Henkilökohtainen terapiakoe
perjantai 8. syyskuuta 2023 päivittänyt: George Solomon, University of Alabama at Birmingham
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia sellaisten off-label CFTR-modulaattoreiden käyttöä, jotka voivat vaikuttaa CFTR:n toimintaan potilailla, joilla on CFTR-mutaatioita, joita ei tällä hetkellä ole hyväksytty näille lääkkeille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia sellaisten off-label CFTR-modulaattoreiden käyttöä, jotka voivat vaikuttaa CFTR:n toimintaan potilailla, joilla on CFTR-mutaatioita, joita ei tällä hetkellä ole hyväksytty näille lääkkeille.
Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor ja Lumacaftor), CFTR-virheen laskostumisen korjaajat ja Kalydeco (Ivacaftor), epänormaalin CFTR-portauksen voimistaja, tutkitaan hoitona potilaille, joilla on muita kuin tällä hetkellä hyväksyttyjä CF-mutaatioita.
Potilaille, joilla on in vitro -tutkimuksen CFTR-korjaajaan reagoiva mutaatio, annetaan Symdekoa tai Orkambia in vitro -vastemallin mukaan.
Potilaille, joilla on mutaatiovaste CFTR-toiminnan tehostajalle, annetaan Ivacaftor-monoterapiaa.
Potilaille, joilla on villityyppiä vastaava mutaatio, annetaan Ivacaftoria.
Jos potilas on 6-12-vuotias, tutkimme vain Orkambia tai ivacaftoria, koska symdeko ei ole vielä FDA:n hyväksymä tässä potilasjoukossa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Heather Hathorne, PhD
- Puhelinnumero: 205-638-9568
- Sähköposti: hhathorne@peds.uab.edu
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Rekrytointi
- University of Alabama at Birmingham
-
Päätutkija:
- George Solomon, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Heather Hathorne, PhD
- Puhelinnumero: 205-638-9568
- Sähköposti: hhathorne@peds.uab.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Ginger Reeves, BS
- Puhelinnumero: 205-638-5970
- Sähköposti: greeves@peds.uab.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- CF:n diagnoosi
- Ikä ≥6 v.
- CFTR-mutaatio, joka saattaa vastata hyväksyttyihin korjaajiin/potentiaattoreihin tutkimuksen tutkijoiden mielestä
- Ilmoitettu suostumus/hyväksyntä
- Stabiili CF-keuhkohoito
Poissulkemiskriteerit:
- Paheneminen, joka vaatii antibioottia tai steroideja > 28 päivää ennen tutkimukseen tuloa
- Jatkuva osallistuminen CFTR-modulaattoritutkimukseen
- Aktiivinen tupakointi viimeisen 6 kuukauden aikana
- Kiinteiden elinsiirtojen historia
- Mikä tahansa ehto, joka estää CFTR-modulaattoreiden käytön: esim. pitkälle edennyt kirroosi, loppuvaiheen munuaistauti (ESRD)
- Mikä tahansa tila, joka estää potilasta osallistumasta tutkijan mielipiteeseen
- Kaikki lääkkeet, joilla on merkittäviä lääkkeiden välisiä yhteisvaikutuksia tai mikä tahansa muu CFTR-modulaattorien käyttö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Symdeko
Potilaille, joilla on mutaatio, joka reagoi in vitro -tutkimuksen CFTR-korjaajaan, annetaan Symdekoa in vitro -vastemallin mukaan.
|
tutkia sellaisten off-label CFTR-modulaattoreiden käyttöä, jotka voivat vaikuttaa CFTR:n toimintaan potilailla, joilla on CFTR-mutaatioita, joita ei tällä hetkellä ole hyväksytty näille lääkkeille.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ivakaftori
Potilaille, joilla on mutaatiovaste CFTR-toiminnan tehostajalle, annetaan Ivacaftor-monoterapiaa. Potilaille, joilla on villityyppiä vastaava mutaatio, annetaan Ivacaftoria.
|
tutkia sellaisten off-label CFTR-modulaattoreiden käyttöä, jotka voivat vaikuttaa CFTR:n toimintaan potilailla, joilla on CFTR-mutaatioita, joita ei tällä hetkellä ole hyväksytty näille lääkkeille.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Orkambi
Potilaille, joilla on mutaatio, joka reagoi in vitro -tutkimuksen CFTR-korjaajaan, annetaan Orkambia in vitro -vastemallin mukaan.
|
tutkia sellaisten off-label CFTR-modulaattoreiden käyttöä, jotka voivat vaikuttaa CFTR:n toimintaan potilailla, joilla on CFTR-mutaatioita, joita ei tällä hetkellä ole hyväksytty näille lääkkeille.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
spirometria
Aikaikkuna: 32 viikkoa
|
keuhkojen toiminnan muutos spirometrialla mitattuna
|
32 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. elokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 16. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 11. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB-300001867
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis