Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusin teho ja turvallisuus verisuonihäiriöihin

lauantai 12. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Yi Ji, West China Hospital

Sirolimuusin tehokkuus ja turvallisuus komplisoituneiden verisuonihäiriöiden hoidossa

Sirolimuusin turvallisuuden ja tehon arvioiminen kiinalaisten lasten monimutkaisissa verisuonihäiriöissä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Verisuonihäiriöt koostuvat verisuonikasvaimista ja verisuonten epämuodostumista. Verisuonihäiriöiden ennuste vaihtelee merkittävästi. Useimmilla heistä oli hyvänlaatuinen kulku. Monimutkaiset verisuonihäiriöt voivat kuitenkin johtaa muodonmuutokseen, elinten toimintahäiriöihin ja hengenvaarallisiin, joihin liittyy merkittävää sairastuvuutta ja kuolleisuutta. Perinteisillä hoidoilla, mukaan lukien steroidit, vinkristiini, syklofosfamidi ja leikkaus, oli rajallinen vaste monimutkaisiin verisuonihäiriöihin. Viime vuosina rapamysiinin (mTOR) signaalireitin nisäkäskohteen, sirolimuusin, estäjä on noussut esiin vaikeiden verisuonihäiriöiden hoidossa. Lisäksi prekliiniset tutkimukset osoittivat myös, että fosfoinositidi-3-kinaasi (PI3K)/proteiinikinaasi B (Akt)/mTOR-reitillä on tärkeä rooli verisuonikasvainten ja verisuonten epämuodostumien kehittymisessä. Sirolimuusin tarkkaa tehokasta määrää ja komplikaatioita ei kuitenkaan vielä tiedetä Kiinassa, koska laajamittaisia ​​prospektiivisia tutkimuksia ei ole tehty. Siksi on tärkeää suorittaa tämä prospektiivinen tutkimus sirolimuusin turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi kiinalaisten lasten, joilla on monimutkaisia ​​verisuonihäiriöitä, hoidossa, ja tämä tutkimus auttaa myös verisuonihäiriöiden diagnosoinnissa ja hoidossa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

126

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 61004·
        • West China Hospital of Sichuan University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaikilla tässä tutkimuksessa mukana olevilla potilailla tulee olla jokin seuraavista verisuonihäiriöistä:

    1. Kaposiformiset hemangioendotelioomat ilman Kasabach-Merritt-ilmiötä
    2. Tuftainen angiooma ilman Kasabach-Merritt-ilmiötä
    3. Kapillaari epämuodostumat
    4. Lymfaattiset epämuodostumat
    5. Laskimo epämuodostumat
    6. Kapillaari-laskimo epämuodostuma (CVM)
    7. Kapillaari-lymfaattinen epämuodostuma (CLM)
    8. Lymfaattis-laskimo epämuodostuma (LVM)
    9. Kapillaari-lymfaattinen-laskimo epämuodostuma (CLVM)
    10. Multifokaalinen lymfangiomatoosi ja trombosytopenia (MLT)
  • Potilaiden tulee olla 0-18-vuotiaita tutkimukseen tulohetkellä.
  • Ilman kortikosteroidihoitoa vaativaa toimintahäiriötä.
  • Elinten toimintaa koskevat vaatimukset:
  • Riittävä maksan toiminta Kokonaisbilirubiini on pienempi tai yhtä suuri kuin 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan ja alaniinitransaminaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) alle tai yhtä suuri kuin 2,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan.
  • Riittävä munuaisten toiminta 0-5-vuotiaat maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl) 0,8 6-10-vuotiaat maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl) 1,0 11-15-vuotiaat maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl) 1,2 16-18-vuotiaat seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) 1,5
  • Riittävä luuytimen toiminta:

Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) on suurempi tai yhtä suuri kuin 1 x 10 yhdeksänteen/litra

  • Vanhempien (tai perheissä vanhempainvaltaa käyttävän henkilön) suostumus: Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Allergia sirolimuusille tai muille rapamysiinianalogeille.
  • Allergia sirolimuusille tai muille rapamysiinianalogeille.
  • Kaikki tunnetut todisteet merkittävästä paikallisesta tai systeemisestä hallitsemattomasta infektiosta, joka määritellään suonensisäisen antibiootin saamisena satunnaistamisen yhteydessä.
  • Potilaiden ei saa tietää olevan Human Immunodeficiency Virus -positiivisia tai joilla tiedetään olevan immuunipuutos. Testausta ei vaadita, ellei tilaa epäillä.
  • Muu samanaikainen vakava ja/tai hallitsematon lääketieteellinen sairaus, joka voi vaarantaa osallistumisen tutkimukseen (esim. hallitsematon diabetes, hallitsematon verenpainetauti, vakava aliravitsemus, krooninen maksa- tai munuaissairaus, aktiivinen ylemmän maha-suolikanavan haavauma).
  • Ruoansulatuskanavan toiminnan heikkeneminen tai krooninen maha-suolikanavan sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa sirolimuusin imeytymistä.
  • Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia.
  • Potilaat, jotka eivät voi osallistua tutkimukseen tai seurata hoito- ja arviointisuunnitelmaa.
  • Potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa sirolimuusilla tai muilla mTOR-estäjillä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sirolimus
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusihoito aloitettiin annoksella 0,8 mg/m2 kahdesti vuorokaudessa. Myöhemmin sirolimuusin annosta säädettiin kuukausittain, jotta saavutettiin 10-15 ng/ml minimitasot.
Muut nimet:
  • Rapamysiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Volumetriset muutokset sirolimuusin monimutkaisissa verisuonihäiriöissä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta

Vaste sirolimuusihoitoon mitattiin volumetrisilla magneettikuvaus (MRI) -analyyseillä, jotka suoritettiin lähtötilanteessa sekä 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen ja jotka kaksi radiologia arvioi itsenäisesti. Verisuonihäiriöiden koon muutokset luokiteltiin lisäkasvuksi (lisäys ≥ 10 %), ei muutosta (< 10 % kasvu ja < 10 % lasku), osittainen involuutio (vähennys ≥ 10 % ja < 75 %), lähes täydellinen involuutio (lasku ≥75 % ja <100 %) tai täydellinen involuutio (100 %).

Lääketieteellinen valokuvaaja otti valokuvat monimutkaisista verisuonihäiriöistä kuukausina 0, 3, 6 ja 12.

Verisuonten poikkeavuuksien täydellinen/lähes täydellinen häviäminen kuukauden 12 kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen perustuen potilaan sisäisiin sokkoutettuihin keskitettyihin riippumattomiin kvalitatiivisiin arviointeihin kuukauden 12 MRI:stä.
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
Muutokset potilaan oireissa ja/tai komplikaatioissa.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden elämänlaatu Pediatric Quality of Life Inventory TM (PedsQLTM) 4.0 Generic Core Scales -asteikolla.
Aikaikkuna: Perustaso, 6, 12 kuukautta
PedsQL 4.0 Generic Core -asteikot sisältävät: 1) fyysisen toiminnan (8 kohdetta), 2) emotionaalisen toiminnan (5 kohdetta), 3) sosiaalisen toiminnan (5 kohdetta) ja 4) koulun toiminnan (5 kohdetta), ja ne on kehitetty fokusoinnin kautta. ryhmät ja kognitiiviset haastattelut. PedsQL 4.0 Generic Core Scales -asteikot koostuvat rinnakkaisista lasten itseraporteista (5–18-vuotiaat) ja vanhemman välityspalvelinraporttimuodoista (0–18-vuotiaat). 5-pisteen vastausasteikkoa käytetään 8–18-vuotiaiden lasten itsearvioinnissa ja vanhemman välitysraportissa (0 = ei koskaan ongelma; 1 = tuskin koskaan ongelma; 2 = joskus ongelma; 3 = usein ongelma; 4 = melkein aina ongelma). 5–7-vuotiaiden potilaiden vasteasteikko on yksinkertaistettu 3 pisteen asteikolla (0 = ei ollenkaan ongelma; 2 = joskus ongelma; 4 = paljon ongelmaa. Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0–100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0). Asteikkopisteet lasketaan kohteiden summana jaettuna vastattujen kohtien määrällä.
Perustaso, 6, 12 kuukautta
Verisuonihäiriöiden vaikutuksen mittaaminen perheen toimintaan PedsQLTM 4.0 Family Impact Module (FIM) -sovelluksella.
Aikaikkuna: Perustaso, 6, 12 kuukautta
Perustaso, 6, 12 kuukautta
Haittavaikutusten esiintymistiheys CTCAE v4.0:lla arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 12 kuukautta
Lähtötilanne, 3, 6, 12 kuukautta
Muutokset plasman fibrinogeeni- ja/tai D-dimeeritasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 12 kuukautta
Lähtötilanne, 3, 6, 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

West China Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Yi Ji, West China Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. helmikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. helmikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 17. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 11. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 15. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 12. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2018-618

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa