Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности длительного лечения TEZ/IVA у пациентов с муковисцидозом с мутацией F508del CFTR

28 марта 2024 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Открытое ролловерное исследование фазы 3 для оценки безопасности и эффективности длительного лечения тезакафтором в комбинации с ивакафтором у субъектов с кистозным фиброзом в возрасте 6 лет и старше, гомозиготных или гетерозиготных по мутации F508del-CFTR.

В этом исследовании будет оцениваться долгосрочная безопасность и переносимость тезакафтора в комбинации с ивакафтором (TEZ/IVA) у пациентов с муковисцидозом (МВ) в возрасте 6 лет и старше, гомозиготных или гетерозиготных по мутации F508del.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

130

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Nedlands, Австралия
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Австралия
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Австралия
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Германия
      • Essen, Германия
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Германия
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Giessen, Германия
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Германия
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Германия
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Германия
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Tuebingen, Германия
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Juliane Marie Center, Rigshopitalet
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Ирландия
        • University Hospital Limerick
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Польша
      • Lomianki, Польша
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • Leeds General Infirmary
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton General Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Соединенные Штаты, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Nemours/ Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospital & Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
        • UBMD Pediatrics/ CF Center of Western New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13202
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Франция
      • Bordeaux cedex, Франция
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Paris Cedex 15, Франция
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Швейцария
        • Kinderspital Zuerich

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Завершен визит на 24-й неделе в исследовании 113, часть B, или визит на 8-й неделе в исследовании 115.
  • Подходящая мутация CFTR.

Критерий исключения:

  • Беременные и кормящие самки.
  • История плохого соблюдения исследуемого препарата и / или процедур в предыдущем исследовании, по мнению исследователя.
  • Продолжающееся участие в другом исследовании с исследуемым препаратом.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ТЭЗ/ИВА

Часть A: Участники с массой тела менее (<)40 килограммов (кг) в день 1 получали тезакафтор (TEZ) 50 миллиграммов (мг) один раз в день (четыре раза в день)/ивакафтор (IVA) 75 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов), а участники, весившие с массой более или равной (>=) 40 кг в день 1, получали TEZ 100 мг 1 раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение периода лечения в течение 96 недель. Дозы корректировались в сторону увеличения с учетом изменений массы тела и/или возраста.

Часть B: Участники с массой тела <30 кг в день 1 получали TEZ 50 мг 1 раз в день/IVA 75 мг каждые 12 часов, а участники с массой >=30 кг в день 1 получали TEZ 100 мг 1 раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в период лечения до 192 недель. . Дозы корректировались в сторону увеличения с учетом изменений массы тела и/или возраста.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинированная таблетка с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: День 1 до недели 100
День 1 до недели 100

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A: Абсолютное изменение SwCl для 113B/116 FAS
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 113B на неделе 96 (исследование 116)
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
Из исходного уровня родительского исследования 113B на неделе 96 (исследование 116)
Часть A: Абсолютное изменение показателя респираторного домена по пересмотренному опроснику муковисцидоза (CFQ-R) для 115/116 FAS (группа TEZ/IVA)
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115 на неделе 96 (исследование 116)
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, для участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Из исходного уровня родительского исследования 115 на неделе 96 (исследование 116)
Часть A: Абсолютное изменение оценки респираторного домена CFQ-R для 113B/116 FAS
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 113B на неделе 96 (исследование 116)
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, для участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Из исходного уровня родительского исследования 113B на неделе 96 (исследование 116)
Часть A: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) для 115/116 FAS (Группа TEZ/IVA)
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115 на неделе 96 (исследование 116)
ИМТ определялся как вес в килограммах (кг), деленный на квадрат роста в метрах (м^2).
Из исходного уровня родительского исследования 115 на неделе 96 (исследование 116)
Часть A: Абсолютное изменение ИМТ для 113B/116 FAS
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 113B на неделе 96 (исследование 116)
ИМТ определялся как вес в кг, разделенный на м^2.
Из исходного уровня родительского исследования 113B на неделе 96 (исследование 116)
Часть A: Абсолютное изменение индекса клиренса легких 2,5 (LCI2,5) для 115/116 FAS (группа TEZ/IVA)
Временное ограничение: Из исходного показателя исследования 115 для родителей на 96 неделе (исследование 116)
Индекс LCI2.5 представляет собой количество оборотов легких, необходимое для снижения концентрации инертного газа в конце выдоха до 1/40 от ее начальных значений, и рассчитывается путем деления суммы выдыхаемых вдохов (кумулятивный выдыхаемый объем (CEV)) на одновременно измеренный функциональная остаточная емкость (ФОЕ). LCI 7,5 и ниже является нормальным; значения выше 7,5 являются ненормальными. LCI способен обнаружить нарушения функции легких раньше, чем более традиционные методы, такие как спирометрия.
Из исходного показателя исследования 115 для родителей на 96 неделе (исследование 116)
Часть A: Абсолютное изменение LCI2.5 для 113B/116 LCI FAS
Временное ограничение: Из исследования родителей 113B, исходный уровень на 96 неделе (исследование 116)
Индекс LCI2.5 представляет собой количество оборотов легких, необходимое для снижения концентрации инертного газа в конце выдоха до 1/40 от ее начальных значений, и рассчитывается путем деления суммы выдыхаемых вдохов (кумулятивный выдыхаемый объем (CEV)) на одновременно измеренный функциональная остаточная емкость (ФОЕ). LCI 7,5 и ниже является нормальным; значения выше 7,5 являются ненормальными. LCI способен обнаружить нарушения функции легких раньше, чем более традиционные методы, такие как спирометрия.
Из исследования родителей 113B, исходный уровень на 96 неделе (исследование 116)
Часть A: Абсолютное изменение содержания хлоридов пота (SwCl) для 115/116 FAS (группа TEZ/IVA)
Временное ограничение: Из исходного показателя исследования 115 для родителей на 96 неделе (исследование 116)
Образцы пота были собраны с использованием одобренного устройства для сбора.
Из исходного показателя исследования 115 для родителей на 96 неделе (исследование 116)
Часть B: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ).
Временное ограничение: С 1-го дня по 192-ю неделю
С 1-го дня по 192-ю неделю

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 апреля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 октября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 сентября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 мая 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 мая 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 мая 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX17-661-116
  • 2017-002968-40 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Zambia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться