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Prueba personalizada de terapia

29 de enero de 2026 actualizado por: George Solomon
El propósito de este estudio es explorar el uso de moduladores de CFTR fuera de etiqueta que pueden afectar la función de CFTR en pacientes con mutaciones de CFTR que actualmente no están aprobados para estos medicamentos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El propósito de este estudio es explorar el uso de moduladores de CFTR fuera de etiqueta que pueden afectar la función de CFTR en pacientes con mutaciones de CFTR que actualmente no están aprobados para estos medicamentos. Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor y Lumacaftor), correctores del mal plegamiento de CFTR y Kalydeco (Ivacaftor), un potenciador de activación anormal de CFTR, se explorarán como tratamiento para pacientes con otras mutaciones de FQ además de las aprobadas actualmente. Los pacientes que tengan una mutación que responda a un corrector CFTR de un estudio in vitro recibirán Symdeko u Orkambi, según el patrón de respuesta in vitro. Los pacientes que tengan una respuesta de mutación a un potenciador de la función CFTR recibirán monoterapia con ivacaftor. Los pacientes con una mutación equivalente al tipo salvaje recibirán ivacaftor. Si el paciente tiene entre 6 y 12 años, solo estudiaremos Orkambi o ivacaftor, ya que symdeko aún no está aprobado por la FDA en esta población de pacientes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Heather Hathorne, PhD
  • Número de teléfono: 205-638-9568
  • Correo electrónico: hhathorne@peds.uab.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigador principal:
          • George Solomon, MD
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de FQ
  • Edad ≥6 años
  • Mutación CFTR que puede responder a correctores/potenciadores aprobados en opinión de los investigadores del estudio
  • Consentimiento/asentimiento informado
  • Régimen pulmonar FQ estable

Criterio de exclusión:

  • Exacerbación que requiere antibióticos o esteroides durante >28 días antes del ingreso al ensayo
  • Participación en curso en un estudio de modulador CFTR
  • Tabaquismo activo en los últimos 6 meses
  • Historia del trasplante de órgano sólido
  • Cualquier condición que impida el uso de moduladores CFTR: p. cirrosis avanzada, enfermedad renal en etapa terminal (ESRD)
  • Cualquier condición que impida la participación del paciente en opinión del investigador.
  • Cualquier medicamento que tenga interacciones farmacológicas significativas o cualquier otro uso no autorizado de moduladores CFTR

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Symdeko
Los pacientes que tengan una mutación que responda a un corrector CFTR del estudio in vitro recibirán Symdeko, dependiendo del patrón de respuesta in vitro.
Droga: Symdeko
explorar el uso de moduladores de CFTR fuera de etiqueta que pueden afectar la función de CFTR en pacientes con mutaciones de CFTR que actualmente no están aprobados para estos medicamentos.
Otros nombres:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Experimental: Ivacaftor
Los pacientes que tengan una respuesta mutacional a un potenciador de la función CFTR recibirán ivacaftor en monoterapia. Los pacientes con una mutación equivalente al tipo salvaje recibirán ivacaftor.
Droga: Symdeko
explorar el uso de moduladores de CFTR fuera de etiqueta que pueden afectar la función de CFTR en pacientes con mutaciones de CFTR que actualmente no están aprobados para estos medicamentos.
Otros nombres:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Experimental: Orkambi
Los pacientes que tengan una mutación que responda a un corrector CFTR del estudio in vitro recibirán Orkambi, dependiendo del patrón de respuesta in vitro.
Droga: Symdeko
explorar el uso de moduladores de CFTR fuera de etiqueta que pueden afectar la función de CFTR en pacientes con mutaciones de CFTR que actualmente no están aprobados para estos medicamentos.
Otros nombres:
  • Orkambi
  • Ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
espirometría
Periodo de tiempo: 32 semanas
cambio en la función pulmonar medida mediante espirometría
32 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

George Solomon

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de agosto de 2019

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de julio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

16 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB-300001867
  • IMPACT-Solomon (Otro identificador: UAB)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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