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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un traitement à long terme avec TEZ/IVA chez des sujets atteints de mucoviscidose avec une mutation F508del CFTR

28 mars 2024 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3, en ouvert, avec reconduction pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un traitement à long terme par le tezacaftor en association avec l'ivacaftor chez des sujets atteints de fibrose kystique âgés de 6 ans et plus, homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del-CFTR

Cette étude évaluera l'innocuité et la tolérabilité à long terme du tezacaftor en association avec l'ivacaftor (TEZ/IVA) chez des sujets atteints de mucoviscidose (FK) âgés de 6 ans et plus, homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

130

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Allemagne
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Allemagne
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Allemagne
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Allemagne
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Allemagne
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Australie
      • Nedlands, Australie
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australie
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgique
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • France
      • Bordeaux cedex, France
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, France
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irlande
        • University Hospital Limerick
  • Pologne
      • Lomianki, Pologne
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Leeds General Infirmary
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Suisse
        • Kinderspital Zuerich
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, États-Unis, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A terminé la visite de la semaine 24 dans l'étude 113 partie B ou la visite de la semaine 8 dans l'étude 115.
  • Mutation CFTR éligible.

Critère d'exclusion:

  • Femmes enceintes et allaitantes.
  • Antécédents de mauvaise observance du médicament à l'étude et / ou des procédures dans une étude précédente, comme jugé par l'investigateur.
  • Participation continue à une autre étude avec un médicament expérimental.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TEZ/IVA

Partie A : Les participants pesant moins de (<) 40 kilogrammes (kg) au jour 1 ont reçu 50 milligrammes (mg) de tézacaftor (TEZ) une fois par jour (qd)/ivacaftor (IVA) 75 mg toutes les 12 heures (toutes les 12 heures) et les participants pesant supérieur ou égal à (>=) 40 kg au jour 1 ont reçu TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h au cours de la période de traitement pendant 96 semaines. Les doses ont été ajustées à la hausse en fonction des changements de poids corporel et/ou d'âge.

Partie B : Les participants pesant <30 kg au jour 1 ont reçu 50 mg de TEZ qd/IVA 75 mg toutes les 12 heures et les participants pesant >=30 kg au jour 1 ont reçu 100 mg de TEZ qd/IVA 150 mg toutes les 12 heures pendant la période de traitement allant jusqu'à 192 semaines. . Les doses ont été ajustées à la hausse en fonction des changements de poids corporel et/ou d'âge.
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: TEZ/IVA
Comprimé combiné à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie A : innocuité et tolérance telles qu'évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 100
Jour 1 jusqu'à la semaine 100

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Changement absolu de SwCl pour 113B/116 FAS
Délai: À partir de la ligne de base de l'étude 113B des parents à la semaine 96 (étude 116)
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
À partir de la ligne de base de l'étude 113B des parents à la semaine 96 (étude 116)
Partie A : Absolute Change in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score for 115/116 FAS (TEZ/IVA Group)
Délai: De l'étude parentale 115 Baseline à la semaine 96 (étude 116)
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de mucoviscidose. Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
De l'étude parentale 115 Baseline à la semaine 96 (étude 116)
Partie A : Changement absolu du score du domaine respiratoire CFQ-R pour le SAF 113B/116
Délai: À partir de la ligne de base de l'étude 113B des parents à la semaine 96 (étude 116)
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de mucoviscidose. Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
À partir de la ligne de base de l'étude 113B des parents à la semaine 96 (étude 116)
Partie A : Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC) pour 115/116 FAS (groupe TEZ/IVA)
Délai: De l'étude parentale 115 Baseline à la semaine 96 (étude 116)
L'IMC était défini comme le poids en kilogrammes (kg) divisé par la taille au carré en mètres (m^2).
De l'étude parentale 115 Baseline à la semaine 96 (étude 116)
Partie A : Changement absolu de l'IMC pour 113B/116 FAS
Délai: À partir de la ligne de base de l'étude 113B des parents à la semaine 96 (étude 116)
L'IMC était défini comme le poids en kg divisé par m^2.
À partir de la ligne de base de l'étude 113B des parents à la semaine 96 (étude 116)
Partie A : Changement absolu de l'indice de clairance pulmonaire 2,5 (LCI2,5) pour le SAF 115/116 (groupe TEZ/IVA)
Délai: À partir de la base de référence de l’étude parentale 115 à la semaine 96 (étude 116)
L'indice LCI2.5 est le nombre de renouvellements pulmonaires nécessaires pour réduire la concentration de gaz inerte de fin d'expiration à 1/40ème de ses valeurs de départ et est calculé en divisant la somme des respirations courantes expirées (volume expiré cumulé (CEV)) par les respirations mesurées simultanément. capacité résiduelle fonctionnelle (CRF). Un LCI de 7,5 et moins est normal ; les valeurs supérieures à 7,5 sont anormales. LCI est capable de détecter les anomalies de la fonction pulmonaire plus tôt que les modalités plus traditionnelles telles que la spirométrie.
À partir de la base de référence de l’étude parentale 115 à la semaine 96 (étude 116)
Partie A : Changement absolu du LCI2,5 pour 113B/116 LCI FAS
Délai: À partir de la base de référence de l'étude parentale 113B à la semaine 96 (étude 116)
L'indice LCI2.5 est le nombre de renouvellements pulmonaires nécessaires pour réduire la concentration de gaz inerte de fin d'expiration à 1/40ème de ses valeurs de départ et est calculé en divisant la somme des respirations courantes expirées (volume expiré cumulé (CEV)) par les respirations mesurées simultanément. capacité résiduelle fonctionnelle (CRF). Un LCI de 7,5 et moins est normal ; les valeurs supérieures à 7,5 sont anormales. LCI est capable de détecter les anomalies de la fonction pulmonaire plus tôt que les modalités plus traditionnelles telles que la spirométrie.
À partir de la base de référence de l'étude parentale 113B à la semaine 96 (étude 116)
Partie A : Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl) pour le FAS 115/116 (groupe TEZ/IVA)
Délai: À partir de la base de référence de l’étude parentale 115 à la semaine 96 (étude 116)
Des échantillons de sueur ont été collectés à l'aide d'un dispositif de collecte approuvé.
À partir de la base de référence de l’étude parentale 115 à la semaine 96 (étude 116)
Partie B : innocuité et tolérance telles qu'évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 192
Jour 1 jusqu'à la semaine 192

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 avril 2018

Achèvement primaire (Réel)

28 octobre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

29 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mai 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mai 2018

Première publication (Réel)

25 mai 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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