パーソナライズされたセラタイピング トライアル
2026年1月29日 更新者：George Solomon
この研究の目的は、現在これらの薬が承認されていない CFTR 変異を有する患者の CFTR 機能に影響を与える可能性のある適応外 CFTR モジュレーターの使用を調査することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、現在これらの薬が承認されていない CFTR 変異を有する患者の CFTR 機能に影響を与える可能性のある適応外 CFTR モジュレーターの使用を調査することです。
Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor)、Orkambi (Ivacaftor および Lumacaftor)、CFTR ミスフォールディングの修正因子、および異常な CFTR ゲーティングの増強因子である Kalydeco (Ivacaftor) は、現在承認されているもの以外の CF 変異を有する患者の治療法として検討されます。
in vitro 研究からの CFTR 補正因子に応答する変異を有する患者には、in vitro 応答パターンに応じて、Symdeko または Orkambi が投与されます。
CFTR 機能の増強剤に対する変異反応を示す患者には、Ivacaftor 単剤療法が行われます。
野生型と同等の変異を持つ患者には、Ivacaftor が投与されます。
患者が 6 ～ 12 歳の場合、symdeko はこの患者集団ではまだ FDA の承認を受けていないため、Orkambi または ivacaftor のみを研究します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Heather Hathorne, PhD
- 電話番号：205-638-9568
- メール：hhathorne@peds.uab.edu
研究場所
-
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- 募集
- University of Alabama at Birmingham
-
主任研究者：
- George Solomon, MD
-
コンタクト：
- Heather Hathorne, PhD
- 電話番号：205-638-9568
- メール：hhathorne@peds.uab.edu
-
コンタクト：
- Ginger Reeves, BS
- 電話番号：205-638-5970
- メール：greeves@peds.uab.edu
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- CFの診断
- 6歳以上
- -研究研究者の意見で承認された修正者/増強剤に反応する可能性のあるCFTR変異
- インフォームドコンセント/同意
- 安定した CF 肺レジメン
除外基準:
- -治験に参加する前に28日以上抗生物質またはステロイドを必要とする増悪
- CFTRモジュレーター研究への継続的な参加
- 過去 6 か月間の積極的な喫煙
- 固形臓器移植の歴史
- -CFTRモジュレーターの使用を妨げる条件: 進行性肝硬変、末期腎疾患 (ESRD)
- -患者が研究者の意見に参加できない状態
- 重大な薬物間相互作用がある医薬品、または CFTR モジュレーターのその他の適応外使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シンデコ
インビトロ研究で得られたCFTR補正因子に反応する変異を有する患者には、インビトロ反応パターンに応じてSymdekoが投与されます。
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現在、これらの薬物に対して承認されていない CFTR 変異を有する患者の CFTR 機能に影響を与える可能性のある適応外 CFTR モジュレーターの使用を調査します。
他の名前：
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実験的：イヴァカフトル
CFTR機能の増強剤に対する変異反応を有する患者には、イバカフトールの単独療法が与えられる。野生型と同等の変異を有する患者には、イバカフトールが与えられる。
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現在、これらの薬物に対して承認されていない CFTR 変異を有する患者の CFTR 機能に影響を与える可能性のある適応外 CFTR モジュレーターの使用を調査します。
他の名前：
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実験的：オルカンビ
インビトロ研究で得られたCFTR補正因子に反応する変異を有する患者には、インビトロ反応パターンに応じてOrkambiが投与されます。
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現在、これらの薬物に対して承認されていない CFTR 変異を有する患者の CFTR 機能に影響を与える可能性のある適応外 CFTR モジュレーターの使用を調査します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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スパイロメトリー
時間枠：32週間
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スパイロメトリーで測定した肺機能の変化
|
32週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年8月1日
一次修了 (推定)
2027年1月1日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2018年7月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年7月3日
最初の投稿 (実際)
2018年7月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月29日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB-300001867
- IMPACT-Solomon (その他の識別子：UAB)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。