Efficacia e sicurezza di Sirolimus per le anomalie vascolari
12 marzo 2022 aggiornato da: Yi Ji, West China Hospital
Efficacia e sicurezza di Sirolimus nel trattamento delle anomalie vascolari complicate
Per valutare la sicurezza e l'efficacia di Sirolimus in complicate anomalie vascolari nei bambini cinesi
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Le anomalie vascolari sono composte da tumori vascolari e malformazioni vascolari.
La prognosi delle anomalie vascolari è significativamente variabile.
La maggior parte di loro ha avuto un decorso benigno.
Tuttavia, complicate anomalie vascolari possono portare a deturpazione, disfunzione d'organo e pericolo di vita con morbilità e mortalità significative.
I trattamenti tradizionali, inclusi steroidi, vincristina, ciclofosfamide e chirurgia, hanno avuto una risposta limitata alle complicate anomalie vascolari.
Negli ultimi anni, l'inibitore del bersaglio dei mammiferi della via di segnalazione della rapamicina (mTOR), il sirolimus, è emerso come trattamento per gravi anomalie vascolari.
Inoltre, studi preclinici hanno anche dimostrato che la via della fosfoinositide 3-chinasi (PI3K)/proteina chinasi B (Akt)/mTOR svolge un ruolo importante nello sviluppo di tumori vascolari e malformazioni vascolari.
Tuttavia, l'esatto tasso efficace e le complicanze del sirolimus sono ancora sconosciute in Cina a causa della mancanza di studi prospettici su larga scala.
Pertanto, è importante eseguire questo studio prospettico per determinare la sicurezza e l'efficacia del sirolimus nel trattamento dei bambini cinesi con anomalie vascolari complicate, e questo studio contribuirà anche alla diagnosi e al trattamento delle anomalie vascolari.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
126
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Cina, 61004·
- West China Hospital of Sichuan University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 secondo a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
A tutti i pazienti inclusi nella presente ricerca deve essere diagnosticata una delle seguenti anomalie vascolari:
- Emangioendoteliomi kaposiformi senza fenomeno di Kasabach-Merritt
- Angioma trapuntato senza fenomeno di Kasabach-Merritt
- Malformazioni capillari
- Malformazioni linfatiche
- Malformazioni venose
- Malformazione capillare-venosa (CVM)
- Malformazione capillare-linfatica (LMC)
- Malformazione linfatico-venosa (LVM)
- Malformazione capillare-linfatica-venosa (CLVM)
- Linfangiomatosi multifocale e trombocitopenia (MLT)
- I pazienti devono avere un'età compresa tra 0 e 18 anni al momento dell'ingresso nello studio.
- Senza compromissione funzionale che richieda trattamento con corticosteroidi.
- Requisiti per la funzione degli organi:
- Funzionalità epatica adeguata Bilirubina totale inferiore o uguale a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età e alanina transaminasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) inferiore o uguale a 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età.
- Funzionalità renale adeguata 0-5 anni di età creatinina sierica massima (mg/dL) di 0,8 6-10 anni di età creatinina sierica massima (mg/dL) di 1,0 11-15 anni di età creatinina sierica massima (mg/dL) di 1,2 16-18 anni di età massima creatinina sierica (mg/dL) di 1,5
- Adeguata funzionalità del midollo osseo:
Conta assoluta dei neutrofili (ANC) maggiore o uguale a 1 x 10 alla nona/litro
- Consenso dei genitori (o della persona che detiene la potestà genitoriale nelle famiglie): Consenso informato scritto firmato e datato.
Criteri di esclusione:
- Allergia al sirolimus o ad altri analoghi della rapamicina.
- Allergia al sirolimus o ad altri analoghi della rapamicina.
- - Qualsiasi evidenza nota di significativa infezione locale o sistemica incontrollata, definita come ricezione di antibiotici per via endovenosa al momento della randomizzazione.
- I pazienti non devono essere positivi al virus dell'immunodeficienza umana o immunodeficienza nota. Il test non è richiesto a meno che non si sospetti una condizione.
- Altre malattie mediche concomitanti gravi e/o non controllate che potrebbero compromettere la partecipazione allo studio (ad es. diabete non controllato, ipertensione non controllata, grave malnutrizione, malattia epatica o renale cronica, ulcerazione attiva del tratto gastrointestinale superiore).
