- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03587961
Personalisierte Therapie-Studie
8. September 2023 aktualisiert von: George Solomon, University of Alabama at Birmingham
Der Zweck dieser Studie ist es, die Verwendung von Off-Label-CFTR-Modulatoren zu untersuchen, die die CFTR-Funktion bei Patienten mit CFTR-Mutationen beeinflussen können, für die diese Medikamente derzeit nicht zugelassen sind.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Der Zweck dieser Studie ist es, die Verwendung von Off-Label-CFTR-Modulatoren zu untersuchen, die die CFTR-Funktion bei Patienten mit CFTR-Mutationen beeinflussen können, für die diese Medikamente derzeit nicht zugelassen sind.
Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor und Lumacaftor), Korrektoren der CFTR-Fehlfaltung, und Kalydeco (Ivacaftor), ein Potenzierer des abnormalen CFTR-Gatings, werden als Behandlung für Patienten mit anderen CF-Mutationen als den derzeit zugelassenen untersucht.
Patienten mit einer Mutation, die auf einen CFTR-Korrektor aus einer In-vitro-Studie anspricht, erhalten je nach In-vitro-Reaktionsmuster Symdeko oder Orkambi.
Patienten mit einer Mutationsreaktion auf einen Potenziator der CFTR-Funktion erhalten eine Ivacaftor-Monotherapie.
Patienten mit einer Mutation, die dem Wildtyp entspricht, erhalten Ivacaftor.
Wenn der Patient 6-12 Jahre alt ist, werden wir nur Orkambi oder Ivacaftor untersuchen, da Symdeko für diese Patientenpopulation noch nicht von der FDA zugelassen ist.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
20
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Heather Hathorne, PhD
- Telefonnummer: 205-638-9568
- E-Mail: hhathorne@peds.uab.edu
Studienorte
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- Rekrutierung
- University of Alabama at Birmingham
-
Hauptermittler:
- George Solomon, MD
-
Kontakt:
- Heather Hathorne, PhD
- Telefonnummer: 205-638-9568
- E-Mail: hhathorne@peds.uab.edu
-
Kontakt:
- Ginger Reeves, BS
- Telefonnummer: 205-638-5970
- E-Mail: greeves@peds.uab.edu
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von CF
- Alter ≥6 Jahre
- CFTR-Mutation, die nach Meinung der Studienärzte auf zugelassene Korrektoren/Potenziatoren ansprechen könnte
- Einverständniserklärung/Zustimmung
- Stabiles CF-Lungenregime
Ausschlusskriterien:
- Exazerbation, die Antibiotika oder Steroide für > 28 Tage vor Studienbeginn erfordert
- Laufende Teilnahme an einer CFTR-Modulator-Studie
- Aktives Rauchen in den letzten 6 Monaten
- Geschichte der Transplantation solider Organe
- Jede Bedingung, die die Verwendung von CFTR-Modulatoren ausschließt: z. fortgeschrittene Zirrhose, Nierenerkrankung im Endstadium (ESRD)
- Jede Bedingung, die den Patienten von der Teilnahme an der Meinung des Prüfarztes ausschließt
- Alle Medikamente, die signifikante Arzneimittelwechselwirkungen oder andere Off-Label-Anwendungen von CFTR-Modulatoren aufweisen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Symdeko
Patienten mit einer Mutation, die auf einen CFTR-Korrektor aus einer In-vitro-Studie reagiert, erhalten Symdeko, abhängig vom In-vitro-Reaktionsmuster
|
untersuchen die Verwendung von Off-Label-CFTR-Modulatoren, die die CFTR-Funktion bei Patienten mit CFTR-Mutationen beeinflussen können, die derzeit nicht für diese Medikamente zugelassen sind.
Andere Namen:
|
Experimental: Ivacaftor
Patienten, die eine Mutationsreaktion auf einen Potentiator der CFTR-Funktion zeigen, erhalten eine Ivacaftor-Monotherapie. Patienten mit einer Mutation, die dem Wildtyp entspricht, erhalten Ivacaftor.
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untersuchen die Verwendung von Off-Label-CFTR-Modulatoren, die die CFTR-Funktion bei Patienten mit CFTR-Mutationen beeinflussen können, die derzeit nicht für diese Medikamente zugelassen sind.
Andere Namen:
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Experimental: Orkambi
Patienten mit einer Mutation, die auf einen CFTR-Korrektor aus einer In-vitro-Studie reagiert, erhalten je nach In-vitro-Reaktionsmuster Orkambi
|
untersuchen die Verwendung von Off-Label-CFTR-Modulatoren, die die CFTR-Funktion bei Patienten mit CFTR-Mutationen beeinflussen können, die derzeit nicht für diese Medikamente zugelassen sind.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Spirometrie
Zeitfenster: 32 Wochen
|
Veränderung der Lungenfunktion, gemessen durch Spirometrie
|
32 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. August 2019
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. September 2024
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Januar 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
3. Juli 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. Juli 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
16. Juli 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
11. September 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
8. September 2023
Zuletzt verifiziert
1. September 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Erkrankungen der Atemwege
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanal-Agonisten
- Ivacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- IRB-300001867
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Mukoviszidose
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen
Klinische Studien zur Symdeko
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University of Alabama at BirminghamRekrutierungMukoviszidoseVereinigte Staaten