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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con TEZ/IVA in soggetti CF con mutazione F508del CFTR

28 marzo 2024 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di rollover di fase 3, in aperto, per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con tezacaftor in combinazione con ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni, omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR

Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di tezacaftor in combinazione con ivacaftor (TEZ/IVA) in soggetti con fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 6 anni, omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

130

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgio
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • Francia
      • Bordeaux cedex, Francia
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Germania
      • Essen, Germania
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Germania
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Germania
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Germania
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Germania
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Germania
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Polonia
      • Lomianki, Polonia
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
        • Leeds General Infirmary
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Svizzera
        • Kinderspital Zuerich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completato la visita della settimana 24 nello studio 113 parte B o la visita della settimana 8 nello studio 115.
  • Mutazione CFTR idonea.

Criteri di esclusione:

  • Donne incinte e che allattano.
  • Storia di scarsa compliance con il farmaco in studio e/o le procedure in uno studio precedente come ritenuto dallo sperimentatore.
  • Partecipazione in corso a un altro studio con un farmaco sperimentale.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TEZ/IVA

Parte A: i partecipanti che pesavano meno di (<)40 chilogrammi (kg) al giorno 1 hanno ricevuto tezacaftor (TEZ) 50 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd)/ivacaftor (IVA) 75 mg ogni 12 ore (q12h) e i partecipanti che pesavano maggiore o uguale a (>=) 40 kg al giorno 1 ha ricevuto TEZ 100 mg una volta al giorno/IVA 150 mg ogni 12 ore nel periodo di trattamento per 96 settimane. Le dosi sono state aggiustate verso l’alto in base ai cambiamenti del peso corporeo e/o dell’età.

Parte B: i partecipanti che pesavano <30 kg al giorno 1 hanno ricevuto TEZ 50 mg una volta al giorno/IVA 75 mg ogni 12 ore e i partecipanti con un peso >= 30 kg al giorno 1 hanno ricevuto TEZ 100 mg una volta al giorno/IVA 150 mg ogni 12 ore nel periodo di trattamento fino a 192 settimane . Le dosi sono state aggiustate verso l’alto in base ai cambiamenti del peso corporeo e/o dell’età.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
Compressa di associazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 100
Dal giorno 1 fino alla settimana 100

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Variazione assoluta di SwCl per 113B/116 FAS
Lasso di tempo: Dal basale dello studio 113B sui genitori alla settimana 96 (studio 116)
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale dello studio 113B sui genitori alla settimana 96 (studio 116)
Parte A: Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio modificato dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) per FAS 115/116 (Gruppo TEZ/IVA)
Lasso di tempo: Dal basale dello studio 115 sui genitori alla settimana 96 (studio 116)
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con FC. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale dello studio 115 sui genitori alla settimana 96 (studio 116)
Parte A: Variazione assoluta del punteggio del dominio respiratorio CFQ-R per 113B/116 FAS
Lasso di tempo: Dal basale dello studio 113B sui genitori alla settimana 96 (studio 116)
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con FC. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale dello studio 113B sui genitori alla settimana 96 (studio 116)
Parte A: Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI) per 115/116 FAS (Gruppo TEZ/IVA)
Lasso di tempo: Dal basale dello studio 115 sui genitori alla settimana 96 (studio 116)
Il BMI è stato definito come il peso in chilogrammi (kg) diviso per l'altezza al quadrato in metri (m^2).
Dal basale dello studio 115 sui genitori alla settimana 96 (studio 116)
Parte A: Variazione assoluta del BMI per 113B/116 FAS
Lasso di tempo: Dal basale dello studio 113B sui genitori alla settimana 96 (studio 116)
Il BMI è stato definito come peso in kg diviso per m^2.
Dal basale dello studio 113B sui genitori alla settimana 96 (studio 116)
Parte A: Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI2,5) per 115/116 FAS (Gruppo TEZ/IVA)
Lasso di tempo: Dal basale dello studio genitore 115 alla settimana 96 (studio 116)
L'indice LCI2.5 è il numero di turnover polmonari necessari per ridurre la concentrazione di gas inerte finale a 1/40 dei suoi valori iniziali e viene calcolato dividendo la somma dei respiri correnti esalati (volume espirato cumulativo (CEV)) per i valori misurati simultaneamente capacità funzionale residua (FRC). Un LCI pari o inferiore a 7,5 è normale; valori superiori a 7,5 sono anomali. LCI è in grado di rilevare anomalie nella funzione polmonare prima rispetto alle modalità più tradizionali come la spirometria.
Dal basale dello studio genitore 115 alla settimana 96 (studio 116)
Parte A: variazione assoluta dell'LCI2,5 per 113B/116 LCI FAS
Lasso di tempo: Dal basale dello studio genitore 113B alla settimana 96 (Studio 116)
L'indice LCI2.5 è il numero di turnover polmonari necessari per ridurre la concentrazione di gas inerte finale a 1/40 dei suoi valori iniziali e viene calcolato dividendo la somma dei respiri correnti esalati (volume espirato cumulativo (CEV)) per i valori misurati simultaneamente capacità funzionale residua (FRC). Un LCI pari o inferiore a 7,5 è normale; valori superiori a 7,5 sono anomali. LCI è in grado di rilevare anomalie nella funzione polmonare prima rispetto alle modalità più tradizionali come la spirometria.
Dal basale dello studio genitore 113B alla settimana 96 (Studio 116)
Parte A: Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl) per 115/116 FAS (Gruppo TEZ/IVA)
Lasso di tempo: Dal basale dello studio genitore 115 alla settimana 96 (studio 116)
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale dello studio genitore 115 alla settimana 96 (studio 116)
Parte B: Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla settimana 192
Giorno 1 fino alla settimana 192

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

28 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

29 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

25 maggio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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