- Compromissione della funzione gastrointestinale o malattia gastrointestinale cronica che può alterare in modo significativo l'assorbimento di sirolimus.
- Pazienti che hanno una storia di malignità.
- Pazienti con impossibilità di partecipare o di seguire il trattamento in studio e il piano di valutazione.
- Pazienti che hanno una storia di trattamento con sirolimus o altri inibitori di mTOR.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sirolimo
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Sirolimus è stato iniziato con un dosaggio di 0,8 mg/m2 somministrato due volte al giorno.
Successivamente, il dosaggio di sirolimus è stato aggiustato mensilmente per raggiungere livelli minimi compresi tra 10 e 15 ng/mL.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti volumetrici nelle anomalie vascolari complicate al sirolimus
Lasso di tempo: Basale, 6 e 12 mesi
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La risposta al trattamento con sirolimus è stata misurata mediante analisi di risonanza magnetica volumetrica (MRI), che sono state eseguite al basale e 6 e 12 mesi dopo il trattamento e sono state valutate in modo indipendente da 2 radiologi. Le variazioni delle dimensioni delle anomalie vascolari sono state classificate come ulteriore crescita (aumento ≥10%), nessun cambiamento (aumento <10% e diminuzione <10%), involuzione parziale (diminuzione ≥10% e <75%), involuzione quasi completa (diminuzione di ≥75% e <100%), o completa involuzione (100%). Le fotografie delle complicate anomalie vascolari sono state scattate ai mesi 0, 3, 6 e 12 da un fotografo medico. Risoluzione completa/quasi completa delle anomalie vascolari al mese 12 rispetto al basale sulla base delle valutazioni qualitative indipendenti centralizzate in cieco intra-paziente della risonanza magnetica del mese 12. |
Basale, 6 e 12 mesi
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I cambiamenti nei sintomi e/o nelle complicanze del paziente.
Lasso di tempo: Basale, 3, 6 e 12 mesi
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Basale, 3, 6 e 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Qualità della vita nei pazienti secondo il Pediatric Quality of Life Inventory TM (PedsQLTM) 4.0 Generic Core Scales.
Lasso di tempo: Basale, 6, 12 mesi
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Le scale di base generiche PedsQL 4.0 comprendono: 1) Funzionamento fisico (8 voci), 2) Funzionamento emotivo (5 voci), 3) Funzionamento sociale (5 voci) e 4) Funzionamento scolastico (5 voci) e sono state sviluppate attraverso l'attenzione gruppi e colloqui conoscitivi.
Le scale di base generiche PedsQL 4.0 sono composte da formati paralleli di self-report per bambini (età 5-18) e formati di report proxy per genitori (età 0-18).
Viene utilizzata una scala di risposta a 5 punti per l'autovalutazione dei bambini di età compresa tra 8 e 18 anni e la relazione proxy dei genitori (0=mai un problema; 1=quasi mai un problema; 2=a volte un problema; 3=spesso un problema; 4 =quasi sempre un problema).
Per i pazienti di età compresa tra 5 e 7 anni, la scala di risposta è semplificata in una scala a 3 punti (0=nessun problema; 2=a volte un problema; 4=molto problema.
Gli elementi sono valutati in modo inverso e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0).
I punteggi di scala sono calcolati come la somma degli elementi divisa per il numero di elementi con risposta.
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Basale, 6, 12 mesi
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Misurazione dell'impatto delle anomalie vascolari sul funzionamento familiare mediante PedsQLTM 4.0 Family Impact Module (FIM).
Lasso di tempo: Basale, 6, 12 mesi
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Basale, 6, 12 mesi
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Frequenza degli eventi avversi valutata da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Basale, 3, 6, 12 mesi
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Basale, 3, 6, 12 mesi
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Alterazioni dei livelli plasmatici di fibrinogeno e/o D-dimeri
Lasso di tempo: Basale, 3, 6, 12 mesi
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Basale, 3, 6, 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Yi Ji, West China Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 giugno 2018
Completamento primario (Effettivo)
19 febbraio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
19 febbraio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 giugno 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 giugno 2018
Primo Inserito (Effettivo)
11 luglio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 marzo 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 marzo 2022
Ultimo verificato
1 marzo 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2018-618
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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