS (grupo TEZ/IVA)
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115 Línea de base en la semana 96 (estudio 116)
El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura al cuadrado en metros (m^2).
Del estudio de padres 115 Línea de base en la semana 96 (estudio 116)
Parte A: cambio absoluto en el IMC para 113B/116 FAS
Periodo de tiempo: Del estudio principal 113B Línea de base en la semana 96 (estudio 116)
El IMC se definió como el peso en kg dividido por m^2.
Del estudio principal 113B Línea de base en la semana 96 (estudio 116)
Parte A: Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar 2,5 (LCI2,5) para 115/116 FAS (grupo TEZ/IVA)
Periodo de tiempo: Desde el punto de referencia del estudio 115 para padres en la semana 96 (estudio 116)
El índice LCI2.5 es el número de rotaciones pulmonares necesarias para reducir la concentración final de gas inerte espirado a 1/40 de sus valores iniciales y se calcula dividiendo la suma de las respiraciones corrientes exhaladas (volumen exhalado acumulativo (CEV)) por las medidas simultáneas. capacidad residual funcional (CRF). Un LCI de 7,5 o menos es normal; los valores superiores a 7,5 son anormales. LCI puede detectar anomalías en la función pulmonar antes que modalidades más tradicionales como la espirometría.
Desde el punto de referencia del estudio 115 para padres en la semana 96 (estudio 116)
Parte A: Cambio absoluto en LCI2.5 para 113B/116 LCI FAS
Periodo de tiempo: Desde el punto de referencia del estudio 113B para padres en la semana 96 (estudio 116)
El índice LCI2.5 es el número de rotaciones pulmonares necesarias para reducir la concentración final de gas inerte espirado a 1/40 de sus valores iniciales y se calcula dividiendo la suma de las respiraciones corrientes exhaladas (volumen exhalado acumulativo (CEV)) por las medidas simultáneas. capacidad residual funcional (CRF). Un LCI de 7,5 o menos es normal; los valores superiores a 7,5 son anormales. LCI puede detectar anomalías en la función pulmonar antes que modalidades más tradicionales como la espirometría.
Desde el punto de referencia del estudio 113B para padres en la semana 96 (estudio 116)
Parte A: Cambio absoluto en el cloruro del sudor (SwCl) para 115/116 FAS (grupo TEZ/IVA)
Periodo de tiempo: Desde el punto de referencia del estudio 115 para padres en la semana 96 (estudio 116)
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el punto de referencia del estudio 115 para padres en la semana 96 (estudio 116)
Parte B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (EA) surgidos del tratamiento y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la Semana 192
Día 1 hasta la Semana 192

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de abril de 2018

Finalización primaria (Actual)

28 de octubre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

29 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de mayo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

25 de mayo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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