Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo syrolimusa w przypadku anomalii naczyniowych

12 marca 2022 zaktualizowane przez: Yi Ji, West China Hospital

Skuteczność i bezpieczeństwo syrolimusa w leczeniu powikłanych anomalii naczyniowych

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności Sirolimusu w skomplikowanych anomaliach naczyniowych u chińskich dzieci

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anomalie naczyniowe składają się z guzów naczyniowych i malformacji naczyniowych. Rokowanie w przypadku anomalii naczyniowych jest znacząco zmienne. Większość z nich miała łagodny przebieg. Jednak skomplikowane anomalie naczyniowe mogą prowadzić do oszpecenia, dysfunkcji narządów i zagrożenia życia ze znaczną chorobowością i śmiertelnością. Tradycyjne metody leczenia, w tym sterydy, winkrystyna, cyklofosfamid i chirurgia, miały ograniczoną odpowiedź na skomplikowane anomalie naczyniowe. W ciągu ostatnich kilku lat pojawił się inhibitor szlaku sygnalizacyjnego ssaczego celu rapamycyny (mTOR) - syrolimus, jako lek na ciężkie anomalie naczyniowe. Poza tym badania przedkliniczne wykazały również, że szlak kinazy fosfoinozytydowej 3 (PI3K)/kinazy białkowej B (Akt)/mTOR odgrywa ważną rolę w rozwoju guzów naczyniowych i malformacji naczyniowych. Jednak dokładna skuteczność i powikłania sirolimusu są nadal nieznane w Chinach z powodu braku badań prospektywnych na dużą skalę. Dlatego ważne jest przeprowadzenie tego prospektywnego badania w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności sirolimusu w leczeniu chińskich dzieci ze skomplikowanymi anomaliami naczyniowymi, a badanie to wniesie również wkład w diagnostykę i leczenie anomalii naczyniowych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

126

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 61004·
        • West China Hospital of Sichuan University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci objęci niniejszym badaniem muszą mieć zdiagnozowaną jedną z następujących anomalii naczyniowych:

    1. Kaposiform Hemangioendotheliomas bez zjawiska Kasabacha-Merritta
    2. Naczyniak kępkowaty bez zjawiska Kasabacha-Merritta
    3. Malformacje naczyń włosowatych
    4. Malformacje limfatyczne
    5. Malformacje żylne
    6. Malformacja naczyń włosowato-żylnych (CVM)
    7. Malformacja naczyń włosowato-limfatycznych (CLM)
    8. Malformacja limfatyczno-żylna (LVM)
    9. Malformacja naczyń włosowato-limfatyczno-żylnych (CLVM)
    10. Wieloogniskowa limfangiomatoza i małopłytkowość (MLT)
  • W chwili przystąpienia do badania pacjenci muszą mieć od 0 do 18 lat.
  • Bez upośledzenia czynnościowego wymagającego leczenia kortykosteroidami.
  • Wymagania dotyczące funkcji narządów:
  • Właściwa czynność wątroby Stężenie bilirubiny całkowitej mniejsze lub równe 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku oraz transaminaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) mniejsze lub równe 2,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku.
  • Właściwa czynność nerek 0-5 lat maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) 0,8 6-10 lat maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) 1,0 11-15 lat maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) 1,2 16-18 lat maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) 1,5
  • Odpowiednia funkcja szpiku kostnego:

Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) większa lub równa 1 x 10 do dziewiątej/litr

  • Zgoda rodziców (lub osoby sprawującej władzę rodzicielską w rodzinie): Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na sirolimus lub inne analogi rapamycyny.
  • Alergia na sirolimus lub inne analogi rapamycyny.
  • Wszelkie znane dowody istotnego miejscowego lub ogólnoustrojowego niekontrolowanego zakażenia, zdefiniowane jako dożylne przyjmowanie antybiotyków w czasie randomizacji.
  • U pacjentów nie może być rozpoznany ludzki wirus niedoboru odporności ani stwierdzony niedobór odporności. Testowanie nie jest wymagane, chyba że podejrzewa się stan.
  • Inna współistniejąca ciężka i/lub niekontrolowana choroba medyczna, która mogłaby zagrozić uczestnictwu w badaniu (np. niewyrównana cukrzyca, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, ciężkie niedożywienie, przewlekła choroba wątroby lub nerek, czynne owrzodzenie górnego odcinka przewodu pokarmowego).
  • Zaburzenia czynności przewodu pokarmowego lub przewlekła choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco wpływać na wchłanianie syrolimusa.
  • Pacjenci z historią nowotworów złośliwych.
  • Pacjenci, którzy nie mogą uczestniczyć lub postępować zgodnie z planem leczenia i oceny w ramach badania.
  • Pacjenci, którzy w przeszłości byli leczeni syrolimusem lub innym inhibitorem mTOR.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Syrolimus
Lek: Syrolimus
Syrolimus rozpoczęto od dawki 0,8 mg/m2 podawanej dwa razy dziennie. Następnie dawkę syrolimusa dostosowywano co miesiąc, aby osiągnąć minimalne poziomy między 10 a 15 ng/ml.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany objętościowe w skomplikowanych anomaliach naczyniowych na syrolimus
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 i 12 miesięcy

Odpowiedź na leczenie syrolimusem mierzono za pomocą analiz wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (MRI), które wykonano na początku leczenia oraz 6 i 12 miesięcy po leczeniu i które były niezależnie oceniane przez 2 radiologów. Zmiany wielkości anomalii naczyniowych klasyfikowano jako dalszy wzrost (wzrost o ≥10%), brak zmian (wzrost o <10% i spadek o <10%), częściową inwolucję (zmniejszenie o ≥10% i <75%), prawie całkowitą inwolucję (spadek o ≥75% i <100%) lub całkowita inwolucja (100%).

Fotografie skomplikowanych anomalii naczyniowych zostały wykonane w miesiącach 0, 3, 6 i 12 przez fotografa medycznego.

Całkowite/prawie całkowite wyeliminowanie anomalii naczyniowych w 12. miesiącu w porównaniu z wartością wyjściową na podstawie ślepej, scentralizowanej, niezależnej oceny jakościowej wewnątrz pacjenta MRI w 12. miesiącu.
Linia bazowa, 6 i 12 miesięcy
Zmiany w objawach i/lub powikłaniach pacjenta.
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakość życia pacjentów według Pediatric Quality of Life Inventory TM (PedsQLTM) 4.0 Generic Core Scales.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6, 12 miesięcy
Ogólne Skale Podstawowe PedsQL 4.0 obejmują: 1) Funkcjonowanie Fizyczne (8 pozycji), 2) Funkcjonowanie Emocjonalne (5 pozycji), 3) Funkcjonowanie Społeczne (5 pozycji) oraz 4) Funkcjonowanie Szkoły (5 pozycji) i zostały opracowane z naciskiem wywiady grupowe i poznawcze. Ogólne Skale Podstawowe PedsQL 4.0 składają się z równoległych formatów samoopisowych dzieci (w wieku 5-18 lat) i raportów zastępczych rodziców (w wieku 0-18 lat). 5-punktowa skala odpowiedzi jest stosowana w samoopisie dziecka w wieku od 8 do 18 lat i w zastępczym raporcie rodzica (0=nigdy nie stanowi problemu; 1=prawie nigdy nie stanowi problemu; 2=czasami stanowi problem; 3=często stanowi problem; 4 = prawie zawsze problem). W przypadku pacjentów w wieku 5-7 lat skala odpowiedzi jest uproszczona do 3-stopniowej skali (0=brak problemu; 2=czasami problem; 4=duży problem. Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali od 0 do 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0). Wyniki skali są obliczane jako suma pozycji podzielona przez liczbę pozycji, na które udzielono odpowiedzi.
Wartość wyjściowa, 6, 12 miesięcy
Pomiar wpływu anomalii naczyniowych na funkcjonowanie rodziny za pomocą PedsQLTM 4.0 Family Impact Module (FIM).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6, 12 miesięcy
Wartość wyjściowa, 6, 12 miesięcy
Częstość zdarzeń niepożądanych według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 3, 6, 12 miesięcy
Wartość wyjściowa, 3, 6, 12 miesięcy
Zmiany stężenia fibrynogenu i (lub) D-dimerów w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 3, 6, 12 miesięcy
Wartość wyjściowa, 3, 6, 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

West China Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Yi Ji, West China Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 lutego 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2018-618

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj