Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Sirolimus mot vaskulære anomalier

12. mars 2022 oppdatert av: Yi Ji, West China Hospital

Effekt og sikkerhet av Sirolimus ved behandling av kompliserte vaskulære anomalier

For å evaluere sikkerheten og effekten av Sirolimus ved kompliserte vaskulære anomalier hos kinesiske barn

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vaskulære anomalier er sammensatt av vaskulære svulster og vaskulære misdannelser. Prognosen for vaskulære anomalier er signifikant variabel. De fleste av dem hadde et godartet forløp. Imidlertid kan kompliserte vaskulære anomalier føre til vansiring, organsvikt og livstruende med betydelig sykelighet og dødelighet. Tradisjonelle behandlinger, inkludert steroider, vinkristin, cyklofosfamid og kirurgi, hadde begrenset respons på kompliserte vaskulære anomalier. I de siste årene har hemmeren av pattedyrmålet for rapamycin (mTOR) signalvei-sirolimus dukket opp som en behandling for alvorlige vaskulære anomalier. Dessuten viste prekliniske studier også at Phosphoinositide 3-kinase (PI3K)/proteinkinase B (Akt)/mTOR-veien spiller en viktig rolle i utviklingen av vaskulære svulster og vaskulære misdannelser. Imidlertid er den nøyaktige virkningsgraden og komplikasjonene av sirolimus fortsatt ukjent i Kina på grunn av mangelen på store prospektive studier. Derfor er det viktig å utføre denne prospektive studien for å bestemme sikkerheten og effekten av sirolimus i behandlingen av kinesiske barn med kompliserte vaskulære anomalier, og denne studien vil også gi bidrag til diagnostisering og behandling av vaskulære anomalier.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

126

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 61004·
        • West China Hospital of Sichuan University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle pasienter som er inkludert i denne forskningen må diagnostiseres med en av følgende vaskulære anomalier:

    1. Kaposiform Hemangioendotheliomas uten Kasabach-Merritt-fenomen
    2. Tufted Angioma uten Kasabach-Merritt-fenomen
    3. Kapillære misdannelser
    4. Lymfemisdannelser
    5. Venøse misdannelser
    6. Kapillær-venøs misdannelse (CVM)
    7. Kapillær-lymfatisk misdannelse (CLM)
    8. Lymfatisk-venøs misdannelse (LVM)
    9. Kapillær-lymfatisk-venøs misdannelse (CLVM)
    10. Multifokal lymfangiomatose og trombocytopeni (MLT)
  • Pasienter må være 0 - 18 år på tidspunktet for studiestart.
  • Uten funksjonsnedsettelse som krever behandling av kortikosteroid.
  • Krav til organfunksjon:
  • Tilstrekkelig leverfunksjon Total bilirubin mindre enn eller lik 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder, og alanintransaminase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) mindre enn eller lik 2,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder.
  • Tilstrekkelig nyrefunksjon 0-5 år maksimalt serumkreatinin (mg/dL) på 0,8 6-10 års alder maksimalt serumkreatinin (mg/dL) på 1,0 11-15 år maksimalt serumkreatinin (mg/dL) av 1,2 16-18 år maksimalt serumkreatinin (mg/dL) på 1,5
  • Tilstrekkelig benmargsfunksjon:

Absolutt nøytrofiltall (ANC) større enn eller lik 1 x 10 til den niende/literen

  • Samtykke fra foreldre (eller den som har foreldremyndighet i familier): Signert og datert skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi mot sirolimus eller andre rapamycinanaloger.
  • Allergi mot sirolimus eller andre rapamycinanaloger.
  • Ethvert kjent bevis på signifikant lokal eller systemisk ukontrollert infeksjon, definert som mottak av intravenøs antibiotika på tidspunktet for randomisering.
  • Pasienter må ikke være kjent for å være positive med humant immunsviktvirus eller kjent immunsvikt. Testing er ikke nødvendig med mindre det er mistanke om en tilstand.
  • Annen samtidig alvorlig og/eller ukontrollert medisinsk sykdom som kan kompromittere deltakelse i studien (f. ukontrollert diabetes, ukontrollert hypertensjon, alvorlig underernæring, kronisk lever- eller nyresykdom, aktiv sårdannelse i øvre mage-tarmkanal).
  • Nedsatt gastrointestinal funksjon eller kronisk gastrointestinal sykdom som kan endre absorpsjonen av sirolimus betydelig.
  • Pasienter som har en historie med malignitet.
  • Pasienter med manglende evne til å delta eller å følge studiens behandlings- og vurderingsplan.
  • Pasienter som tidligere har hatt behandling med sirolimus eller annen mTOR-hemmer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sirolimus
Legemiddel: Sirolimus
Sirolimus ble initiert med en dose på 0,8 mg/m2 administrert to ganger daglig. Deretter ble sirolimus-dosen justert månedlig for å oppnå bunnnivåer mellom 10 og 15 ng/ml.
Andre navn:
  • Rapamycin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Volumetriske endringer i kompliserte vaskulære anomalier til sirolimus
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder

Respons på sirolimusbehandling ble målt ved volumetrisk magnetisk resonanstomografi (MRI)-analyser, som ble utført ved baseline og 6 og 12 måneder etter behandling og ble uavhengig vurdert av 2 radiologer. Endringer i størrelsen på vaskulære anomalier ble klassifisert som ytterligere vekst (økning på ≥10 %), ingen endring (<10 % økning og <10 % reduksjon), delvis involusjon (reduksjon på ≥10 % og <75 %), nesten fullstendig involusjon (reduksjon på ≥75 % og <100 %), eller fullstendig involusjon (100 %).

Fotografier av de kompliserte vaskulære anomaliene ble tatt i månedene 0, 3, 6 og 12 av en medisinsk fotograf.

Fullstendig/nesten fullstendig oppløsning av de vaskulære anomaliene ved måned 12 sammenlignet med baseline basert på intra-pasient blindede sentraliserte uavhengige kvalitative vurderinger av måned 12 MR.
Baseline, 6 og 12 måneder
Endringene i pasientens symptomer og/eller komplikasjoner.
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet hos pasienter etter Pediatric Quality of Life Inventory TM (PedsQLTM) 4.0 Generic Core Scales.
Tidsramme: Baseline, 6, 12 måneder
PedsQL 4.0 generiske kjerneskalaer omfatter: 1) fysisk funksjon (8 elementer), 2) emosjonell funksjon (5 elementer), 3) sosial funksjon (5 elementer) og 4) skolefunksjon (5 elementer), og ble utviklet gjennom fokus grupper og kognitive intervjuer. PedsQL 4.0 Generic Core Scales består av parallelle selvrapporteringsformater for barn (5-18 år) og overordnede proxy-rapportformater (alder 0-18). En 5-punkts svarskala brukes på tvers av selvrapportering for barn i alderen 8 til 18 år og overordnet proxy-rapport (0=aldri et problem; 1=nesten aldri et problem; 2=noen ganger et problem; 3=ofte et problem; 4 =nesten alltid et problem). For pasienter mellom 5-7 år er responsskalaen forenklet til en 3-punkts skala (0=ikke et problem i det hele tatt; 2=noen ganger et problem; 4=mye et problem. Elementer gis omvendt poengsum og transformeres lineært til en skala fra 0 til 100 (0=100, 1=75, 2 =50, 3=25, 4=0). Skalapoeng beregnes som summen av elementene delt på antall besvarte elementer.
Baseline, 6, 12 måneder
Måling av virkningen av vaskulære anomalier på familiefunksjon ved PedsQLTM 4.0 Family Impact Module (FIM).
Tidsramme: Baseline, 6, 12 måneder
Baseline, 6, 12 måneder
Frekvens av uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 12 måneder
Baseline, 3, 6, 12 måneder
Endringer i plasmanivåer av fibrinogen og/eller D-dimerer
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 12 måneder
Baseline, 3, 6, 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

West China Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Yi Ji, West China Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

19. februar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

19. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juni 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2018

Først lagt ut (Faktiske)

11. juli 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2018-618

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere