Eficácia e Segurança do Sirolimus nas Anomalias Vasculares
12 de março de 2022 atualizado por: Yi Ji, West China Hospital
Eficácia e Segurança do Sirolimo no Tratamento das Anomalias Vasculares Complicadas
Avaliar a segurança e eficácia do Sirolimus em anomalias vasculares complicadas em crianças chinesas
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
As anomalias vasculares são compostas por tumores vasculares e malformações vasculares.
O prognóstico das anomalias vasculares é significativamente variável.
A maioria deles teve um curso benigno.
No entanto, anomalias vasculares complicadas podem levar à desfiguração, disfunção de órgãos e risco de vida com morbidade e mortalidade significativas.
Os tratamentos tradicionais, incluindo esteróides, vincristina, ciclofosfamida e cirurgia, tiveram resposta limitada a anomalias vasculares complicadas.
Nos últimos anos, o inibidor da via de sinalização do alvo mamífero da rapamicina (mTOR) - sirolimus surgiu como um tratamento para anomalias vasculares graves.
Além disso, estudos pré-clínicos também mostraram que a via Fosfoinositídeo 3-quinase (PI3K)/proteína quinase B (Akt)/mTOR desempenha um papel importante no desenvolvimento de tumores vasculares e malformações vasculares.
No entanto, a taxa exata de eficácia e as complicações do sirolimus ainda são desconhecidas na China devido à falta de estudos prospectivos em larga escala.
Portanto, é importante realizar este estudo prospectivo para determinar a segurança e eficácia do sirolimus no tratamento de crianças chinesas com anomalias vasculares complicadas, e este estudo também contribuirá para o diagnóstico e tratamento de anomalias vasculares.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
126
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China, 61004·
- West China Hospital of Sichuan University
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Todos os pacientes incluídos na presente pesquisa devem ser diagnosticados com uma das seguintes anomalias vasculares:
- Hemangioendoteliomas kaposiformes sem fenômeno de Kasabach-Merritt
- Angioma em tufo sem fenômeno de Kasabach-Merritt
- Malformações Capilares
- Malformações Linfáticas
- Malformações Venosas
- Malformação capilar-venosa (CVM)
- Malformação capilar linfática (CLM)
- Malformação Linfático-Venosa (LVM)
- Malformação capilar-linfático-venosa (CLVM)
- Linfangiomatose Multifocal e Trombocitopenia (MLT)
- Os pacientes devem ter de 0 a 18 anos de idade no momento da entrada no estudo.
- Sem comprometimento funcional que requeira tratamento com corticosteroide.
- Requisitos de função do órgão:
- Função hepática adequada Bilirrubina total menor ou igual a 1,5 x limite superior normal (LSN) para idade e alanina transaminase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) menor ou igual a 2,5 x limite superior normal (LSN) para idade.
- Função renal adequada 0-5 anos de idade creatinina sérica máxima (mg/dL) de 0,8 6-10 anos creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,0 11-15 anos creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,2 16-18 anos de idade creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,5
- Função adequada da medula óssea:
Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) maior ou igual a 1 x 10 elevado a nono/litro
- Consentimento dos pais (ou da pessoa com autoridade parental nas famílias): Termo de consentimento livre e esclarecido assinado e datado.
Critério de exclusão:
- Alergia ao sirolimus ou outros análogos da rapamicina.
- Alergia ao sirolimus ou outros análogos da rapamicina.
- Qualquer evidência conhecida de infecção descontrolada local ou sistêmica significativa, definida como o recebimento de antibióticos intravenosos no momento da randomização.
- Os pacientes não devem ser positivos para o Vírus da Imunodeficiência Humana ou imunodeficiência conhecida. O teste não é necessário, a menos que haja suspeita de uma condição.
- Outra doença médica grave e/ou não controlada concomitante que possa comprometer a participação no estudo (por exemplo, diabetes não controlada, hipertensão não controlada, desnutrição grave, doença hepática ou renal crônica, ulceração ativa do trato gastrointestinal superior).
- Comprometimento da função gastrointestinal ou doença gastrointestinal crônica que pode alterar significativamente a absorção de sirolimus.
- Pacientes com história de malignidade.
- Pacientes com incapacidade de participar ou seguir o plano de tratamento e avaliação do estudo.
- Pacientes com histórico de tratamento com sirolimus ou outro inibidor de mTOR.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Sirolimo
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Sirolimo foi iniciado na dosagem de 0,8 mg/m2 administrado duas vezes ao dia.
Posteriormente, a dosagem de sirolimus foi ajustada mensalmente para atingir níveis mínimos entre 10 e 15 ng/mL.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alterações volumétricas em anomalias vasculares complicadas ao sirolimo
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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A resposta ao tratamento com sirolimus foi medida por análises de ressonância magnética volumétrica (MRI), que foram realizadas no início e 6 e 12 meses após o tratamento e foram avaliadas independentemente por 2 radiologistas. Alterações no tamanho das anomalias vasculares foram classificadas como maior crescimento (aumento de ≥10%), sem alteração (<10% de aumento e <10% de diminuição), involução parcial (diminuição de ≥10% e <75%), involução quase completa (diminuição de ≥75% e <100%) ou involução completa (100%). Fotografias das anomalias vasculares complicadas foram tiradas nos meses 0, 3, 6 e 12 por um fotógrafo médico. Resolução completa/quase completa das anomalias vasculares no mês 12 em comparação com a linha de base com base nas avaliações qualitativas independentes centralizadas cegas intra-paciente do mês 12 MRI. |
Linha de base, 6 e 12 meses
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As mudanças nos sintomas e/ou complicações do paciente.
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
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Linha de base, 3, 6 e 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Qualidade de vida em pacientes pelo Pediatric Quality of Life Inventory TM (PedsQLTM) 4.0 Generic Core Scales.
Prazo: Linha de base, 6, 12 meses
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As Escalas Básicas Genéricas PedsQL 4.0 abrangem: 1) Funcionamento Físico (8 itens), 2) Funcionamento Emocional (5 itens), 3) Funcionamento Social (5 itens) e 4) Funcionamento Escolar (5 itens). grupos e entrevistas cognitivas.
As Escalas Básicas Genéricas do PedsQL 4.0 são compostas por formatos paralelos de autorrelato da criança (idades de 5 a 18 anos) e relatórios de proxy dos pais (idades de 0 a 18 anos).
Uma escala de resposta de 5 pontos é utilizada no auto-relato da criança para idades de 8 a 18 anos e no relatório dos pais (0 = nunca é um problema; 1 = quase nunca é um problema; 2 = às vezes é um problema; 3 = frequentemente é um problema; 4 =quase sempre um problema).
Para pacientes entre 5 e 7 anos, a escala de resposta é simplificada para uma escala de 3 pontos (0 = nenhum problema; 2 = às vezes um problema; 4 = muito problema.
Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100 (0=100, 1=75, 2 =50, 3=25, 4=0).
As pontuações da escala são calculadas como a soma dos itens dividida pelo número de itens respondidos.
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Linha de base, 6, 12 meses
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Medindo o impacto de anomalias vasculares no funcionamento familiar por PedsQLTM 4.0 Family Impact Module (FIM).
Prazo: Linha de base, 6, 12 meses
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Linha de base, 6, 12 meses
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Frequência de eventos adversos avaliada por CTCAE v4.0
Prazo: Linha de base, 3, 6, 12 meses
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Linha de base, 3, 6, 12 meses
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Alterações nos níveis plasmáticos de fibrinogênio e/ou D-dímeros
Prazo: Linha de base, 3, 6, 12 meses
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Linha de base, 3, 6, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Yi Ji, West China Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2018
Conclusão Primária (Real)
19 de fevereiro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
19 de fevereiro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de junho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de junho de 2018
Primeira postagem (Real)
11 de julho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de março de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de março de 2022
Última verificação
1 de março de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Anormalidades cardiovasculares
- Anomalias congénitas
- Malformações Vasculares
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- 2018-618
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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