血管異常に対するシロリムスの有効性と安全性
2022年3月12日 更新者：Yi Ji、West China Hospital
複雑な血管異常の治療におけるシロリムスの有効性と安全性
中国の子供の複雑な血管異常におけるシロリムスの安全性と有効性を評価する
調査の概要
詳細な説明
血管異常は、血管腫瘍と血管奇形で構成されています。
血管異常の予後は大きく異なります。
それらのほとんどは良性のコースを持っていました。
ただし、複雑な血管の異常は、外観の損傷、臓器の機能不全、および重大な罹患率と死亡率を伴う生命を脅かす可能性があります。
ステロイド、ビンクリスチン、シクロホスファミド、手術などの従来の治療法は、複雑な血管の異常に対する反応が限られていました。
ここ数年で、哺乳動物のラパマイシン標的 (mTOR) シグナル伝達経路であるシロリムスの阻害剤が、重度の血管異常の治療薬として登場しました。
さらに、前臨床研究では、ホスホイノシチド 3-キナーゼ (PI3K)/プロテインキナーゼ B (Akt)/mTOR 経路が血管腫瘍および血管奇形の発生に重要な役割を果たすことも示されました。
しかし、シロリムスの正確な有効率と合併症は、大規模な前向き研究がないため、中国ではまだわかっていません.
したがって、複雑な血管異常を有する中国の子供の治療におけるシロリムスの安全性と有効性を判断するために、この前向き研究を実施することが重要であり、この研究は血管異常の診断と治療にも貢献します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
126
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、61004·
- West China Hospital of Sichuan University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
現在の研究に含まれるすべての患者は、次の血管異常のいずれかと診断されなければなりません。
- Kasabach-Merritt 現象を伴わないカポジ型血管内皮腫
- Kasabach-Merritt 現象を伴わない房状血管腫
- 毛細血管奇形
- リンパ奇形
- 静脈奇形
- 毛細血管奇形（CVM）
- 毛細血管リンパ管奇形 (CLM)
- リンパ静脈奇形（LVM）
- 毛細血管リンパ静脈奇形（CLVM）
- 多巣性リンパ管腫症および血小板減少症 (MLT)
- 患者は、研究登録時に0〜18歳でなければなりません。
- コルチコステロイドの治療を必要とする機能障害がない。
- 臓器機能要件:
- 十分な肝機能 総ビリルビンが年齢の正常上限 (ULN) の 1.5 倍以下、およびアラニントランスアミナーゼ (ALT) およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) が年齢の正常上限 (ULN) の 2.5 倍以下。
- 十分な腎機能 0～5 歳の最大血清クレアチニン (mg/dL) 0.8 6～10 歳の最大血清クレアチニン (mg/dL) 1.0 11～15 歳の最大血清クレアチニン (mg/dL) 1.2 16-18 歳の最大血清クレアチニン (mg/dL) 1.5
- 十分な骨髄機能:
-絶対好中球数（ANC）が1 x 10 9 /リットル以上
- 両親（または家族の親権者）の同意：署名と日付が記入された書面によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- シロリムスまたは他のラパマイシン類似体に対するアレルギー。
- シロリムスまたは他のラパマイシン類似体に対するアレルギー。
- -無作為化時に静脈内抗生物質を受けると定義された、重大な局所または全身の制御されていない感染の既知の証拠。
- 患者は、ヒト免疫不全ウイルス陽性または既知の免疫不全であることがわかっていてはなりません。 状態が疑われる場合を除き、検査は必要ありません。
- -研究への参加を危うくする可能性のある他の重篤なおよび/または制御されていない医学的疾患（例： コントロールされていない糖尿病、コントロールされていない高血圧、重度の栄養失調、慢性肝臓または腎臓病、活動的な上部消化管潰瘍）。
- シロリムスの吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸機能障害または慢性胃腸疾患。
- 悪性腫瘍の病歴がある患者。
- -参加できない、または研究治療および評価計画に従うことができない患者。
- -シロリムスまたは他のmTOR阻害剤による治療歴がある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シロリムス
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シロリムスは、1 日 2 回 0.8 mg/m2 の用量で開始されました。
その後、シロリムスの投与量を毎月調整して、トラフレベルが 10 ～ 15 ng/mL になるようにしました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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シロリムスに対する複雑な血管異常の体積変化
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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シロリムス治療に対する反応は、体積磁気共鳴画像法（MRI）分析によって測定されました。これは、ベースライン時と治療後 6 か月および 12 か月に実施され、2 人の放射線科医によって個別に評価されました。 血管異常の大きさの変化は、さらなる成長（10%以上の増加）、変化なし（10%未満の増加および10%未満の減少）、部分退縮（10%以上および75%未満の減少）、ほぼ完全な退縮に分類されました。 (≧75% かつ <100% の減少)、または完全な退縮 (100%)。 複雑な血管異常の写真は、0、3、6、および 12 か月目に医療写真家によって撮影されました。 12 か月目の MRI の患者内盲検集中独立定性的評価に基づくベースラインと比較した、12 か月目の血管異常の完全/ほぼ完全な解消。 |
ベースライン、6、および 12 か月
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患者の症状および/または合併症の変化。
時間枠：ベースライン、3、6、および 12 か月
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ベースライン、3、6、および 12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Pediatric Quality of Life Inventory TM (PedsQLTM) 4.0 Generic Core Scales による患者の生活の質。
時間枠：ベースライン、6、12 か月
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PedsQL 4.0 ジェネリック コア スケールには、1) 身体機能 (8 項目)、2) 感情機能 (5 項目)、3) 社会機能 (5 項目)、および 4) 学校機能 (5 項目) が含まれており、フォーカスを通じて開発されました。グループと認知インタビュー。
PedsQL 4.0 ジェネリック コア スケールは、子の自己報告形式 (5 ～ 18 歳) と親の代理報告形式 (0 ～ 18 歳) で構成されています。
8 歳から 18 歳までの子供の自己報告と親の代理報告 (0 = まったく問題にならない、1 = ほとんど問題にならない、2 = 時々問題になる、3 = しばしば問題になる、4 =ほとんど常に問題)。
5 歳から 7 歳の患者の場合、反応尺度は 3 段階の尺度に単純化されます (0 = まったく問題がない、2 = 時々問題になる、4 = 非常に問題になる)。
項目は逆採点され、0 ～ 100 のスケール (0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0) に直線的に変換されます。
スケール スコアは、項目の合計を回答された項目の数で割った値として計算されます。
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ベースライン、6、12 か月
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PedsQLTM 4.0 Family Impact Module (FIM) による家族機能に対する血管異常の影響の測定。
時間枠：ベースライン、6、12 か月
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ベースライン、6、12 か月
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CTCAE v4.0 によって評価された有害事象の頻度
時間枠：ベースライン、3、6、12 か月
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ベースライン、3、6、12 か月
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フィブリノーゲンおよび/またはD-ダイマーの血漿レベルの変化
時間枠：ベースライン、3、6、12 か月
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ベースライン、3、6、12 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Yi Ji、West China Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月1日
一次修了 (実際)
2021年2月19日
研究の完了 (実際)
2021年2月19日
試験登録日
最初に提出
2018年6月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年6月28日
最初の投稿 (実際)
2018年7月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月12日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。