혈관 이상에 대한 Sirolimus의 효능 및 안전성
2022년 3월 12일 업데이트: Yi Ji, West China Hospital
복합 혈관 기형의 치료에서 Sirolimus의 효능 및 안전성
중국 어린이의 복잡한 혈관 기형에 대한 Sirolimus의 안전성과 효능을 평가하기 위해
연구 개요
상세 설명
혈관 이상은 혈관 종양과 혈관 기형으로 구성됩니다.
혈관 기형의 예후는 상당히 다양합니다.
그들 대부분은 양성 과정을 가졌습니다.
그러나 복잡한 혈관 이상은 기형, 장기 기능 장애 및 심각한 이환율과 사망률로 생명을 위협할 수 있습니다.
스테로이드, 빈크리스틴, 시클로포스파미드 및 수술을 포함한 전통적인 치료법은 복잡한 혈관 이상에 대한 반응이 제한적이었습니다.
지난 몇 년 동안 mTOR(mammalian target of rapamycin) 신호 전달 경로인 sirolimus의 억제제가 심각한 혈관 기형의 치료제로 등장했습니다.
게다가 전임상 연구에서도 PI3K(Phosphoinositide 3-kinase)/단백질 키나아제 B(Akt)/mTOR 경로가 혈관 종양 및 혈관 기형의 발달에 중요한 역할을 한다는 것이 밝혀졌습니다.
그러나 중국에서는 대규모 전향적 연구가 부족하여 정확한 효능과 합병증에 대해서는 아직 알려지지 않았다.
따라서 복잡한 혈관 이상이 있는 중국 어린이의 치료에서 시롤리무스의 안전성과 효능을 결정하기 위해 이 전향적 연구를 수행하는 것이 중요하며 이 연구는 또한 혈관 이상의 진단 및 치료에 기여할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
126
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, 중국, 61004·
- West China Hospital of Sichuan University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
본 연구에 포함된 모든 환자는 다음 혈관 이상 중 하나로 진단되어야 합니다.
- Kasabach-Merritt 현상이 없는 카포시형 혈관내피종
- Kasabach-Merritt 현상이 없는 터프티드 혈관종
- 모세혈관 기형
- 림프 기형
- 정맥 기형
- 모세혈관-정맥 기형(CVM)
- 모세혈관-림프 기형(CLM)
- 림프-정맥 기형(LVM)
- 모세혈관-림프-정맥 기형(CLVM)
- 다발성 림프관종증 및 혈소판감소증(MLT)
- 환자는 연구 등록 시점에 0 - 18세여야 합니다.
- 코르티코스테로이드 치료를 요하는 기능 장애가 없는 경우.
- 장기 기능 요구 사항:
- 적절한 간 기능 총 빌리루빈은 연령에 따른 정상 상한치(ULN)의 1.5배 이하, ALT(알라닌 트랜스아미나제) 및 AST(아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제)는 연령에 따른 정상 상한치(ULN)의 2.5배 이하입니다.
- 적절한 신장 기능 0-5세 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 0.8 6-10세 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 1.0 11-15세 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 1.2 16-18세 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 1.5
- 적절한 골수 기능:
1 x 10의 9/리터 이상 절대 호중구 수(ANC)
- 부모(또는 가족에서 친권을 가진 사람)의 동의: 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서.
제외 기준:
- 시롤리무스 또는 기타 라파마이신 유사체에 대한 알레르기.
- 시롤리무스 또는 기타 라파마이신 유사체에 대한 알레르기.
- 무작위화 시점에 항생제 정맥 투여로 정의되는 중요한 국소 또는 전신 통제되지 않는 감염의 모든 알려진 증거.
- 환자는 인간 면역결핍 바이러스 양성이거나 알려진 면역결핍인 것으로 알려지지 않아야 합니다. 상태가 의심되지 않는 한 테스트는 필요하지 않습니다.
- 연구 참여를 저해할 수 있는 기타 동시 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 질병(예: 조절되지 않는 당뇨병, 조절되지 않는 고혈압, 심각한 영양실조, 만성 간 또는 신장 질환, 활동성 상부 위장관 궤양).
- 시롤리무스의 흡수를 현저하게 변화시킬 수 있는 위장 기능 장애 또는 만성 위장 질환.
- 악성 병력이 있는 환자.
- 연구 치료 및 평가 계획에 참여하거나 따를 수 없는 환자.
- 시롤리무스 또는 다른 mTOR 억제제 치료 이력이 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 시롤리무스
|
Sirolimus는 0.8 mg/m2의 용량으로 시작하여 1일 2회 투여했습니다.
그 후, 시롤리무스 용량은 10~15ng/mL 사이의 최저 수준을 달성하기 위해 매월 조정되었습니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
시롤리무스에 대한 복잡한 혈관 기형의 체적 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
|
시롤리무스 치료에 대한 반응은 기준선과 치료 후 6개월 및 12개월에 수행되고 2명의 방사선 전문의가 독립적으로 평가한 용적 자기 공명 영상(MRI) 분석으로 측정되었습니다. 혈관 기형의 크기 변화는 추가 성장(≥10% 증가), 변화 없음(<10% 증가 및 <10% 감소), 부분적 퇴행(≥10% 및 <75% 감소), 거의 완전한 침범으로 분류되었습니다. (≥75% 및 <100% 감소), 또는 완전 함몰(100%). 복잡한 혈관 기형의 사진은 의료 사진가가 0, 3, 6, 12개월에 촬영했습니다. 12개월째 MRI의 환자 내 눈가림 중앙집중식 독립 정성적 평가를 기반으로 기준선과 비교하여 12개월째 혈관 이상의 완전/거의 완전한 해결. |
기준선, 6개월 및 12개월
|
|
환자의 증상 및/또는 합병증의 변화.
기간: 기준선, 3, 6, 12개월
|
기준선, 3, 6, 12개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Pediatric Quality of Life Inventory TM (PedsQLTM) 4.0 Generic Core Scales에 의한 환자의 삶의 질.
기간: 기준선, 6, 12개월
|
PedsQL 4.0 일반 핵심 척도는 1) 신체 기능(8개 항목), 2) 감정 기능(5개 항목), 3) 사회적 기능(5개 항목) 및 4) 학교 기능(5개 항목)을 포함하며 초점을 통해 개발되었습니다. 그룹 및인지 인터뷰.
PedsQL 4.0 Generic Core Scales는 병렬 아동 자기 보고(5-18세) 및 부모 대리 보고 형식(0-18세)으로 구성됩니다.
5점 응답 척도는 8세에서 18세 사이의 아동 자가 보고와 부모 대리 보고에 걸쳐 사용됩니다(0=문제가 전혀 없음, 1=거의 문제가 되지 않음, 2=가끔 문제가 됨, 3=자주 문제가 됨, 4 =거의 항상 문제).
5-7세 사이의 환자에 대한 응답 척도는 3점 척도로 단순화됩니다(0=전혀 문제가 되지 않음, 2=가끔 문제가 됨, 4=많은 문제가 있음).
항목은 역점수되고 선형적으로 0에서 100 척도(0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0)로 변환됩니다.
척도 점수는 항목의 합계를 응답한 항목 수로 나눈 값으로 계산됩니다.
|
기준선, 6, 12개월
|
|
PedsQLTM 4.0 FIM(Family Impact Module)을 통해 혈관 이상이 가족 기능에 미치는 영향을 측정합니다.
기간: 기준선, 6, 12개월
|
기준선, 6, 12개월
|
|
|
CTCAE v4.0에서 평가한 부작용 빈도
기간: 기준선, 3, 6, 12개월
|
기준선, 3, 6, 12개월
|
|
|
혈장 수준 피브리노겐 및/또는 D-이량체의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 12개월
|
기준선, 3, 6, 12개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Yi Ji, West china hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2021년 2월 19일
연구 완료 (실제)
2021년 2월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 6월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 6월 28일
처음 게시됨 (실제)
2018년 7월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .