Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkning og sikkerhed af Sirolimus til vaskulære anomalier

12. marts 2022 opdateret af: Yi Ji, West China Hospital

Effekt og sikkerhed af Sirolimus i behandlingen af ​​de komplicerede vaskulære anomalier

At evaluere sikkerheden og effekten af ​​Sirolimus ved komplicerede vaskulære anomalier hos kinesiske børn

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Vaskulære anomalier er sammensat af vaskulære tumorer og vaskulære misdannelser. Prognosen for vaskulære anomalier er signifikant variabel. De fleste af dem havde et godartet forløb. Imidlertid kan komplicerede vaskulære anomalier føre til vansiring, organdisfunktion og livstruende med betydelig morbiditet og dødelighed. Traditionelle behandlinger, herunder steroider, vincristin, cyclophosphamid og kirurgi, havde begrænset respons på komplicerede vaskulære anomalier. I de sidste par år er hæmmeren af ​​pattedyrsmålet for rapamycin (mTOR) signalvej-sirolimus dukket op som en behandling for alvorlige vaskulære anomalier. Desuden viste prækliniske undersøgelser også, at Phosphoinositide 3-kinase (PI3K)/proteinkinase B (Akt)/mTOR-vejen spiller en vigtig rolle i udviklingen af ​​vaskulære tumorer og vaskulære misdannelser. Den nøjagtige virkningsgrad og komplikationer af sirolimus er dog stadig ukendte i Kina på grund af manglen på store prospektive undersøgelser. Derfor er det vigtigt at udføre denne prospektive undersøgelse for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​sirolimus i behandlingen af ​​kinesiske børn med komplicerede vaskulære anomalier, og denne undersøgelse vil også yde bidrag til diagnoser og behandlinger af vaskulære anomalier.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

126

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 61004·
        • West China Hospital of Sichuan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter inkluderet i denne forskning skal diagnosticeres med en af ​​følgende vaskulære anomalier:

    1. Kaposiforme Hemangioendotheliomer uden Kasabach-Merritt-fænomen
    2. Tuftet angiom uden Kasabach-Merritt-fænomen
    3. Kapillære misdannelser
    4. Lymfatiske misdannelser
    5. Venøse misdannelser
    6. Kapillær-venøs misdannelse (CVM)
    7. Kapillær-lymfatisk misdannelse (CLM)
    8. Lymfatisk-venøs misdannelse (LVM)
    9. Kapillær-lymfatisk-venøs misdannelse (CLVM)
    10. Multifokal lymfangiomatose og trombocytopeni (MLT)
  • Patienter skal være 0 - 18 år på tidspunktet for studiestart.
  • Uden funktionsnedsættelse, der kræver behandling af kortikosteroid.
  • Krav til organfunktion:
  • Tilstrækkelig leverfunktion Total bilirubin mindre end eller lig med 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder og alanintransaminase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) mindre end eller lig med 2,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder.
  • Tilstrækkelig nyrefunktion 0-5 års alderen maksimalt serumkreatinin (mg/dL) på 0,8 6-10 års alderen maksimalt serumkreatinin (mg/dL) på 1,0 11-15 års alderen maksimalt serumkreatinin (mg/dL) af 1,2 16-18 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,5
  • Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion:

Absolut neutrofilantal (ANC) større end eller lig med 1 x 10 til den niende/liter

  • Samtykke fra forældre (eller den person, der har forældremyndighed i familier): Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi over for sirolimus eller andre rapamycinanaloger.
  • Allergi over for sirolimus eller andre rapamycinanaloger.
  • Ethvert kendt tegn på signifikant lokal eller systemisk ukontrolleret infektion, defineret som modtagelse af intravenøs antibiotika på tidspunktet for randomisering.
  • Patienter må ikke vides at være positive med human immundefektvirus eller kendt immundefekt. Test er ikke påkrævet, medmindre der er mistanke om en tilstand.
  • Anden samtidig alvorlig og/eller ukontrolleret medicinsk sygdom, som kunne kompromittere deltagelse i undersøgelsen (f. ukontrolleret diabetes, ukontrolleret hypertension, alvorlig underernæring, kronisk lever- eller nyresygdom, aktiv sårdannelse i den øvre mave-tarmkanal).
  • Svækkelse af mave-tarmfunktionen eller kronisk mave-tarmsygdom, der kan ændre absorptionen af ​​sirolimus væsentligt.
  • Patienter, der har en historie med malignitet.
  • Patienter med manglende evne til at deltage eller følge undersøgelsens behandlings- og vurderingsplan.
  • Patienter, der tidligere har haft behandling med sirolimus eller anden mTOR-hæmmer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sirolimus
Medicin: Sirolimus
Sirolimus blev påbegyndt med en dosis på 0,8 mg/m2 indgivet to gange dagligt. Efterfølgende blev sirolimus-doseringen justeret månedligt for at opnå bundniveauer mellem 10 og 15 ng/ml.
Andre navne:
  • Rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Volumetriske ændringer i komplicerede vaskulære anomalier til sirolimus
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder

Respons på sirolimusbehandling blev målt ved volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) analyser, som blev udført ved baseline og 6 og 12 måneder efter behandlingen og blev uafhængigt vurderet af 2 radiologer. Ændringer i størrelsen af ​​vaskulære anomalier blev klassificeret som yderligere vækst (stigning på ≥10 %), ingen ændring (<10 % stigning og <10 % fald), delvis involution (fald på ≥10 % og <75 %), næsten fuldstændig involution (fald på ≥75% og <100%) eller fuldstændig involution (100%).

Fotografier af de komplicerede vaskulære anomalier blev taget efter måned 0, 3, 6 og 12 af en medicinsk fotograf.

Fuldstændig/næsten fuldstændig opløsning af de vaskulære anomalier ved måned 12 sammenlignet med baseline baseret på intra-patient blindede centraliserede uafhængige kvalitative vurderinger af måned 12 MRI.
Baseline, 6 og 12 måneder
Ændringerne i patientens symptomer og/eller komplikationer.
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet hos patienter ved Pediatric Quality of Life Inventory TM (PedsQLTM) 4.0 Generic Core Scales.
Tidsramme: Baseline, 6, 12 måneder
PedsQL 4.0 Generic Core Scales omfatter: 1) Fysisk funktion (8 genstande), 2) Følelsesmæssig funktion (5 genstande), 3) Social funktion (5 genstande) og 4) Skolefunktion (5 genstande) og blev udviklet gennem fokus grupper og kognitive interviews. PedsQL 4.0 Generic Core Scales består af parallelle underordnede selvrapportering (alder 5-18) og forældre proxy-rapportformater (alder 0-18). En 5-punkts svarskala bruges på tværs af børns selvrapportering i alderen 8 til 18 år og forældre proxy-rapport (0=aldrig et problem; 1=næsten aldrig et problem; 2=nogle gange et problem; 3=ofte et problem; 4 =næsten altid et problem). For patienter mellem 5-7 år er responsskalaen forenklet til en 3-punkts skala (0=slet ikke et problem; 2=nogle gange et problem; 4=meget problem. Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en skala fra 0 til 100 (0=100, 1=75, 2 =50, 3=25, 4=0). Skala Scores beregnes som summen af ​​emnerne divideret med antallet af besvarede emner.
Baseline, 6, 12 måneder
Måling af virkningen af ​​vaskulære anomalier på familiens funktion ved PedsQLTM 4.0 Family Impact Module (FIM).
Tidsramme: Baseline, 6, 12 måneder
Baseline, 6, 12 måneder
Hyppighed af uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 12 måneder
Baseline, 3, 6, 12 måneder
Ændringer i plasmaniveauer fibrinogen og/eller D-dimerer
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 12 måneder
Baseline, 3, 6, 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

West China Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yi Ji, West China Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

19. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

11. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2018-618

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner