Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Personlig terapiforsøg

29. januar 2026 opdateret af: George Solomon
Formålet med denne undersøgelse er at udforske brugen af ​​off-label CFTR-modulatorer, der kan påvirke CFTR-funktionen hos patienter med CFTR-mutationer, som ikke i øjeblikket er godkendt til disse lægemidler.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at udforske brugen af ​​off-label CFTR-modulatorer, der kan påvirke CFTR-funktionen hos patienter med CFTR-mutationer, som ikke i øjeblikket er godkendt til disse lægemidler. Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor og Lumacaftor), korrigerere af CFTR-fejlfoldning og Kalydeco (Ivacaftor), en potentiator af unormal CFTR-gating, vil blive udforsket som en behandling for patienter med andre CF-mutationer end dem, der i øjeblikket er godkendt. Patienter, der har en mutation, der reagerer på en CFTR-korrektor fra in vitro-undersøgelse, vil få Symdeko eller Orkambi, afhængigt af in vitro-responsmønsteret. Patienter, som har mutationsrespons på en potentiator af CFTR-funktion, vil få Ivacaftor-monoterapi. Patienter med en mutation svarende til vildtype vil få Ivacaftor. Hvis patienten er 6-12 år, vil vi kun studere Orkambi eller ivacaftor, da symdeko endnu ikke er godkendt af FDA i denne patientpopulation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ledende efterforsker:
          • George Solomon, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af CF
  • Alder ≥6 år.
  • CFTR-mutation, der kan reagere på godkendte korrektorer/potentiatorer efter undersøgelsesforskernes mening
  • Informeret samtykke/samtykke
  • Stabil CF-pulmonal regime

Ekskluderingskriterier:

  • Eksacerbation, der kræver antibiotika eller steroider i >28 dage før forsøgets start
  • Løbende deltagelse i et CFTR-modulatorstudie
  • Aktiv rygning inden for de seneste 6 måneder
  • Historie om solid organtransplantation
  • Enhver tilstand, der udelukker brugen af ​​CFTR-modulatorer: f.eks. fremskreden skrumpelever, slutstadie nyresygdom (ESRD)
  • Enhver tilstand, der udelukker patienten fra at deltage efter investigators mening
  • Enhver medicin, der har betydelige lægemiddel-interaktioner eller enhver anden off-label brug af CFTR-modulatorer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Symdeko
Patienter, der har en mutation, der reagerer på en CFTR-korrektor fra in vitro-undersøgelse, vil få Symdeko, afhængigt af in vitro-responsmønsteret
Medicin: Symdeko
udforske brugen af ​​off-label CFTR-modulatorer, der kan påvirke CFTR-funktionen hos patienter med CFTR-mutationer, som ikke i øjeblikket er godkendt til disse lægemidler.
Andre navne:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Eksperimentel: Ivacaftor
Patienter, som har mutationsrespons på en potentiator af CFTR-funktion, vil få Ivacaftor-monoterapi. Patienter med en mutation svarende til vildtype vil få Ivacaftor.
Medicin: Symdeko
udforske brugen af ​​off-label CFTR-modulatorer, der kan påvirke CFTR-funktionen hos patienter med CFTR-mutationer, som ikke i øjeblikket er godkendt til disse lægemidler.
Andre navne:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Eksperimentel: Orkambi
Patienter, der har en mutation, der reagerer på en CFTR-korrektor fra in vitro-undersøgelse, vil få Orkambi, afhængigt af in vitro-responsmønsteret
Medicin: Symdeko
udforske brugen af ​​off-label CFTR-modulatorer, der kan påvirke CFTR-funktionen hos patienter med CFTR-mutationer, som ikke i øjeblikket er godkendt til disse lægemidler.
Andre navne:
  • Orkambi
  • Ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
spirometri
Tidsramme: 32 uger
ændring i lungefunktionen målt via spirometri
32 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

George Solomon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

16. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB-300001867
  • IMPACT-Solomon (Anden identifikator: UAB)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner